População de pacientes de tamanho intermediário Acesso expandido IND para o tratamento de pacientes com doença de Parkinson.
Uma população de pacientes de tamanho intermediário expandiu o acesso ao IND para avaliar a segurança de HB-adMSCs autólogas para o tratamento de pacientes com doença de Parkinson.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este programa de acesso expandido é projetado para incluir pacientes ambulatoriais adultos masculinos e femininos com doença de Parkinson com idades entre 76 e 95 anos.
-Triagem Durante a visita de triagem, cada paciente que participa do programa de acesso expandido deve assinar um formulário de consentimento informado aprovado pelo IRB antes que qualquer procedimento relacionado possa ser realizado.
Além de concluir o processo de consentimento informado, o pessoal designado é responsável por conduzir as avaliações listadas no Cronograma de Avaliações. Essas avaliações incluem o seguinte:
- Coleta de sinais vitais, informações demográficas e medicações concomitantes.
- Avaliação dos requisitos de elegibilidade para participação no programa de acesso expandido.
- Medidas de peso e altura.
- Coleta de amostras de laboratório. (Painel metabólico abrangente, hemograma completo e testes de coagulação).
- Exame físico.
Avaliação da doença de Parkinson. (MDS-UPDRS, PDQ-39, PFS-16, PHQ-9 e VAS). Uma vez realizadas essas avaliações e obtidos os resultados dos exames laboratoriais, o investigador principal deve avaliar se o paciente rastreado é elegível para participar do programa de acesso expandido. Se um participante atender aos requisitos de elegibilidade para participação no programa de acesso expandido, a infusão número 1 (a visita inicial) deverá ser agendada.
- Infusões Todos os pacientes qualificados para participar do programa de acesso expandido serão convidados a receber infusões autólogas de HB-adMSCs. A administração de produtos experimentais ocorrerá na Hope Biosciences Stem Cell Research Foundation, onde o pessoal delegado monitorará de perto os sinais vitais dos pacientes.
Seguindo os Procedimentos Operacionais Padrão do Patrocinador, as células-tronco mesenquimais autólogas derivadas de tecido adiposo da Hope Biosciences devem ser misturadas e administradas a cada paciente elegível. As HB-adMSCs só devem ser administradas por via intravenosa e um monitoramento de sinais vitais de duas horas após a exposição ao medicamento. Intervalos de monitoramento de 0, 15, 30, 45, 60, 90 e 120 minutos.
Além da administração do produto experimental, o pessoal delegado deve concluir as seguintes avaliações.
- Coleta de sinais vitais, bem como atualizações sobre o histórico médico e medicações concomitantes, se necessário.
- Medição de peso.
- Coleta de amostras laboratoriais em INF 1 e INF 5. (Painel metabólico abrangente, hemograma completo e testes de coagulação).
- Exame físico.
- Avaliação da doença de Parkinson. (MDS-UPDRS, PDQ-39, PFS-16, PHQ-9 e VAS).
- Documentação em vídeo em INF 1 e INF 5 para avaliar a marcha do paciente, expressão facial e outros sintomas associados à doença.
Determinação da incidência de EAs e EASs. Imediatamente após a conclusão de cada infusão, o paciente deve ser avaliado para garantir que os critérios de alta pós-infusão foram atendidos.
- Acompanhamento Será realizado um acompanhamento durante esta visita. O pessoal delegado se comunicará com o paciente para determinar se algum evento adverso ou evento adverso grave ocorreu desde a última visita. Além disso, durante esta visita, atualizações sobre o histórico médico e medicações concomitantes devem ser registradas no prontuário do paciente, se necessário.
- Fim do Programa de Acesso Expandido
Os pacientes serão avaliados por pessoal delegado na última visita do programa de acesso expandido, que ocorrerá na semana 26. Serão realizadas as seguintes avaliações:
- Coleta de sinais vitais, bem como atualizações sobre o histórico médico e medicações concomitantes, se necessário.
- Medição de peso.
- Coleta de amostras laboratoriais. (Painel metabólico abrangente, hemograma completo e testes de coagulação).
- Exame físico.
- Avaliação da doença de Parkinson. (MDS-UPDRS, PDQ-39, PFS-16, PHQ-9 e VAS).
- Documentação em vídeo para avaliar a marcha do paciente, expressão facial e outros sintomas associados à doença.
