Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Verbetering van de zorg voor het Prader-Willi-syndroom: evaluatie van een nieuw zorgprogramma dat aangepaste lichaamsbeweging, voeding en therapeutisch onderwijs combineert (APHYNET)

30 september 2025 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Syndroom van Prader-Willi (PWS) is een zeldzame en complexe genetische ziekte die wordt gekenmerkt door disfunctie van de hypothalamus-hypofyse-as, een combinatie van eetstoornissen geassocieerd met hyperfagie en verzadigingsdeficiëntie, milde intellectuele achterstand en gedragsstoornissen. Deze ziekte vereist continu beheer door middel van specifiek therapeutisch onderwijs om metabole en cardiorespiratoire complicaties in verband met obesitas te voorkomen. Lichamelijke activiteit moet daarom regelmatig zijn, aangepast aan de handicap, rekening houdend met cognitieve tekorten en gedragsstoornissen.

Syndroom van Prader-Willi (PWS) is een zeldzame en complexe genetische ziekte die wordt gekenmerkt door disfunctie van de hypothalamus-hypofyse-as, een combinatie van eetstoornissen geassocieerd met hyperfagie en verzadigingsdeficiëntie, milde intellectuele achterstand en gedragsstoornissen. Deze ziekte vereist continu beheer door middel van specifiek therapeutisch onderwijs om metabole en cardiorespiratoire complicaties in verband met obesitas te voorkomen. Lichamelijke activiteit moet daarom regelmatig zijn, aangepast aan de handicap, rekening houdend met cognitieve tekorten en gedragsstoornissen.

De afdeling Zorg en Revalidatie van het Hôpital Marin d'Hendaye ontvangt patiënten met PWS of andere zwaarlijvigheid met een zeldzame oorzaak, met een frequentie van 1 tot 2 jaarlijkse verblijven van 1 tot 2 maanden, waardoor de regulering van somatische aandoeningen en de begin van gewichtsverlies. De moeilijkheid is echter om tussen verblijven een stabiele gewichtscurve te behouden. Slechts 20% van de patiënten slaagde er de afgelopen 2 jaar in om hun BMI te stabiliseren of te verlagen gedurende de 6 maanden na hun ziekenhuisopname.

De voorgestelde studie heeft tot doel een innovatief en geïndividualiseerd zorgprogramma te evalueren dat lichaamsbeweging, voeding en therapeutische voorlichting combineert voor volwassenen met PWS die gedurende 5 weken in het ziekenhuis zullen worden opgenomen.

We veronderstellen dat dit programma het mogelijk zal maken om de BMI van patiënten 6 maanden na ziekenhuisopname te stabiliseren of te verlagen door een gedragsverandering op het gebied van fysieke activiteit en eetgedrag teweeg te brengen.

We zullen een gerandomiseerde gecontroleerde studie uitvoeren bij 128 patiënten die zullen deelnemen aan dit programma, of baat zullen hebben bij standaardzorg.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Hoofddoel :

Evalueer de effectiviteit na 6 maanden van een geïntensiveerd en geïndividualiseerd zorgprogramma dat theoretische en praktische therapeutische vormingsworkshops combineert over aangepaste fysieke activiteit, voeding en eetgedrag (d.w.z. tussenkomst) tijdens ziekenhuisopname, in vergelijking met gebruikelijke zorg (d.w.z. controle).

De beoordeling zal gebeuren door het percentage patiënten te vergelijken dat hun BMI stabiliseert of verlaagt 6 maanden na het einde van het verblijf (M7) in de 2 groepen (interventie/controle).

Secundaire doelstellingen:

Tijdens ziekenhuisopname:

Om, in vergelijking met de gebruikelijke zorg, de impact van de ingreep te evalueren op:

  1. De evolutie van fysieke capaciteiten,
  2. De evolutie van metabole criteria en metabole en cardio-respiratoire risicofactoren,
  3. De evolutie van eetgedrag,
  4. Naleving van het programma tijdens ziekenhuisopname.

Op 3 en 6 maanden na ziekenhuisopname:

Evalueer de impact van de interventie op:

  1. De evolutie van wekelijkse fysieke activiteit thuis,
  2. De evolutie van eetgedrag thuis,
  3. Het behalen van de gepersonaliseerde doelstellingen voor het tussenverblijf.

