OPERa-studien: Utvärdering av QoL efter rektalcancerkirurgi

Framsteg inom behandling av rektalcancer har avsevärt minskat sjuklighet och dödlighet. Den vanligaste operationen för ändtarmscancer är restorative proctectomy (RP), vilket lämnar upp till 70 % med långvarig tarmdysfunktion som kallas Low Anterior Resection Syndrome (LARS). LARS visar sig som avföringsfrekvens, inkontinens och svår avföring. LARS, tillsammans med andra funktionsnedsättningar såsom sexuell och urinvägsdysfunktion (SUD), kan påverka livskvaliteten (QoL) och orsaka känslomässigt lidande. Det finns ingen väletablerad behandlingsstrategi för LARS eller SUD. Högkvalitativa longitudinella data om dessa sequalae saknas, vilket leder till varierande uppskattningar av deras prevalens, riskfaktorer och prognos. De flesta studier är europeiska, tvärsnittsstudier, saknar förbehandlingsutvärdering och långtidsuppföljning och använder inkonsekventa bedömningsmått. Således kommer en nordamerikansk studie som utvärderar patienter longitudinellt från diagnos att ge kvalitetsdata för att fylla denna kunskapslucka.

Huvudsyftet med den föreslagna studien är att bidra med bevis angående effekten av LARS, SUD, emotionell/ekonomisk ångest och patientaktivering på långvarig QoL efter behandling i nordamerikansk rektalcancer efter RP. Denna studie syftar till att ta itu med följande forskningsfrågor: 1): Hur upplever nordamerikanska ändtarmscancerpatienter som genomgått RP förändringar i funktion (tarm, sexuell och urin), ångest (emotionell och ekonomisk) och QoL efter RP från baslinjen till tidigt och sena tidpunkter efter behandling? 2): Hur förutsäger patient-, sjukdoms-, behandlings-, funktions- och nödrelaterade faktorer livskvalitet vid baslinjen och vid tidiga och sena tidpunkter efter behandling?

Denna multicenter nordamerikanska, observationella, prospektiva kohortstudie bygger på validerade patientrapporterade resultatmått (PROMs) vid diagnos, under och efter behandling. Patienter från 20 platser kommer att rekryteras under 2 år och följas under 3 år. Den primära endpointen är QoL, mätt av den europeiska organisationen för forskning och behandling av cancer, QoL frågeformuläret. Vi räknar med att det kommer att tillkomma 1200 patienter. Om vi ​​uppskattar en förslitningsgrad på 30 %, i 1000 olika simulerade datauppsättningar och α=0,05, kommer vi att kunna upptäcka en skillnad på 1 poäng i QoL 88 % av tiden (95 %CI: 85,8, 90,0). Med tanke på att en skillnad på 10 punkter anses vara kliniskt signifikant, ger denna provstorlek god precision. 1) QoL, LARS, SUD, emotionell/ekonomisk ångest kommer att mätas vid baslinjen, tidiga (12 & 18 månader) och sena (2 & 3 år) tidpunkter. 2) Förändringar över tid för varje utfall kommer att studeras med hjälp av linjära blandade modeller (LMM) och generaliserade LMM som är lämpliga för att ta hänsyn till den hierarkiska och longitudinella strukturen av data. 3) Faktorer associerade med QoL kommer att utforskas med hjälp av LMM. 4) Effekten av patientaktivering i relation till funktionella resultat på livskvalitet över tid kommer att undersökas med hjälp av en skillnad-i-skillnadsmetod. Studien involverar ett multidisciplinärt team som ska tillhandahålla expertis inom forskningsmetodik, omvårdnad, onkologi och kirurgi.

Huvudbidragen från denna studie är 1) tillhandahållande av nordamerikanska referensvärden för viktiga rektalcancer PROMs för klinisk och forskningsanvändning, 2) en förståelse för utvecklingen av funktionella resultat och QoL efter behandling för att ge patienter råd perioperativt och genomgående överlevnad, och 3) för att ge grunden för framtida skräddarsydda program för att stödja överlevande ändtarmscancer.