- Determinação da incidência de EAs e EASs.
Tipo de estudo
Tipo de acesso expandido
- Pacientes individuais
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Texas
-
Sugar Land, Texas, Estados Unidos, 77478
- Hope Biosciences Stem Cell Research Foundation
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão
Um participante será elegível para inclusão neste programa de acesso expandido somente se todos os seguintes critérios se aplicarem:
- Pacientes com idade entre 76 e 95 anos (masculino e feminino).
- Os pacientes devem ter diagnóstico de doença de Parkinson por no mínimo seis meses antes da primeira infusão.
- Os pacientes devem ter depositado previamente suas células-tronco mesenquimais com a Hope Biosciences.
- Os pacientes devem ser capazes de ler, entender e fornecer consentimento voluntariamente por escrito.
- Pacientes capazes e dispostos a cumprir os requisitos deste programa de acesso expandido.
Critério de exclusão
Um participante não será elegível para inclusão neste programa de acesso expandido se algum dos seguintes critérios se aplicar:
- Pacientes com doença de Parkinson avançada. A DP avançada é definida como uma deficiência significativa, em cadeira de rodas ou acamada.
- Qualquer malignidade ou evidência clínica que sustente a presença de um processo maligno em um paciente está sendo investigada. Malignidade é definida como qualquer forma de câncer que ocorreu nos cinco anos anteriores à primeira infusão e pode exigir cirurgia, quimioterapia ou radiação.
- Pacientes com histórico médico de hipertensão arterial não controlada definida como padrão deficiente de tratamento e/ou pressão arterial > 140/90 mm/Hg durante a visita de triagem.
Pacientes com os seguintes antecedentes médicos concomitantes ou anteriores:
- Insuficiência Cardíaca - Classe III/IV da New York Heart Association (NYHA).
- Ataque cardíaco (nos últimos seis meses antes da 1ª perfusão).
- AVC (nos últimos seis meses antes da 1ª perfusão).
- Hepatite B ou C.
- Infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV).
Qualquer um dos seguintes achados laboratoriais anormais durante a triagem desqualificará um paciente deste programa de acesso expandido:
- Hemoglobina (Hgb) <10 G/DL ou >18 G/DL
- Hematócrito (HCT) <30% ou >54%
- Contagem de plaquetas < 80 K/UL e ou > 450 K/UL.
- Contagem de leucócitos WBC < 3,0 K/UL e > 12,0 K/UL.
- Alanina aminotransferase (ALT) de > 75 UI/L
- Aspartato aminotransferase (AST) de > 75 UI/L
- eGFR < 59 mL/min/1,73
- Glicemia pré-prandial > 130 MG/DL
- Glicemia pós-prandial > 200 MG/DL
- Pacientes que receberam qualquer tratamento com células-tronco nos últimos seis meses antes da primeira infusão, exceto células-tronco produzidas pela Hope Biosciences.
- Pacientes que provavelmente não completarão as visitas ou aderirão aos procedimentos.
- O paciente já foi diagnosticado com um distúrbio psiquiátrico, que atualmente não está controlado.
- Pacientes com histórico de vício ou dependência ou atualmente abusando ou usando substâncias.
- Pacientes com qualquer forma de diálise renal serão excluídos da participação na investigação.
- Pacientes que receberam um medicamento experimental nos últimos 12 meses antes da primeira dose do produto experimental. (Exceto para vacinas COVID-19).
- Pacientes que o investigador determinar serem inadequados para participação por outros motivos, como, entre outros, trombose venosa profunda (TVP), embolia pulmonar, arritmia cardíaca ou aqueles que têm uma condição pró-trombótica ou que requerem suplementação persistente de oxigênio.
- Doentes que tenham sido recentemente submetidos a grande cirurgia (nos últimos seis meses antes da 1ª perfusão). Alguns exemplos de grandes cirurgias incluem, entre outras, as seguintes: cirurgias cardíacas, desvio de aneurisma aórtico, transplante de órgãos, cirurgia intracraniana, laminectomia ou fusão espinhal, amputação, ressecção do pulmão, ressecção do esôfago, ressecção de uma massa mediastinal , ressecção de tumor de bexiga ou próstata e ressecção de rim ou ureter.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Djamchid Lotfi, MD, Hope Biosciences Stem Cell Research Foundation
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- HBPD05
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .