Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Subklinische transthyretine cardiale amyloïdose bij V122I TTR-dragers

26 augustus 2026 bijgewerkt door: Justin Grodin, University of Texas Southwestern Medical Center

Identificatie van subklinische transthyretine cardiale amyloïdose bij asymptomatische dragers van het V122I TTR-allel

Ongeveer 1,5 miljoen van de 44 miljoen zwarten in de Verenigde Staten zijn dragers van de valine-naar-isoleucine-substitutie op positie 122 (V122I) in het transthyretine (TTR)-eiwit. Vrijwel exclusief voor zwarten, dit is wereldwijd de meest voorkomende oorzaak van erfelijke cardiale amyloïdose (hATTR-CA). hATTR-CA leidt tot verergering van hartfalen (HF) en vroegtijdig overlijden. Gelukkig verbeteren nieuwe therapieën die TTR stabiliseren de morbiditeit en mortaliteit bij hATTR-CA, vooral wanneer ze vroeg in de ziekte worden voorgeschreven. HATTR-CA wordt echter vaak in een vergevorderd stadium gediagnosticeerd en conventionele diagnostische hulpmiddelen missen diagnostische specificiteit om vroege ziekte op te sporen.

De algemene doelstellingen van deze studie zijn het bepalen van de aanwezigheid van subklinisch hATTR-CA en het identificeren van biomarkers die wijzen op amyloïdeprogressie in V122I TTR-dragers. De centrale hypothese van dit voorstel is dat hATTR-CA een lange latentieperiode heeft die zal worden gedetecteerd door middel van subklinische amyloïdose-beeldvorming en biomarker-fenotypering.

De centrale hypothese zal getest worden door 2 specifieke doelen na te streven: Doel 1) het bepalen van de associatie van V122I TTR-dragerstatus met CMRI-bewijs van amyloïde-infiltratie; Subdoel 1) bepalen van de associatie van V122I TTR dragerschap met cardiale reserve; Doel 2) bepalen van de associatie tussen amyloïde-specifieke biomarkers en V122I TTR-dragerschap; en subdoel 2) de associatie bepalen van amyloïde-specifieke biomarkers met op beeldvorming gebaseerde parameters en hun diagnostische bruikbaarheid evalueren voor het identificeren van subklinische hATTR-CA. In Aim 1 zal CMRI worden gebruikt om statistieken te vergelijken die verband houden met cardiale amyloïde-infiltratie tussen een cohort van V122I TTR-dragers zonder HF, gevormd door cascade genetische testen en leeftijd-, geslacht- en ras-gematchte niet-dragercontroles. Voor subdoel 1 zal een substeekproef van dragers en niet-dragercontroles die zijn ingeschreven voor doel 1 een nieuwe CMRI-oefening ondergaan om de cardiale systolische en diastolische reserve te meten en te vergelijken. Doel 2 omvat het meten en vergelijken van amyloïde-specifieke biomarkers in V122I TTR-dragers zonder HF met monsters die overeenkomen met niet-dragers (beide van doel 1) en individuen met symptomatische V122I hATTR-CA van onze klinische locaties. Deze biomarkers detecteren en kwantificeren verschillende processen van TTR-amyloïdogenese en omvatten circulerende TTR, retinolbindend eiwit 4, TTR-kinetische stabiliteit en verkeerd gevouwen TTR-oligomeren. Subdoel 2 zal de rol van deze biomarkers bepalen om beeldvormingsbewijs van subklinische hATTR-CA-ziekte te detecteren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

500

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Werving
        • Columbia University Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mathew S Maurer, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Andrew J Einstein, MD PhD
        • Contact:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Werving
        • Cleveland Clinic
        • Contact:
          • Telefoonnummer: 216-636-6153
        • Onderonderzoeker:
          • Deborah H Kwon, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • W. H. Wilson Tang, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Mazen Hanna, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Christopher Nguyen, MD
        • Contact:
          • Jennifer (Kirsop) Wilcox
          • Telefoonnummer: 216-636-6153
          • E-mail: kirsopj@ccf.org
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Werving
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Justin L Grodin, MD MPH
        • Onderonderzoeker:
          • Julia Kozlitina, PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Markey McNutt, MD PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Vlad G Zaha, MD PhD
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Lori R Roth, MS, PAC

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

30 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Voor Aim 1 wordt het een cross-sectionele cohortstudie van 200 V122I TTR-dragers en 200 qua leeftijd, geslacht en ras gematchte niet-dragercontroles zonder hartfalen.

