Lo studio OPERa: valutazione della qualità della vita dopo la chirurgia del cancro del retto

I progressi nella gestione del cancro del retto hanno ridotto significativamente la morbilità e la mortalità. L'operazione più comunemente eseguita per il cancro del retto è la proctectomia riparativa (RP), che lascia fino al 70% con disfunzione intestinale a lungo termine chiamata sindrome della resezione anteriore bassa (LARS). LARS si manifesta con frequenza delle feci, incontinenza e defecazione difficile. LARS, insieme ad altre menomazioni funzionali come la disfunzione sessuale e urinaria (SUD), può influire sulla qualità della vita (QoL) e causare disagio emotivo. Non esiste una strategia terapeutica consolidata per LARS o SUD. Mancano dati longitudinali di alta qualità su queste sequele, il che porta a stime variabili della loro prevalenza, dei fattori di rischio e della prognosi. La maggior parte degli studi sono europei, trasversali, mancano di valutazione pre-trattamento e follow-up a lungo termine e utilizzano misure di valutazione incoerenti. Pertanto, uno studio nordamericano che valuta i pazienti longitudinalmente dalla diagnosi fornirà dati di qualità per colmare questa lacuna di conoscenza.

Lo scopo principale dello studio proposto è fornire prove sull'impatto di LARS, SUD, disagio emotivo/finanziario e attivazione del paziente sulla QoL post-trattamento a lungo termine nel cancro del retto nordamericano dopo RP. Questo studio mira ad affrontare le seguenti domande di ricerca: 1): In che modo i pazienti nordamericani con cancro del retto sottoposti a RP sperimentano cambiamenti nella funzione (intestinale, sessuale e urinaria), angoscia (emotiva e finanziaria) e QoL dopo RP dal basale fino all'inizio e punti temporali tardivi dopo il trattamento? 2): In che modo i fattori correlati al paziente, alla malattia, al trattamento, al funzionamento e al disagio predicono la QoL al basale e nei punti temporali precoci e tardivi post-trattamento?

Questo studio di coorte multicentrico nordamericano, osservazionale e prospettico si basa su misure di esito riportate dal paziente (PROM) convalidate alla diagnosi, durante e dopo il trattamento. I pazienti provenienti da 20 centri saranno reclutati per 2 anni e seguiti per 3 anni. L'endpoint primario è la QoL misurata dal questionario QoL dell'Organizzazione europea per la ricerca e il trattamento del cancro. Prevediamo l'accantonamento di 1200 pazienti. Stimando un tasso di abbandono del 30%, in 1000 diversi set di dati simulati e α=0,05, saremo in grado di rilevare una differenza di 1 punto nella QoL l'88% delle volte (IC 95%: 85,8, 90,0). Dato che una differenza di 10 punti è considerata clinicamente significativa, questa dimensione del campione offre una buona precisione. 1) QoL, LARS, SUD, disagio emotivo/finanziario saranno misurati al basale, all'inizio (12 e 18 mesi) e alla fine (2 e 3 anni). 2) I cambiamenti nel tempo per ciascun risultato saranno studiati utilizzando modelli misti lineari (LMM) e LMM generalizzati, a seconda dei casi, per tenere conto della struttura gerarchica e longitudinale dei dati. 3) I fattori associati alla QoL saranno esplorati utilizzando LMM. 4) L'impatto dell'attivazione del paziente in relazione agli esiti funzionali sulla QoL nel tempo sarà esplorato utilizzando un approccio basato sulla differenza nelle differenze. Lo studio coinvolge un team multidisciplinare che fornirà competenze in metodologia della ricerca, infermieristica, oncologia e chirurgia.

I principali contributi di questo studio sono 1) la fornitura di valori basali di riferimento nordamericani per importanti PROM del cancro del retto per uso clinico e di ricerca, 2) una comprensione dell'evoluzione degli esiti funzionali e della QoL post-trattamento per consigliare i pazienti nel peri-operatorio e per tutto il tempo sopravvivenza e 3) fornire la base per futuri programmi su misura per sostenere i sopravvissuti al cancro del retto.