Subklinická transthyretinová srdeční amyloidóza u nosičů V122I TTR
Identifikace subklinické transthyretinové srdeční amyloidózy u asymptomatických přenašečů alely V122I TTR
Přibližně 1,5 milionu ze 44 milionů černochů ve Spojených státech jsou nositeli substituce valinu za isoleucin v pozici 122 (V122I) v transthyretinovém (TTR) proteinu. Prakticky výhradně pro černochy je to celosvětově nejběžnější příčina hereditární srdeční amyloidózy (hATTR-CA). hATTR-CA vede ke zhoršení srdečního selhání (HF) a předčasné smrti. Naštěstí nové terapie, které stabilizují TTR, zlepšují morbiditu a mortalitu u hATTR-CA, zejména pokud jsou předepsány v časném stádiu onemocnění. HATTR-CA je však často diagnostikována v pokročilém stádiu a konvenční diagnostické nástroje postrádají diagnostickou specifitu pro detekci časného onemocnění.
Celkovým cílem této studie je určit přítomnost subklinického hATTR-CA a identifikovat biomarkery, které indikují progresi amyloidu u nosičů V122I TTR. Ústřední hypotézou tohoto návrhu je, že hATTR-CA má dlouhou dobu latence, která bude detekována pomocí subklinického zobrazování amyloidózy a fenotypování biomarkerů.
Centrální hypotéza bude testována sledováním 2 specifických cílů: Cíl 1) určit souvislost stavu nosiče V122I TTR s CMRI důkazem amyloidní infiltrace; Dílčí cíl 1) určit asociaci stavu nosiče V122I TTR se srdeční rezervou; Cíl 2) určit asociaci mezi biomarkery specifickými pro amyloid a stavem nosiče V122I TTR; a Dílčí cíl 2) určit asociaci biomarkerů specifických pro amyloid s parametry založenými na zobrazování a vyhodnotit jejich diagnostickou užitečnost pro identifikaci subklinického hATTR-CA. V cíli 1 bude CMRI použita k porovnání metrik spojených s infiltrací srdečního amyloidu mezi kohortou V122I TTR přenašečů bez HF vytvořenou kaskádovým genetickým testováním a věkově, pohlavně a rasově odpovídajícími nenosičskými kontrolami. Pro dílčí cíl 1 podvzorek přenašečů a kontrol bez přenašečů zařazených do cíle 1 podstoupí nové cvičení CMRI k měření a porovnání srdeční systolické a diastolické rezervy. Cíl 2 zahrnuje měření a porovnání biomarkerů specifických pro amyloid u V122I TTR přenašečů bez HF se vzorky odpovídajícími non-přenašeči (oba z Cíle 1) a jedinci se symptomatickou V122I hATTR-CA z našich klinických pracovišť. Tyto biomarkery detekují a kvantifikují různé procesy amyloidogeneze TTR a zahrnují cirkulující TTR, protein vázající retinol 4, kinetickou stabilitu TTR a chybně složené oligomery TTR. Dílčí cíl 2 stanoví úlohu těchto biomarkerů pro detekci zobrazovacích důkazů subklinického onemocnění hATTR-CA.
Přehled studie
Postavení
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Carolyn Kelly, RN MPH CCRC
- Telefonní číslo: 214-645-8040
- E-mail: Carolyn.Kelly@utsouthwestern.edu
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Justin L Grodin, MD MPH
- Telefonní číslo: 214-648-6741
- E-mail: Justin.Grodin@utsouthwestern.edu
Studijní místa
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Nábor
- Columbia University Medical Center
-
Kontakt:
- Stephen Helmke
- Telefonní číslo: 212-932-4371
- E-mail: sh2669@cumc.columbia.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Mathew S Maurer, MD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Andrew J Einstein, MD PhD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Nábor
- Cleveland Clinic
-
Kontakt:
- Timothy Engelman
- E-mail: engelmt@ccf.org
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: 216-636-6153
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Deborah H Kwon, MD
-
Vrchní vyšetřovatel:
- W. H. Wilson Tang, MD
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- Nábor
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Kontakt:
- Carolyn Kelly, RN MPH
- E-mail: Carolyn.Kelly@utsouthwestern.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Justin L Grodin, MD MPH
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Julia Kozlitina, PhD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Markey McNutt, MD PhD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Vlad G Zaha, MD PhD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Lorena Saelices-Gomez, PhD
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Pro Cíl 1 bude průřezová kohortová studie 200 V122I TTR přenašečů a 200 věkově, pohlavně a rasově odpovídajících nenosičských kontrol bez srdečního selhání.
Pro dílčí cíl 1 to bude průřezová dílčí studie 2 skupin zapsaných do cíle 1 na UT Southwestern.
Pro Cíl 2 to bude průřezová kohortová studie 200 nosičů V122I TTR bez HF (viz Cíl 1, Přístup), 200 kontrol odpovídajících věku, pohlaví a rase (viz Cíl 1) a 100 pacientů s symptomatická V122I hATTR-CA, kteří podstoupí podrobné hodnocení biomarkerů.
Popis
(Dopravci V122I TTR (nebo odpovídající neoperátoři))
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy ve věku 30–80 let, kteří jsou přenašeči V122I TTR (nebo odpovídajícími nepřenašeči) bez anamnézy srdečního selhání (toto bude posouzeno personálem studie) a definováno jako: a) Žádná historie hospitalizace během předchozích 12 měsíců pro léčbu HF; b) Bez zvýšené hladiny natriuretického peptidu typu B ≥100 pg/ml nebo NT-proBNP ≥360 pg/ml během předchozích 12 měsíců; nebo c) Žádná klinická diagnóza srdečního selhání od ošetřujícího lékaře
- Podepsaný informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Samostatně hlášená anamnéza nebo klinická anamnéza srdečního selhání
- Další známé příčiny kardiomyopatie
- Anamnéza srdeční amyloidózy s lehkým řetězcem
- Předchozí infarkt myokardu 1. typu (infarkt myokardu bez elevace ST segmentu {NSTEMI} nebo infarkt myokardu s elevací ST {STEMI})
- Transplantace srdce
- Tělesná hmotnost > 250 liber
- Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace ≤30 ml/min/1,73 m2
- Neschopnost bezpečně podstoupit CMRI
(Pro účastníky se symptomatickou V122I hATTR-CA zařadíme probandy se srdečním selháním z Cíle 1 nebo pacienty se symptomatickou V122I hATTR-CA ze tří studijních míst.)
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy ve věku 30-80 let, kteří mají symptomatický V122I hATTR-CA, jak je určeno na základě srdečního selhání v anamnéze (toto bude posouzeno personálem studie) a definováno jako: a) anamnéza hospitalizace během předchozích 12 měsíců pro léčbu srdečního selhání; b) zvýšená hladina natriuretického peptidu typu B ≥100 pg/ml nebo NT-proBNP ≥360 pg/ml během předchozích 12 měsíců; nebo c) Klinická diagnóza srdečního selhání od ošetřujícího lékaře.
- Mít stanovenou diagnózu hATTR-CA buď na základě a) biopsie potvrzené barvením Kongo červení (nebo ekvivalentním) s typizací tkáně pomocí imunohistochemie nebo hmotnostní spektrometrické analýzy nebo imunoelektronové mikroskopie, NEBO b) pozitivní technecium-99m (99mTc)-pyrofosfát nebo - bisfosfonátový sken v kombinaci s přijatými laboratorními kritérii bez abnormálního M-proteinu.
- Sekvenování genu TTR potvrzující variantu V122I
- Podepsaný informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Další známé příčiny kardiomyopatie
- Anamnéza srdeční amyloidózy s lehkým řetězcem
- Transplantace srdce
- Transplantace jater
- Předchozí léčba stabilizátorem TTR (tafamidis, acoramidis) nebo tlumičem TTR (inotersen, patisiran, eplontersen)
- Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace ≤30 ml/min/1,73 m2
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Case-Control
- Časové perspektivy: Průřezový
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Nosiče V122I TTR
Přenašeči a kontroly podstoupí standardizovaná, podrobná hodnocení CMRI, aby se ověřila hypotéza, že status přenašeče V122I TTR bude spojen s větším důkazem patologické progrese amyloidu ve srovnání s nepřenašeči. Kromě hodnocení CMRI podstoupí nositelé a kontrolní skupiny zapsaní na UT Southwestern během stejné studijní návštěvy standardizované cvičení CMRI. Nosiče V122I TTR podstoupí podrobné hodnocení biomarkerů. Ty budou porovnány s kontrolami a pacienty se symptomatickou V122I hATTR-CA. |
|
Nepřenašečské kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase
Přenašeči a kontroly podstoupí standardizovaná, podrobná hodnocení CMRI, aby se ověřila hypotéza, že status přenašeče V122I TTR bude spojen s větším důkazem patologické progrese amyloidu ve srovnání s nepřenašeči. Kromě hodnocení CMRI podstoupí nositelé a kontrolní skupiny zapsaní na UT Southwestern během stejné studijní návštěvy standardizované cvičení CMRI. Kontroly budou podrobeny podrobnému hodnocení biomarkerů. Ty budou porovnány s nosiči V122I TTR a pacienty se symptomatickou V122I hATTR-CA. |
|
Pacienti se symptomatickou V122I hATTR-CA
Pacienti se symptomatickou V122I hATTR-CA podstoupí podrobné hodnocení biomarkerů.
Ty budou porovnány s nosiči a ovládacími prvky V122I TTR.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
(Cíl 1) Důkaz infiltrace amyloidu podle měření ECV
Časové okno: Ve výchozím stavu (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase)
|
Expanze ECV představuje intersticiální expanzi z infiltrace amyloidu a vyšší hladiny mohou odlišit amyloidózu od jiných hypertrofických kardiomyopatií a korelovat se závažností onemocnění srdeční amyloidózou.
|
Ve výchozím stavu (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase)
|
|
(Dílčí cíl 1) Δ index zdvihového objemu (ΔSVi)
Časové okno: Na začátku (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase) zapsáni na UT Southwestern
|
Budeme měřit a porovnávat ΔSVi (%) od klidu k maximálnímu stresu u nosičů V122I TTR a kontrol bez nosiče.
Účastníci budou cvičit ve vývrtu magnetu pomocí MR kompatibilního ergometru s nastavitelným elektronickým odporem (Ergospect Cardio-Stepper, Ergospect).
Srdeční zobrazování bude prováděno v klidu a během zátěže při 25 % (nízká intenzita), 50 % (střední intenzita) a 66 % (těžká intenzita) maximální předpokládané pracovní frekvence.
Pracovní zátěž bude udržována po dobu ~5 minut v každé fázi - 3 minuty pro dosažení fyziologického ustáleného stavu a poté 2 minuty pro získání obrazu.
|
Na začátku (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase) zapsáni na UT Southwestern
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
(Cíl 1) Pozdní zvýšení gadolinia
Časové okno: Ve výchozím stavu (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase)
|
Použijeme PSIR sekvenci omezující závislost operátora.
Globální subendokardiální zesílení, transmurální LGE a fokální, nerovnoměrné LGE jsou všechny rysy srdeční amyloidózy, představující intersticiální expanzi.
U srdeční amyloidózy, na rozdíl od jiných kardiomyopatií, koreluje LGE s infiltrací amyloidu, nikoli s intersticiální fibrózou.
|
Ve výchozím stavu (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase)
|
|
(Cíl 1) Nativní mapování T1 a T2
Časové okno: Ve výchozím stavu (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase)
|
Nativní mapování T1 a T2 představuje difuzní intersticiální expanzi a edém myokardu, v daném pořadí.
Nativní hodnoty T1 jsou abnormálně zvýšené u amyloidózy a mnohem vyšší ve srovnání s jinými kardiomyopatiemi, které mohou být spojeny s intersticiální expanzí.
|
Ve výchozím stavu (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase)
|
|
(Cíl 1) Intenzita signálu po gadoliniu T1
Časové okno: Ve výchozím stavu (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase)
|
Intenzita signálu postgadolinia T1 se charakteristicky mění s vynulováním signálu myokardu před signálem krevního poolu u amyloidózy (opak neamyloidních srdcí).
Budeme testovat tento charakteristický vzor pomocí sekvence Look-Locker "TI Scout".
|
Ve výchozím stavu (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase)
|
|
(Cíl 1) Srdeční filmové zobrazování s vysokým rozlišením pro srdeční morfologii
Časové okno: Ve výchozím stavu (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase)
|
Srdeční kinematografie s vysokým rozlišením změří srdeční morfologii ve všech 4 srdečních komorách.
|
Ve výchozím stavu (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase)
|
|
(Cíl 1) Srdeční filmové zobrazování s vysokým rozlišením pro globální systolickou funkci jako ejekční frakci
Časové okno: Ve výchozím stavu (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase)
|
Srdeční kinematografie s vysokým rozlišením bude měřit srdeční systolickou funkci ve všech 4 komorách srdce vyhodnocením ejekční frakce.
|
Ve výchozím stavu (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase)
|
|
(Cíl 1) Srdeční kinematografie s vysokým rozlišením pro globální systolickou funkci jako zlomkovou změnu oblasti
Časové okno: Ve výchozím stavu (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase)
|
Srdeční kinematografie s vysokým rozlišením bude měřit srdeční systolickou funkci ve všech 4 srdečních komorách vyhodnocením změny zlomkové oblasti.
|
Ve výchozím stavu (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase)
|
|
(Cíl 1) Zobrazování srdce ve vysokém rozlišení pro globální systolickou funkci prostřednictvím sledování nových funkcí
Časové okno: Ve výchozím stavu (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase)
|
Srdeční filmové zobrazování s vysokým rozlišením bude měřit srdeční systolickou funkci ve všech 4 srdečních komorách pomocí nových metod sledování funkcí.
|
Ve výchozím stavu (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase)
|
|
(Cíl 1) Srdeční filmové zobrazování s vysokým rozlišením pro globální diastolickou funkci prostřednictvím sledování nových funkcí.
Časové okno: Ve výchozím stavu (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase)
|
Srdeční filmové zobrazování s vysokým rozlišením bude měřit srdeční diastolickou funkci ve všech 4 srdečních komorách pomocí nových metod sledování funkcí.
|
Ve výchozím stavu (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase)
|
|
(Cíl 1) Napětí LV z magnetické rezonance značení tkáně
Časové okno: Ve výchozím stavu (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase)
|
Značení tkáně magnetickou rezonancí je zlatým standardem pro měření napětí a rychlosti napětí LK a poskytuje vysoce citlivá měření subklinické systolické a diastolické funkce.
|
Ve výchozím stavu (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase)
|
|
(Cíl 1) Fázová kontrastní MRI k posouzení diastolické funkce měřením rychlosti mitrálního přítoku.
Časové okno: Ve výchozím stavu (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase)
|
Fázová kontrastní MRI bude použita k posouzení diastolické funkce LK posouzením poměru časných (E) a pozdních (A) rychlostí mitrálního přítoku, které mohou být abnormální u nosičů V122I TTR, které mohou být abnormální u nosičů V122I TTR.
|
Ve výchozím stavu (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase)
|
|
(Cíl 1) Fázová kontrastní MRI k posouzení diastolické funkce výpočtem rychlosti deformace E/e'.
Časové okno: Ve výchozím stavu (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase)
|
Fázová kontrastní MRI bude použita k posouzení diastolické funkce LK sledováním kinematografických funkcí a MR značením tkání pro výpočet rychlosti deformace E/e', která může být abnormální u nosičů V122I TTR.
|
Ve výchozím stavu (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase)
|
|
(Dílčí cíl 1) Index konečného diastolického objemu (EDVi, ml/m2) ve všech 4 komorách
Časové okno: Na začátku (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase) zapsáni na UT Southwestern
|
Cvičení CMRI bude provedeno bezprostředně po klidovém CMRI protokolu popsaném pro primární výsledek dílčího cíle 1.
|
Na začátku (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase) zapsáni na UT Southwestern
|
|
(Dílčí cíl 1) Index konečného systolického objemu (ESVi, ml/m2) ve všech 4 komorách
Časové okno: Na začátku (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase) zapsáni na UT Southwestern
|
Cvičení CMRI bude provedeno bezprostředně po klidovém CMRI protokolu popsaném pro primární výsledek dílčího cíle 1.
|
Na začátku (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase) zapsáni na UT Southwestern
|
|
(Dílčí cíl 1) Index zdvihového objemu (SVi, ml/m2, ΔSVi je primární výsledek) ve všech 4 komorách
Časové okno: Na začátku (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase) zapsáni na UT Southwestern
|
Cvičení CMRI bude provedeno bezprostředně po klidovém CMRI protokolu popsaném pro primární výsledek dílčího cíle 1.
|
Na začátku (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase) zapsáni na UT Southwestern
|
|
(Dílčí cíl 1) Ejekční frakce (LVEF, %) ve všech 4 komorách
Časové okno: Na začátku (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase) zapsáni na UT Southwestern
|
Cvičení CMRI bude provedeno bezprostředně po klidovém CMRI protokolu popsaném pro primární výsledek dílčího cíle 1.
|
Na začátku (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase) zapsáni na UT Southwestern
|
|
(Dílčí cíl 1) Podélné přetvoření (LS, %)
Časové okno: Na začátku (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase) zapsáni na UT Southwestern
|
Cvičení CMRI bude provedeno bezprostředně po klidovém CMRI protokolu popsaném pro primární výsledek dílčího cíle 1.
|
Na začátku (pro nosiče V122I TTR a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase) zapsáni na UT Southwestern
|
|
(Cíl 2) Koncentrace TTR
Časové okno: Výchozí hodnota pro všechny tři kohorty
|
Žilní krev bude všem účastníkům odebrána flebotomií při zápisu.
Plazma i sérum budou izolovány a rozděleny na alikvoty pro skladování.
Hladiny TTR v plazmě budou měřeny komerčně dostupnými testy ELISA.
|
Výchozí hodnota pro všechny tři kohorty
|
|
(Cíl 2) Koncentrace RBP4
Časové okno: Výchozí hodnota pro všechny tři kohorty
|
Žilní krev bude všem účastníkům odebrána flebotomií při zápisu.
Plazma i sérum budou izolovány a rozděleny na alikvoty pro skladování.
Plazmatické hladiny RBP4 budou měřeny komerčně dostupnými testy ELISA.
|
Výchozí hodnota pro všechny tři kohorty
|
|
(Cíl 2) Koncentrace cirkulujících chybně složených TTR oligomerů
Časové okno: Výchozí hodnota pro všechny tři kohorty
|
Žilní krev bude všem účastníkům odebrána flebotomií při zápisu.
Cirkulující chybně složené TTR oligomery budou měřeny sondami na bázi peptidů, které selektivně značí tyto druhy v plazmě.
|
Výchozí hodnota pro všechny tři kohorty
|
|
(Cíl 2) Kinetická stabilita TTR
Časové okno: Výchozí hodnota pro všechny tři kohorty
|
Žilní krev bude všem účastníkům odebrána flebotomií při zápisu.
Kinetická stabilita TTR bude měřena pomocí technik Western Blot.
|
Výchozí hodnota pro všechny tři kohorty
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
(Dílčí cíl 2) Asociace mezi každým biomarkerem z cíle 2 a měření CMRI z cíle 1 a dílčího cíle 1
Časové okno: Na začátku pro všechny 3 kohorty a návštěva 2 pro nosiče TTR V122I a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase
|
Abychom toho dosáhli, použijeme multivariabilní zobecněné lineární smíšené modely, abychom určili nezávislou asociaci mezi těmito biomarkery a měřeními CMRI u nosičů V122I TTR bez HF.
Kromě toho, po určení neměnné asociace mezi každým biomarkerem a výsledkem z cíle 1 a dílčího cíle 1, použijeme algoritmus zpětné selekce ze seznamu zkreslujících faktorů (eGFR, pohlaví, věk, hypertenze a BMI) a každého biomarkeru k určení biomarker(y) nejtěsněji spojený se subklinickým hATTR-CA.
|
Na začátku pro všechny 3 kohorty a návštěva 2 pro nosiče TTR V122I a kontroly odpovídající věku, pohlaví a rase
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Justin L Grodin, MD MPH, UT Southwestern
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- STU-2022-0404
- 1R01HL160892-01A1 (Grant/smlouva NIH USA)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Amyloidóza, familiární
-
Novartis PharmaceuticalsDokončenoPeriodické syndromy spojené s kryopyrinem (CAPS) | Familial Cold Autoinflam Syn (FCAS) | Muckle-wells Syn (MWS) | Multisystémové zánětlivé onemocnění novorozenců (NOMID)Švýcarsko, Spojené státy, Německo, Norsko, Rakousko
-
University of Alabama at BirminghamDokončenoREM porucha spánkového chování | Poruchy pohybu (včetně parkinsonismu) | Tremor Familial Essential, 1Spojené státy