Voor subdoel 1 is dit een dwarsdoorsnede-subonderzoek van de 2 groepen die zijn ingeschreven voor doel 1 aan UT Southwestern.

Voor Doel 2 zal dit een cross-sectionele cohortstudie zijn van 200 V122I TTR-dragers zonder HF (zie Doel 1, Benadering), 200 qua leeftijd, geslacht en ras gematchte controles (zie Doel 1) en 100 patiënten met symptomatische V122I hATTR-CA die gedetailleerde biomarkerbeoordelingen zal ondergaan.

Beschrijving

(V122I TTR-dragers (of overeenkomende niet-dragers))

Inclusiecriteria:

  • Mannen en vrouwen in de leeftijd van 30-80 die V122I TTR-dragers zijn (of gematchte niet-dragers) zonder voorgeschiedenis van HF (dit zal worden beoordeeld door onderzoekspersoneel) en gedefinieerd als: a) Geen voorgeschiedenis van ziekenhuisopname in de afgelopen 12 maanden voor beheer van HF; b) Zonder een verhoogd niveau van B-type natriuretisch peptide ≥100 pg/ml of NT-proBNP ≥360 pg/ml in de voorgaande 12 maanden; of c) Geen klinische diagnose van HF door een behandelend clinicus
  • Ondertekende geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • Een zelfgerapporteerde geschiedenis of klinische geschiedenis van HF
  • Andere bekende oorzaken van cardiomyopathie
  • Geschiedenis van cardiale amyloïdose met lichte keten
  • Voorafgaand myocardinfarct type 1 (myocardinfarct zonder ST-segmentelevatie {NSTEMI} of myocardinfarct met ST-elevatie {STEMI})
  • Harttransplantatie
  • Lichaamsgewicht >250 lbs
  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid ≤30 ml/min/1,73 m2
  • Onvermogen om CMRI veilig te ondergaan

(Voor deelnemers met symptomatische V122I hATTR-CA, zullen we probands inschrijven met HF van Doel 1 of patiënten met symptomatische V122I hATTR-CA van de drie onderzoekslocaties.)

Inclusiecriteria:

  • Mannen en vrouwen van 30-80 jaar met symptomatische V122I hATTR-CA zoals bepaald door een geschiedenis van HF (dit zal worden beoordeeld door onderzoekspersoneel) en gedefinieerd als: a) Geschiedenis van ziekenhuisopname in de voorgaande 12 maanden voor de behandeling van HF; b) een verhoogd niveau van natriuretisch peptide van het B-type ≥100 pg/ml of NT-proBNP ≥360 pg/ml in de voorgaande 12 maanden; of c) Een klinische diagnose van HF van een behandelend clinicus.
  • Een vastgestelde diagnose van hATTR-CA hebben op basis van ofwel a) Biopsie bevestigd door Congo-rood (of equivalent) kleuring met weefseltypering met immunohistochemie of massaspectrometrische analyse of immuno-elektronenmicroscopie, OF b) positief technetium-99m (99mTc)-pyrofosfaat of - bisfosfonaatscan, gecombineerd met geaccepteerde laboratoriumcriteria zonder abnormaal M-eiwit.
  • TTR-gensequencing bevestigt de V122I-variant
  • Ondertekende geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • Andere bekende oorzaken van cardiomyopathie
  • Geschiedenis van cardiale amyloïdose met lichte keten
  • Harttransplantatie
  • Lever transplantatie
  • Vorige Behandeling met een TTR-stabilisator (tafamidis, acoramidis) of TTR-demper (inotersen, patisiran, eplontersen)
  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid ≤30 ml/min/1,73 m2

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-control
  • Tijdsperspectieven: Dwarsdoorsnede

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
V122I TTR-dragers

Dragers en controles zullen gestandaardiseerde, gedetailleerde CMRI-beoordelingen ondergaan om de hypothese te testen dat V122I TTR-dragerschap geassocieerd zal zijn met meer bewijs van pathologische amyloïdeprogressie in vergelijking met niet-dragers.

Naast de CMRI-beoordelingen zullen dragers en controles die zijn ingeschreven bij UT Southwestern tijdens hetzelfde studiebezoek gestandaardiseerde CMRI-beoordelingen ondergaan.

V122I TTR-dragers zullen gedetailleerde biomarkerbeoordelingen ondergaan. Deze zullen worden vergeleken met controles en patiënten met symptomatische V122I hATTR-CA.
Leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte non-carrier controles

Dragers en controles zullen gestandaardiseerde, gedetailleerde CMRI-beoordelingen ondergaan om de hypothese te testen dat V122I TTR-dragerschap geassocieerd zal zijn met meer bewijs van pathologische amyloïdeprogressie in vergelijking met niet-dragers.

Naast de CMRI-beoordelingen zullen dragers en controles die zijn ingeschreven bij UT Southwestern tijdens hetzelfde studiebezoek gestandaardiseerde CMRI-beoordelingen ondergaan.

Controles zullen gedetailleerde biomarkerbeoordelingen ondergaan. Deze zullen worden vergeleken met dragers van V122I TTR en patiënten met symptomatische V122I hATTR-CA.
Patiënten met symptomatische V122I hATTR-CA
Patiënten met symptomatische V122I hATTR-CA zullen gedetailleerde biomarkerbeoordelingen ondergaan. Deze zullen worden vergeleken met V122I TTR-dragers en -besturingen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
(Doel 1) Bewijs van amyloïde-infiltratie zoals gemeten met ECV
Tijdsspanne: Bij aanvang (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles)
ECV-expansie vertegenwoordigt interstitiële expansie door amyloïde-infiltratie en hogere niveaus kunnen amyloïdose onderscheiden van andere hypertrofische cardiomyopathieën en correleren met de ernst van cardiale amyloïdose.
Bij aanvang (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles)
(Subdoel 1) Δ slagvolume-index (ΔSVi)
Tijdsspanne: Bij baseline (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles) ingeschreven bij UT Southwestern
We zullen ΔSVi (%) meten en vergelijken van rust tot piekbelasting in V122I TTR-dragers en niet-dragercontroles. Deelnemers oefenen binnen de boring van de magneet met behulp van een MR-compatibele ergometer met instelbare elektronische weerstand (Ergospect Cardio-Stepper, Ergospect). Cardiale beeldvorming wordt uitgevoerd in rust en tijdens inspanning bij 25% (lage intensiteit), 50% (matige intensiteit) en 66% (zware intensiteit) van de maximale voorspelde werksnelheid. De werkbelasting wordt in elke fase gedurende ~ 5 minuten gehandhaafd - 3 minuten om een ​​fysiologische stabiele toestand te bereiken en vervolgens 2 minuten voor beeldacquisitie.
Bij baseline (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles) ingeschreven bij UT Southwestern