6 maanden na ziekenhuisopname:

Evalueer, in vergelijking met de gebruikelijke behandeling, de impact van de interventie op de evolutie van metabole criteria en metabole en cardio-respiratoire risicofactoren tijdens een consultatie in het ziekenhuis in hun referentiecentrum.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

128

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Hendaye, Frankrijk, 64701
        • Service diététique Hôpital Marin d'Hendaye- AP-HP

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 60 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënt tussen 18 en 60 jaar Patiënt met genetisch bevestigde PWS
  • Opgenomen voor een verblijf van 5 weken in de revalidatiezorgeenheid van Hendaye
  • Patiënt of wettelijke voogd (tutor of curator) die schriftelijke geïnformeerde toestemming heeft gegeven om deel te nemen aan het onderzoek
  • Met de aanwezigheid van een extern relais dat beschikbaar is om de reis van de patiënt tijdens het protocol te coördineren: familie of onderwijsreferent (thuis)
  • Aangesloten bij de Franse sociale zekerheid behalve patiënt onder AME (staatsgeneeskundige hulp)

Uitsluitingscriteria:

  • Decompensatie van een cardiorespiratoire of psychiatrische pathologie in de 3 maanden voorafgaand aan opname waarvoor ziekenhuisopname nodig was
  • Patiënten bij wie de toestand hun optimale deelname aan het onderzoek kan belemmeren (bijv. ernstige gedragsproblemen die deelname aan groepsworkshops verhinderen)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Interventionele groep
Patiënten krijgen de gebruikelijke zorg, met tussenkomst van het multidisciplinaire team dat samen met de patiënt de doelstellingen van het verblijf en de periode tussen verblijven bepaalt, zonder "specifieke therapeutische voorlichting" over aangepaste lichaamsbeweging, voeding en eetgedrag.
Ander: Programma dat APA, voeding en therapeutisch onderwijs combineert
Patiënten zullen baat hebben bij de reeds voorgestelde activiteiten als onderdeel van de gebruikelijke praktijk en bovendien zal er een multidisciplinair personeel aanwezig zijn om de beoordelingen van de geïncludeerde patiënten te interpreteren en de patiënten volgens hun fenotypisch profiel te leiden naar de verschillende programma's van aangepast lichamelijk onderzoek. activiteit.
Geen tussenkomst: Standaard zorggroep
Patiënten zullen baat hebben bij de reeds voorgestelde activiteiten als onderdeel van de gebruikelijke praktijk en bovendien zal er een multidisciplinair personeel aanwezig zijn om de beoordelingen van de geïncludeerde patiënten te interpreteren en de patiënten volgens hun fenotypisch profiel te leiden naar de verschillende programma's van aangepast lichamelijk onderzoek. activiteit.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in Body Mass Index (BMI)
Tijdsspanne: week 4
week 4
Verandering in Body Mass Index (BMI)
Tijdsspanne: week 7
week 7

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
looptest van zes minuten (6MWT)
Tijdsspanne: week 4
week 4
Opgelegde vitale capaciteit
Tijdsspanne: basislijn en week 4
basislijn en week 4
Maximaal volume verlopen in de 1e seconde
Tijdsspanne: basislijn en week 4
basislijn en week 4
Prospectieve beoordeling van klinische kenmerken voor en na een aangepast bewegingsprogramma
Tijdsspanne: basislijn en week 4
Gewicht in kilogram, lengte in meters om de Body Mass Index (BMI) in kg/m^2 te berekenen
basislijn en week 4
Verschil in CRP-dosering tussen voor en na het Aangepast Bewegingsprogramma
Tijdsspanne: basislijn en week 4
CRP gemeten voor en na het Aangepast Bewegingsprogramma: verschil tussen deze twee doseringen
basislijn en week 4
Verschil van geglyceerd hemoglobine (Hba1C) tussen voor en na aangepast bewegingsprogramma
Tijdsspanne: basislijn en week 4
Hemoglobineglycaat (Hba1C) gemeten voor en na het Aangepast Bewegingsprogramma: verschil tussen deze twee doseringen
basislijn en week 4
Verschil in nuchtere bloedglucose tussen voor en na een aangepast bewegingsprogramma
Tijdsspanne: basislijn en week 4
nuchtere bloedglucose gemeten voor en na het Aangepast Bewegingsprogramma: verschil tussen deze twee doseringen
basislijn en week 4
Verschil in cholesterol tussen voor en na een aangepast bewegingsprogramma
Tijdsspanne: basislijn en week 4
Cholesterol gemeten voor en na het Aangepast Bewegingsprogramma: verschil tussen deze twee doseringen
basislijn en week 4
Verschil van glycemy tussen voor en na aangepast bewegingsprogramma
Tijdsspanne: basislijn en week 4
Glycemy gemeten voor en na het Aangepast Fysiek Activiteitsprogramma: verschil tussen deze twee doseringen
basislijn en week 4
Verschil in transaminasen tussen voor en na Aangepast Bewegingsprogramma
Tijdsspanne: basislijn en week 4
Transaminasen gemeten voor en na het Aangepast Bewegingsprogramma: verschil tussen deze twee doseringen
basislijn en week 4
Verschil van Gamma GT tussen voor en na Aangepast Bewegingsprogramma
Tijdsspanne: basislijn en week 4
Gamma GT gemeten voor en na het Aangepast Fysiek Activiteitsprogramma: verschil tussen deze twee doseringen
basislijn en week 4
Verschil in alkalische fosfatase tussen voor en na aangepast bewegingsprogramma
Tijdsspanne: basislijn en week 4
Alkalische fosfatase gemeten voor en na het Aangepast Bewegingsprogramma: verschil tussen deze twee doseringen
basislijn en week 4
Verschil in ureum tussen voor en na een aangepast bewegingsprogramma
Tijdsspanne: basislijn en week 4
Ureum gemeten voor en na het Aangepast Bewegingsprogramma: verschil tussen deze twee doseringen
basislijn en week 4
Verschil in creatinine tussen voor en na een aangepast bewegingsprogramma
Tijdsspanne: basislijn en week 4
creatinine gemeten voor en na het Aangepast Bewegingsprogramma: verschil tussen deze twee doseringen
basislijn en week 4
Verschil in albumine tussen voor en na een aangepast bewegingsprogramma
Tijdsspanne: basislijn en week 4
albumine gemeten voor en na het Aangepast Bewegingsprogramma: verschil tussen deze twee doseringen
basislijn en week 4
RELIME: REAL LIFE maaltijdevaluatiescore
Tijdsspanne: basislijn en week 4

Deze score is verdeeld in 3 onderscores, namelijk:

  • "eetgedragscore" schaal van 0 tot 30
  • "algemene gedragsscore" schaal van 0 tot 20
  • "sociale gedragsscore" schaal van 0 tot 16 De uiteindelijke score is op een schaal van 0 tot 66. 0 is de minimale en de beste score. 66 is de maximale en slechtste score.
basislijn en week 4
Hechtingsrasterscores
Tijdsspanne: basislijn en week 4

Deze score is verdeeld in 2 scores, namelijk:

"adhesie" op een schaal van 0 tot 2 "motivatie" op een schaal van 0 tot 2

De uiteindelijke score is de optelling ervan op een schaal van 0 tot 4. De minimale en slechtste score is 0. De maximale en beste score is 4.
basislijn en week 4
Ricci & Gagnon zelfvragenlijst
Tijdsspanne: basislijn, maand 4, maand 7

Deze score is op een schaal van 0 tot 45, 0 is de minimale en slechtste score en 45 de maximale en slechtste score van fysieke activiteit.

Score onder de 18 betekent "inactief" Score tussen 18 en 35 betekent "actief" Score hoger dan 35 betekent "zeer actief"
basislijn, maand 4, maand 7
Vragenlijst hyperfagie
Tijdsspanne: basislijn, maand 4, maand 7

Deze score is onderverdeeld in 3 onderscores, namelijk:

  • "hyperfagisch gedrag" scoren op een schaal van 5 tot 25
  • "hyperfagische drive"-score op een schaal van 4 tot 20
  • "hyperfagische ernst"-score op een schaal van 2 tot 10 De uiteindelijke score is op een schaal van 11 tot 55. 11 is de minimale en beste score. 55 is de maximale en slechtste score.
basislijn, maand 4, maand 7
Gewicht
Tijdsspanne: Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 7
Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 7
Schaling op het bereiken van doelen
Tijdsspanne: Baseline, maand 4, maand 7

Doelstellingsschaling (GAS) is een methode voor het schrijven van gepersonaliseerde evaluatieschalen om de voortgang naar gedefinieerde doelen te kwantificeren.

De gasmethodologie bestaat uit:

  • Een revalidatiedoel definiëren met de patiënt
  • Het kiezen van een waarneembaar gedrag dat de mate van doelenweergave weerspiegelt
  • Beoordeling van het initiële niveau van de patiënt (pre-interventie) ten opzichte van het doel
  • Vijf doelenniveaus definiëren, variërend van "geen verandering" (-2) tot "een veel beter dan verwacht resultaat" (+2)
  • Evaluatie van de patiënt na het ingestelde tijdsbestek en het bepalen van de gasscore tussen -2 en +2

Er wordt een schaal van vijf punten gebruikt:

"-2" is de basislijn; "-1" vertegenwoordigt progressie naar het doel zonder het bereiken van doelen; "0" is het verwachte niveau na interventie; "+1" is een beter resultaat dan verwacht; "+2" is de best mogelijke uitkomsten die het doel had kunnen worden verwacht

Scores tussen "0" en "+2" geven aan dat de patiënt het doel heeft bereikt
Baseline, maand 4, maand 7

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Hélène PASTRE, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 november 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 mei 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 november 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 oktober 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 februari 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 februari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

3 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • APHP200143

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren