Migliorare la cura della sindrome di Prader-Willi: valutazione di un nuovo programma di cura che combina attività fisica adattata, nutrizione ed educazione terapeutica (APHYNET)
La sindrome di Prader-Willi (PWS) è una malattia genetica rara e complessa caratterizzata da disfunzione dell'asse ipotalamo-ipofisario che combina disturbi alimentari associati a iperfagia e deficit di sazietà, lieve ritardo mentale e disturbi comportamentali. Questa malattia richiede una gestione continua attraverso una specifica educazione terapeutica per prevenire le complicanze metaboliche e cardiorespiratorie legate all'obesità. L'attività fisica deve quindi essere regolare, adeguata alla disabilità, tenendo conto dei deficit cognitivi e dei disturbi comportamentali.
La sindrome di Prader-Willi (PWS) è una malattia genetica rara e complessa caratterizzata da disfunzione dell'asse ipotalamo-ipofisario che combina disturbi alimentari associati a iperfagia e deficit di sazietà, lieve ritardo mentale e disturbi comportamentali. Questa malattia richiede una gestione continua attraverso una specifica educazione terapeutica per prevenire le complicanze metaboliche e cardiorespiratorie legate all'obesità. L'attività fisica deve quindi essere regolare, adeguata alla disabilità, tenendo conto dei deficit cognitivi e dei disturbi comportamentali.
L'Unità di Cura e Riabilitazione, dell'Hôpital Marin d'Hendaye, riceve pazienti con PWS o altra obesità da cause rare, a un ritmo da 1 a 2 degenze annuali da 1 a 2 mesi, che consentono la regolazione dei disturbi somatici e la inizio della perdita di peso. Tuttavia, la difficoltà è mantenere una curva di peso stabile tra i soggiorni. Solo il 20% dei pazienti negli ultimi 2 anni è riuscito a stabilizzare o diminuire il proprio indice di massa corporea durante i 6 mesi successivi al ricovero.
Lo studio proposto mira a valutare un programma di cura innovativo e individualizzato che combini attività fisica, nutrizione ed educazione terapeutica per adulti con PWS che saranno ricoverati in ospedale per 5 settimane.
Ipotizziamo che questo programma consentirà di stabilizzare o diminuire il BMI dei pazienti a 6 mesi dal ricovero inducendo un cambiamento comportamentale in termini di attività fisica e comportamento alimentare.
Condurremo uno studio controllato randomizzato su 128 pazienti che parteciperanno a questo programma o beneficeranno di cure standard.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Obiettivo principale :
Valutare l'efficacia a 6 mesi di un programma di assistenza intensificato e individualizzato che combina laboratori di educazione terapeutica teorica e pratica su attività fisica adattata, nutrizione e comportamento alimentare (es. intervento) durante il ricovero, rispetto alle cure abituali (es. controllo).
La valutazione verrà effettuata confrontando la percentuale di pazienti che stabilizzano o diminuiscono il loro indice di massa corporea a 6 mesi dopo la fine del soggiorno (M7) nei 2 gruppi (intervento/controllo).
Obiettivi secondari:
Durante il ricovero:
Valutare, rispetto alle cure abituali, l'impatto dell'intervento su:
- L'evoluzione delle capacità fisiche,
- L'evoluzione dei criteri metabolici e dei fattori di rischio metabolico e cardio-respiratorio,
- L'evoluzione del comportamento alimentare,
- Adesione al programma durante il ricovero.
A 3 e 6 mesi dopo il ricovero:
Valutare l'impatto dell'intervento su:
- L'evoluzione dell'attività fisica settimanale a casa,
- L'evoluzione del comportamento alimentare a casa,
- Raggiungimento dell'obiettivo personalizzato prefissato per l'intersoggiorno.
A 6 mesi dal ricovero:
Valutare, rispetto alla gestione abituale, l'impatto dell'intervento sull'evoluzione dei criteri metabolici e dei fattori di rischio metabolico e cardio-respiratorio durante un consulto presso l'ospedale del proprio centro di riferimento.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Hélène PASTRE
- Numero di telefono: 05 59 48 08 00
- Email: helene.pastre@aphp.fr
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Virginie LAURIER
- Numero di telefono: 05 59 48 08 21
- Email: virginie.laurier@aphp.fr
Luoghi di studio
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Hendaye, Francia, 64701
- Reclutamento
- Service diététique Hôpital Marin d'Hendaye- AP-HP
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Contatto:
- Hélène PASTRE
- Numero di telefono: 05 59 48 08 00
- Email: helene.pastre@aphp.fr
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Contatto:
- Virginie LAURIER
- Numero di telefono: 05 59 48 08 21
- Email: virginie.laurier@aphp.fr
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Paziente di età compresa tra 18 e 60 anni Paziente con PWS geneticamente confermata
- Ricoverato per un soggiorno di 5 settimane nell'unità di cura riabilitativa di Hendaye
- Paziente o tutore legale (tutor o curatore) che ha dato il consenso informato scritto a partecipare allo studio
- Con la presenza di una staffetta esterna a disposizione per coordinare il percorso del paziente durante il protocollo: referente familiare o educativo (domicilio)
- Affiliato alla previdenza sociale francese tranne paziente sotto AME (assistenza medica statale)
Criteri di esclusione:
- Scompenso di una patologia cardiorespiratoria o psichiatrica nei 3 mesi precedenti l'inclusione che ha richiesto il ricovero
- Pazienti le cui condizioni possono interferire con la loro partecipazione ottimale allo studio (ad esempio, gravi problemi comportamentali che impediscono la partecipazione a seminari di gruppo)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Prevenzione
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Gruppo interventista
I pazienti riceveranno le consuete cure, con l'intervento dell'équipe multidisciplinare che definisce con il paziente gli obiettivi della degenza e dell'interdegenza, senza “educazione terapeutica specifica” sull'attività fisica, l'alimentazione e il comportamento alimentare adattati.
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I pazienti beneficeranno delle attività già proposte nell'ambito della pratica abituale e inoltre interverrà uno staff multidisciplinare per interpretare le valutazioni dei pazienti inclusi e indirizzare i pazienti in base al loro profilo fenotipico verso i diversi programmi di adattamento fisico attività.
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Nessun intervento: Gruppo di cure standard
I pazienti beneficeranno delle attività già proposte nell'ambito della pratica abituale e inoltre interverrà uno staff multidisciplinare per interpretare le valutazioni dei pazienti inclusi e indirizzare i pazienti in base al loro profilo fenotipico verso i diversi programmi di adattamento fisico attività.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Variazione dell'indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: settimana 4
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settimana 4
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Variazione dell'indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: settimana 7
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settimana 7
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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test di camminata di sei minuti (6MWT)
Lasso di tempo: settimana 4
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settimana 4
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Capacità vitale forzata
Lasso di tempo: basale e settimana 4
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basale e settimana 4
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Volume massimo scaduto nel primo secondo
Lasso di tempo: basale e settimana 4
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basale e settimana 4
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Valutazione prospettica delle caratteristiche cliniche prima e dopo il programma di attività fisica adattato
Lasso di tempo: basale e settimana 4
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Peso in chilogrammi, altezza in metri per calcolare l'indice di massa corporea (BMI) in kg/m^2
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basale e settimana 4
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Differenza di dosaggio CRP tra prima e dopo Programma di attività fisica adattato
Lasso di tempo: basale e settimana 4
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CRP misurata prima e dopo il programma di attività fisica adattato: differenza tra questi due dosaggi
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basale e settimana 4
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Differenza di emoglobina glicata (Hba1C) tra prima e dopo Programma di attività fisica adattato
Lasso di tempo: basale e settimana 4
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Emoglobina glicata (Hba1C) misurata prima e dopo il programma di attività fisica adattato: differenza tra questi due dosaggi
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basale e settimana 4
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Differenza della glicemia a digiuno tra prima e dopo Programma di attività fisica adattato
Lasso di tempo: basale e settimana 4
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glicemia a digiuno misurata prima e dopo il programma di attività fisica adattato: differenza tra questi due dosaggi
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basale e settimana 4
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Differenza di colesterolo tra prima e dopo Programma di attività fisica adattato
Lasso di tempo: basale e settimana 4
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Colesterolo misurato prima e dopo il programma di attività fisica adattato: differenza tra questi due dosaggi
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basale e settimana 4
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Differenza di glicemia tra prima e dopo Programma di attività fisica adattato
Lasso di tempo: basale e settimana 4
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Glicemia misurata prima e dopo il programma di attività fisica adattato: differenza tra questi due dosaggi
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basale e settimana 4
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Differenza delle transaminasi tra prima e dopo Programma di attività fisica adattato
Lasso di tempo: basale e settimana 4
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Transaminasi misurate prima e dopo il programma di attività fisica adattato: differenza tra questi due dosaggi
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basale e settimana 4
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Differenza di Gamma GT tra prima e dopo Programma di attività fisica adattato
Lasso di tempo: basale e settimana 4
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Gamma GT misurata prima e dopo il programma di attività fisica adattato: differenza tra questi due dosaggi
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basale e settimana 4
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Differenza di fosfatasi alcalina tra prima e dopo Programma di attività fisica adattato
Lasso di tempo: basale e settimana 4
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Fosfatasi alcalina misurata prima e dopo il programma di attività fisica adattato: differenza tra questi due dosaggi
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basale e settimana 4
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Differenza di urea tra prima e dopo Programma di attività fisica adattato
Lasso di tempo: basale e settimana 4
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Urea misurata prima e dopo il programma di attività fisica adattato: differenza tra questi due dosaggi
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basale e settimana 4
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Differenza di creatinina tra prima e dopo Programma di attività fisica adattato
Lasso di tempo: basale e settimana 4
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creatinina misurata prima e dopo il programma di attività fisica adattato: differenza tra questi due dosaggi
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basale e settimana 4
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Differenza di albumina tra prima e dopo Programma di attività fisica adattato
Lasso di tempo: basale e settimana 4
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albumina misurata prima e dopo Programma di Attività Fisica Adattato: differenza tra questi due dosaggi
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basale e settimana 4
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RELIME : Punteggio di valutazione del pasto REal LIFE
Lasso di tempo: basale e settimana 4
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Questo punteggio è diviso in 3 under-score che sono:
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basale e settimana 4
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Punteggi della griglia di adesione
Lasso di tempo: basale e settimana 4
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Questo punteggio è diviso in 2 punteggi che sono: "adesione" su una scala da 0 a 2 "motivazione" su una scala da 0 a 2 Il punteggio finale è la loro somma su una scala da 0 a 4. Il punteggio minimo e peggiore è 0. Il punteggio massimo e migliore è 4. |
basale e settimana 4
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Autoquestionario Ricci & Gagnon
Lasso di tempo: basale, Mese 4, Mese 7
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Questo punteggio è su una scala da 0 a 45, 0 è il punteggio minimo e peggiore e 45 il punteggio massimo e peggiore dell'attività fisica. Un punteggio inferiore a 18 significa "inattivo" Un punteggio compreso tra 18 e 35 significa "attivo" Un punteggio superiore a 35 significa "molto attivo" |
basale, Mese 4, Mese 7
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Questionario sull'iperfagia
Lasso di tempo: basale, Mese 4, Mese 7
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Questo punteggio è diviso in 3 under-score che sono:
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basale, Mese 4, Mese 7
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Ridimensionamento del raggiungimento degli obiettivi
Lasso di tempo: basale, Mese 4, Mese 7
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Questa scala ha lo scopo di aiutare il partecipante a impostare una camminata regolare per ridurre lo stile di vita sedentario. Il partecipante può mettere la quantità di attività fisica che svolge quotidianamente. Gli investigatori possono quindi attribuire 5 punteggi che sono:
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basale, Mese 4, Mese 7
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Peso
Lasso di tempo: Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 7
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Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 7
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Hélène PASTRE, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Manifestazioni neurocomportamentali
- Patologia
- Anomalie congenite
- Ipernutrizione
- Disturbi della nutrizione
- Malattie genetiche, congenite
- Disabilità intellettuale
- Anomalie multiple
- Disturbi cromosomici
- Obesità
- Sindrome
- Sindrome di Prader-Willi
Altri numeri di identificazione dello studio
- APHP200143
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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