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
(Doel 1) Late gadoliniumverbetering
Tijdsspanne: Bij aanvang (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles)
We zullen een PSIR-reeks gebruiken, waardoor de afhankelijkheid van de operator wordt beperkt. Globale subendocardiale versterking, transmurale LGE en focale, fragmentarische LGE zijn allemaal kenmerken van cardiale amyloïdose, die interstitiële expansie vertegenwoordigen. Bij cardiale amyloïdose is LGE, in tegenstelling tot andere cardiomyopathieën, gecorreleerd met amyloïde-infiltratie en niet met interstitiële fibrose.
Bij aanvang (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles)
(Doel 1) Inheemse T1- en T2-mapping
Tijdsspanne: Bij aanvang (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles)
Native T1- en T2-mapping vertegenwoordigen respectievelijk diffuse interstitiële expansie en myocardiaal oedeem. Native T1-metingen zijn abnormaal verhoogd bij amyloïdose en veel hoger in vergelijking met andere cardiomyopathieën die geassocieerd kunnen zijn met interstitiële expansie.
Bij aanvang (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles)
(Doel 1) Post-gadolinium T1-signaalintensiteit
Tijdsspanne: Bij aanvang (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles)
Post-gadolinium T1-signaalintensiteit verandert karakteristiek met myocardiale signaalnulling vóór het bloedpoolsignaal bij amyloïdose (tegenover niet-amyloïde harten). We zullen op dit karakteristieke patroon testen met behulp van een Look-Locker "TI Scout" -reeks.
Bij aanvang (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles)
(Doel 1) Cardiale cinebeeldvorming met hoge resolutie voor cardiale morfologie
Tijdsspanne: Bij aanvang (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles)
Cardiale cine-beeldvorming met hoge resolutie zal de cardiale morfologie in alle 4 de kamers van het hart meten.
Bij aanvang (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles)
(Doel 1) Cardiale beeldvorming met hoge resolutie voor globale systolische functie als ejectiefractie
Tijdsspanne: Bij aanvang (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles)
Cardiale cine-beeldvorming met hoge resolutie zal de systolische functie van het hart in alle 4 kamers van het hart meten door de ejectiefractie te beoordelen.
Bij aanvang (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles)
(Doel 1) Cardiale beeldvorming met hoge resolutie voor globale systolische functie als fractionele gebiedsverandering
Tijdsspanne: Bij aanvang (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles)
Cardiale cinebeeldvorming met hoge resolutie zal de systolische functie van het hart in alle 4 kamers van het hart meten door de fractionele gebiedsverandering te beoordelen.
Bij aanvang (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles)
(Doel 1) Cardiale cinebeeldvorming met hoge resolutie voor globale systolische functie via het volgen van nieuwe functies
Tijdsspanne: Bij aanvang (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles)
Cardiale cine-beeldvorming met hoge resolutie zal de systolische functie van het hart in alle 4 de kamers van het hart meten met behulp van nieuwe methodes voor het volgen van kenmerken.
Bij aanvang (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles)
(Doel 1) Cardiale cinebeeldvorming met hoge resolutie voor globale diastolische functie via het volgen van nieuwe functies.
Tijdsspanne: Bij aanvang (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles)
Cardiale cinebeeldvorming met hoge resolutie zal de diastolische hartfunctie in alle 4 de kamers van het hart meten met behulp van nieuwe methodes voor het volgen van kenmerken.
Bij aanvang (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles)
(Doel 1) LV-stam door magnetische resonantie weefseltagging
Tijdsspanne: Bij aanvang (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles)
Tissue tagging met magnetische resonantie is de gouden standaard voor het meten van LV-rek en reksnelheid, en biedt zeer gevoelige metingen van de subklinische systolische en diastolische functie.
Bij aanvang (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles)
(Doel 1) Fasecontrast-MRI om de diastolische functie te beoordelen door meting van mitralisinstroomsnelheden.
Tijdsspanne: Bij aanvang (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles)
Fasecontrast-MRI zal worden gebruikt om de LV-diastolische functie te beoordelen door de verhouding van vroege (E) en late (A) mitralisinstroomsnelheden te beoordelen, wat abnormaal kan zijn bij V122I TTR-dragers en wat abnormaal kan zijn bij V122I TTR-dragers.
Bij aanvang (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles)
(Doel 1) Fasecontrast-MRI om de diastolische functie te beoordelen door de E/e'-belasting te berekenen.
Tijdsspanne: Bij aanvang (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles)
Fasecontrast-MRI zal worden gebruikt om de LV-diastolische functie te beoordelen door middel van cine-functietracking en MR-weefseltagging om de E/e'-reksnelheid te berekenen die abnormaal kan zijn bij V122I TTR-dragers.
Bij aanvang (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles)
(Subdoel 1) Einddiastolische volume-index (EDVi, ml/m2) in alle 4 de kamers
Tijdsspanne: Bij baseline (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles) ingeschreven bij UT Southwestern
Inspannings-CMRI wordt onmiddellijk uitgevoerd na het rust-CMRI-protocol dat is beschreven voor subdoel 1 primaire uitkomstmaat.
Bij baseline (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles) ingeschreven bij UT Southwestern
(Subdoel 1) Eind systolische volume-index (ESVi, ml/m2) in alle 4 de kamers
Tijdsspanne: Bij baseline (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles) ingeschreven bij UT Southwestern
Inspannings-CMRI wordt onmiddellijk uitgevoerd na het rust-CMRI-protocol dat is beschreven voor subdoel 1 primaire uitkomstmaat.
Bij baseline (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles) ingeschreven bij UT Southwestern
(Subdoel 1) Slagvolume-index (SVi, ml/m2, ΔSVi is de primaire uitkomst) in alle 4 de kamers
Tijdsspanne: Bij baseline (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles) ingeschreven bij UT Southwestern
Inspannings-CMRI wordt onmiddellijk uitgevoerd na het rust-CMRI-protocol dat is beschreven voor subdoel 1 primaire uitkomstmaat.
Bij baseline (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles) ingeschreven bij UT Southwestern
(Subdoel 1) Ejectiefractie (LVEF, %) in alle 4 kamers
Tijdsspanne: Bij baseline (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles) ingeschreven bij UT Southwestern
Inspannings-CMRI wordt onmiddellijk uitgevoerd na het rust-CMRI-protocol dat is beschreven voor subdoel 1 primaire uitkomstmaat.
Bij baseline (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles) ingeschreven bij UT Southwestern
(Subdoel 1) Longitudinale rek (LS, %)
Tijdsspanne: Bij baseline (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles) ingeschreven bij UT Southwestern
Inspannings-CMRI wordt onmiddellijk uitgevoerd na het rust-CMRI-protocol dat is beschreven voor subdoel 1 primaire uitkomstmaat.
Bij baseline (voor V122I TTR-dragers en leeftijds-, geslachts- en ras-gematchte controles) ingeschreven bij UT Southwestern
(Doel 2) TTR-concentratie
Tijdsspanne: Bij baseline voor alle drie de cohorten
Veneus bloed zal worden verzameld door aderlaten bij inschrijving voor alle deelnemers. Zowel plasma als serum worden geïsoleerd en verdeeld voor opslag. Plasma TTR-niveaus zullen worden gemeten met in de handel verkrijgbare ELISA-assays.
Bij baseline voor alle drie de cohorten
(Doel 2) RBP4-concentratie
Tijdsspanne: Bij baseline voor alle drie de cohorten
Veneus bloed zal worden verzameld door aderlaten bij inschrijving voor alle deelnemers. Zowel plasma als serum worden geïsoleerd en verdeeld voor opslag. Plasma-RBP4-niveaus zullen worden gemeten met in de handel verkrijgbare ELISA-assays.
Bij baseline voor alle drie de cohorten
(Doel 2) Concentratie van circulerende verkeerd gevouwen TTR-oligomeren
Tijdsspanne: Bij baseline voor alle drie de cohorten
Veneus bloed zal worden verzameld door aderlaten bij inschrijving voor alle deelnemers. Circulerende verkeerd gevouwen TTR-oligomeren zullen worden gemeten met op peptiden gebaseerde sondes die deze soorten selectief in plasma labelen.
Bij baseline voor alle drie de cohorten
(Doel 2) TTR kinetische stabiliteit
Tijdsspanne: Bij baseline voor alle drie de cohorten
Veneus bloed zal worden verzameld door aderlaten bij inschrijving voor alle deelnemers. De kinetische stabiliteit van de TTR zal worden gemeten met behulp van Western Blot-technieken.
Bij baseline voor alle drie de cohorten

