Población de pacientes de tamaño intermedio IND de acceso ampliado para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Parkinson.
Una población de pacientes de tamaño intermedio amplió el IND de acceso para evaluar la seguridad de las HB-adMSC autólogas para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Parkinson.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este programa de acceso ampliado está diseñado para incluir pacientes ambulatorios adultos de sexo masculino y femenino con enfermedad de Parkinson con edades entre 76 y 95 años.
-Evaluación Durante la visita de evaluación, cada paciente que participe en el programa de acceso ampliado debe firmar un formulario de consentimiento informado que el IRB haya aprobado antes de que se pueda realizar cualquier procedimiento relacionado.
Además de completar el proceso de consentimiento informado, el personal designado es responsable de realizar las evaluaciones enumeradas en el Programa de evaluaciones. Estas evaluaciones incluyen lo siguiente:
- Toma de signos vitales, información demográfica y medicamentos concomitantes.
- Evaluación de los requisitos de elegibilidad para participar en el programa de acceso ampliado.
- Medidas de peso y altura.
- Recogida de muestras de laboratorio. (Panel Metabólico Integral, Hemograma Completo y Pruebas de Coagulación).
- Examen físico.
Evaluaciones de la enfermedad de Parkinson. (MDS-UPDRS, PDQ-39, PFS-16, PHQ-9 y VAS). Una vez que se hayan realizado estas evaluaciones y se hayan obtenido los resultados de las pruebas de laboratorio, el investigador principal debe evaluar si el paciente evaluado es elegible para participar en el programa de acceso ampliado. Si un participante cumple con los requisitos de elegibilidad para participar en el programa de acceso ampliado, se debe programar la infusión número 1 (la visita inicial).
- Infusiones Se invitará a todos los pacientes que reúnan los requisitos para participar en el programa de acceso ampliado a recibir infusiones autólogas de HB-adMSC. La administración de productos en investigación se llevará a cabo en la Fundación de Investigación de Células Madre de Hope Biosciences, donde el personal delegado monitoreará de cerca los signos vitales de los pacientes.
Siguiendo los procedimientos operativos estándar del patrocinador, las células madre mesenquimales derivadas de tejido adiposo autólogas de Hope Biosciences deben mezclarse y administrarse a cada paciente elegible. Las HB-adMSC solo deben administrarse por vía intravenosa y un control de signos vitales de dos horas después de la exposición al fármaco. Intervalos de monitoreo de 0, 15, 30, 45, 60, 90 y 120 minutos.
Además de la administración del producto en investigación, el personal delegado debe completar las siguientes evaluaciones.
- Recopilación de signos vitales, así como actualizaciones de historial médico y medicamentos concomitantes en caso de ser necesarios.
- Medición de peso.
- Toma de muestras de laboratorio en INF 1 e INF 5. (Comprehensive Metabolic Panel, Complete Blood Count& Coagulation Tests).
- Examen físico.
- Evaluaciones de la enfermedad de Parkinson. (MDS-UPDRS, PDQ-39, PFS-16, PHQ-9 y VAS).
- Documentación en video en INF 1 e INF 5 para evaluar la marcha del paciente, la expresión facial y otros síntomas asociados a la enfermedad.
Determinación de la incidencia de EA y SAE. Inmediatamente después de completar cada perfusión, se debe evaluar al paciente para asegurarse de que se han cumplido los criterios de alta posteriores a la perfusión.
- Seguimiento Se realizará un seguimiento durante esta visita. El personal delegado se comunicará con el paciente para determinar si se han producido eventos adversos o eventos adversos graves desde la última visita. Además, durante esta visita, las actualizaciones sobre el historial médico y los medicamentos concomitantes deben registrarse en el expediente del paciente si es necesario.
- Fin del programa de acceso ampliado
Los pacientes serán valorados por personal delegado en la última visita del programa de acceso ampliado, que se realizará en la semana 26. Se realizarán las siguientes valoraciones:
- Recopilación de signos vitales, así como actualizaciones de historial médico y medicamentos concomitantes en caso de ser necesarios.
- Medición de peso.
- Recogida de muestras de laboratorio. (Panel Metabólico Integral, Hemograma Completo y Pruebas de Coagulación).
- Examen físico.
- Evaluaciones de la enfermedad de Parkinson. (MDS-UPDRS, PDQ-39, PFS-16, PHQ-9 y VAS).
- Documentación en video para evaluar la marcha del paciente, la expresión facial y otros síntomas asociados a la enfermedad.
- Determinación de la incidencia de EA y SAE.
Tipo de estudio
Tipo de acceso ampliado
- Pacientes individuales
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Texas
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Sugar Land, Texas, Estados Unidos, 77478
- Hope Biosciences Stem Cell Research Foundation
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión
Un participante será elegible para su inclusión en este programa de acceso ampliado solo si se aplican todos los siguientes criterios:
- Pacientes de 76 a 95 años (hombres y mujeres).
- Los pacientes deben haber tenido un diagnóstico de enfermedad de Parkinson durante un mínimo de seis meses antes de la primera infusión.
- Los pacientes deben haber almacenado previamente sus células madre mesenquimales en Hope Biosciences.
- Los pacientes deben poder leer, comprender y proporcionar voluntariamente su consentimiento por escrito.
- Pacientes capaces y dispuestos a cumplir con los requisitos de este programa de acceso ampliado.
Criterio de exclusión
Un participante no será elegible para la inclusión en este programa de acceso ampliado si se aplica alguno de los siguientes criterios:
- Pacientes con enfermedad de Parkinson avanzada. La EP avanzada se define como una discapacidad significativa, en silla de ruedas o postrado en cama.
- Se está investigando cualquier malignidad o evidencia clínica que respalde la presencia de un proceso maligno en un paciente. La malignidad se define como cualquier forma de cáncer que haya ocurrido en los cinco años anteriores a la primera infusión y puede requerir cirugía, quimioterapia o radiación.
- Pacientes con antecedentes médicos de presión arterial alta no controlada definida como un tratamiento estándar deficiente y/o presión arterial > 140/90 mm/Hg durante la visita de selección.
Pacientes con los siguientes antecedentes médicos concomitantes o pasados:
- Insuficiencia cardíaca - Clase III/IV de la New York Heart Association (NYHA).
- Ataque cardíaco (en los últimos seis meses antes de la primera infusión).
- Accidente cerebrovascular (en los últimos seis meses antes de la primera infusión).
- Hepatitis B o C.
- Infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
Cualquiera de los siguientes hallazgos de laboratorio anormales durante la evaluación descalificará a un paciente de este programa de acceso ampliado:
- Hemoglobina (Hgb) <10 G/DL o >18 G/DL
- Hematocrito (HCT) <30 % o >54 %
- Recuento de plaquetas < 80 K/UL y/o > 450 K/UL.
- Recuento de glóbulos blancos WBC < 3,0 K/UL y > 12,0 K/UL.
- Alanina aminotransferasa (ALT) de > 75 UI/L
- Aspartato aminotransferasa (AST) de > 75 UI/L
- FGe < 59 ml/min/1,73
- Glucosa preprandial > 130 MG/DL
- Glucosa posprandial > 200 MG/DL
- Pacientes que hayan recibido cualquier tratamiento con células madre en los últimos seis meses antes de la primera infusión que no sean células madre producidas por Hope Biosciences.
- Pacientes que es poco probable que completen las visitas o se adhieran a los procedimientos.
- El paciente ha sido diagnosticado previamente con un trastorno psiquiátrico, que actualmente no está controlado.
- Pacientes con antecedentes de adicción o dependencia o que actualmente abusan o consumen sustancias.
- Los pacientes con cualquier forma de diálisis renal serán excluidos de la participación en la investigación.
- Pacientes que hayan recibido un fármaco experimental en los últimos 12 meses antes de la primera dosis del producto en investigación. (Excepto vacunas COVID-19).
- Pacientes que el investigador determine que no son aptos para participar por otros motivos, como, entre otros, trombosis venosa profunda (TVP), embolia pulmonar, arritmia cardíaca, o aquellos que tienen una condición protrombótica, o que requieren suplementos de oxígeno persistentes.
- Pacientes que se hayan sometido recientemente a una cirugía mayor (en los últimos seis meses antes de la primera perfusión). Algunos ejemplos de cirugías mayores incluyen, pero no se limitan a, las siguientes: cirugías cardíacas, bypass de aneurisma aórtico, trasplante de órganos, cirugía intracraneal, laminectomía o fusión espinal, amputación, resección del pulmón, resección del esófago, resección de una masa mediastínica , resección de tumor de vejiga o próstata y resección de riñón o uréter.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Djamchid Lotfi, MD, Hope Biosciences Stem Cell Research Foundation
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Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- HBPD05
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