De OPERa-studie: evaluatie van kwaliteit van leven na rectale kankerchirurgie

Vooruitgang in de behandeling van rectumkanker heeft de morbiditeit en mortaliteit aanzienlijk verminderd. De meest uitgevoerde operatie voor endeldarmkanker is herstellende proctectomie (RP), waarbij tot 70% overblijft met langdurige darmdisfunctie, het Low Anterior Resection Syndrome (LARS). LARS manifesteert zich als ontlastingsfrequentie, incontinentie en moeilijke ontlasting. LARS kan, samen met andere functionele beperkingen zoals seksuele en urinaire disfunctie (SUD), de kwaliteit van leven (QoL) beïnvloeden en emotioneel leed veroorzaken. Er is geen gevestigde behandelstrategie voor LARS of SUD. Er ontbreken longitudinale gegevens van hoge kwaliteit over deze sequalae, wat leidt tot variabele schattingen van hun prevalentie, risicofactoren en prognose. De meeste studies zijn Europees, transversaal, missen evaluatie vóór de behandeling en follow-up op lange termijn, en gebruiken inconsistente beoordelingsmaatstaven. Een Noord-Amerikaans onderzoek dat patiënten longitudinaal evalueert vanaf de diagnose, zal dus kwaliteitsgegevens opleveren om deze kennisleemte op te vullen.

Het belangrijkste doel van de voorgestelde studie is om bewijsmateriaal bij te dragen met betrekking tot de impact van LARS, SUD, emotionele/financiële nood en patiëntactivering op de langdurige kwaliteit van leven na de behandeling bij Noord-Amerikaanse rectumkanker na RP. Deze studie heeft tot doel de volgende onderzoeksvragen te beantwoorden: 1): Hoe ervaren Noord-Amerikaanse rectumkankerpatiënten die RP ondergingen veranderingen in functie (darm, seksueel en urinair), leed (emotioneel en financieel) en kwaliteit van leven na RP vanaf baseline tot vroege en late tijdstippen na behandeling? 2): Hoe voorspellen patiënt-, ziekte-, behandelings-, functionele en lijdensgerelateerde factoren kwaliteit van leven bij baseline en op vroege en late tijdstippen na de behandeling?

Deze multicenter Noord-Amerikaanse, observationele, prospectieve cohortstudie is gebaseerd op gevalideerde door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaten (PROM's) bij diagnose, tijdens en na de behandeling. Patiënten van 20 locaties zullen gedurende 2 jaar worden geworven en gedurende 3 jaar worden gevolgd. Het primaire eindpunt is QoL zoals gemeten door de European Organization for Research & Treatment of Cancer QoL vragenlijst. We verwachten een opbouw van 1200 patiënten. Als we een uitvalpercentage van 30% schatten, in 1000 verschillende gesimuleerde datasets en α=0,05, kunnen we 88% van de tijd een verschil van 1 punt in kwaliteit van leven detecteren (95%CI: 85,8, 90,0). Aangezien een verschil van 10 punten als klinisch significant wordt beschouwd, biedt deze steekproefomvang een goede precisie. 1) KvL, LARS, SUD, emotionele/financiële problemen worden gemeten bij baseline, vroege (12 & 18 maanden) en late (2 & 3 jaar) tijdspunten. 2) Veranderingen in de loop van de tijd voor elk resultaat zullen worden bestudeerd met behulp van lineaire gemengde modellen (LMM) en gegeneraliseerde LMM, naargelang het geval om rekening te houden met de hiërarchische en longitudinale structuur van de gegevens. 3) Factoren die verband houden met KvL zullen worden onderzocht met behulp van LMM. 4) De impact van patiëntactivering in relatie tot functionele uitkomsten op kwaliteit van leven in de loop van de tijd zal worden onderzocht met behulp van een "difference-in-differences"-benadering. Bij het onderzoek is een multidisciplinair team betrokken dat expertise zal leveren op het gebied van onderzoeksmethodologie, verpleegkunde, oncologie en chirurgie.

De belangrijkste bijdragen van deze studie zijn 1) het verstrekken van Noord-Amerikaanse referentiewaarden voor belangrijke rectumkanker-PROM's voor klinisch en onderzoeksgebruik, 2) inzicht in de evolutie van functionele uitkomsten en kwaliteit van leven na de behandeling om patiënten peri-operatief en gedurende overleving, en 3) om de basis te leggen voor toekomstige op maat gemaakte programma's ter ondersteuning van overlevenden van rectumkanker.