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
(Subdoel 2) Associaties tussen elke biomarker van Doel 2 en CMRI-metingen van Doel 1 en Subdoel 1
Tijdsspanne: Bij baseline voor alle 3 de cohorten en Bezoek 2 voor V122I TTR-dragers en controles op basis van leeftijd, geslacht en ras
Om dit te bereiken, zullen we multivariabele gegeneraliseerde lineaire gemengde modellen gebruiken om de onafhankelijke associatie tussen deze biomarkers en CMRI-metingen in V122I TTR-dragers zonder HF te bepalen. Bovendien zullen we, na het bepalen van de univariabele associatie tussen elke biomarker en de uitkomst van doel 1 en subdoel 1, een achterwaarts selectie-algoritme gebruiken uit een lijst met confounders (eGFR, geslacht, leeftijd, hypertensie en BMI) en elke biomarker om te bepalen de biomarker(s) die het meest geassocieerd zijn met subklinische hATTR-CA.
Bij baseline voor alle 3 de cohorten en Bezoek 2 voor V122I TTR-dragers en controles op basis van leeftijd, geslacht en ras

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Medewerkers

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Columbia University
The Cleveland Clinic
The University of Texas at Arlington

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Justin L Grodin, MD MPH, Ut Southwestern

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 november 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2027

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 juli 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 augustus 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 augustus 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STU-2022-0404
  • 1R01HL160892-01A1 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren