Evaluatie van de farmacokinetiek en veiligheid van VX-548 bij deelnemers met milde of matige leverinsufficiëntie
18 maart 2024 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Een open-label fase 1-onderzoek om de farmacokinetiek en veiligheid van meerdere doses VX-548 te evalueren bij proefpersonen met een lichte of matige leverfunctiestoornis en bij gematchte gezonde proefpersonen
Het doel van deze studie is het evalueren van de farmacokinetiek en veiligheid van meerdere doses VX-584 bij deelnemers met milde of matige leverfunctiestoornis in vergelijking met gematchte gezonde controles.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Deze informatie over de klinische proef is vrijwillig ingediend onder de toepasselijke wetgeving en daarom zijn bepaalde indieningstermijnen mogelijk niet van toepassing.
(Dat wil zeggen dat informatie over de klinische proef voor deze toepasselijke klinische proef is ingediend onder sectie 402(j)(4) (A) van de Public Health Service Act en 42 CFR 11.60 en is niet onderworpen aan de deadlines die zijn vastgelegd in sectie 402(j) (2) en (3) van de Public Health Service Act of 42 CFR 11.24 en 11.44.).
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
36
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- Division of Clinical Pharmacology, University of Miami
-
-
Oklahoma
-
Orlando, Oklahoma, Verenigde Staten, 32809
- Orlando Clinical Research Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
Cohort 1 en 3: deelnemers met milde of matige leverfunctiestoornis
- Deelnemers voldoen aan de criteria voor lichte (cohort 1) en matige leverfunctiestoornis (cohort 3), gedefinieerd als een Child-Pugh-totaalscore van respectievelijk 5 tot 6 en 7 tot 9 punten tijdens het screeningsbezoek
- Deelnemers zullen een chronische (langer dan of gelijk aan (≥) 6 maanden) gedocumenteerde leverziekte hebben
Cohorten 2 en 4: gematchte gezonde deelnemers
- Deelnemers worden tijdens de screening gekoppeld (cohort 2 gekoppeld aan cohort 1; en cohort 4 gekoppeld aan cohort 3) aan deelnemers met een leverfunctiestoornis voor leeftijd, geslacht en gewicht
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
Cohort 1 en 3: deelnemers met milde of matige leverfunctiestoornis
- Voorgeschiedenis van met koorts gepaard gaande ziekte of andere acute ziekte die 14 dagen vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel nog niet volledig is verdwenen
- Ernstige portale hypertensie
- Voorgeschiedenis of aanwezigheid van ernstige hepatische encefalopathie (graad >2)
- Elke aandoening die mogelijk de opname van geneesmiddelen beïnvloedt
- Significante nierfunctiestoornis (creatinineklaring <60 milliliter per minuut [ml/min]) geschat volgens de methode van Cockcroft en Gault bij het screeningsbezoek of dag 1
- Geschiedenis van solide orgaan- of beenmergtransplantatie
Cohorten 2 en 4: gematchte gezonde deelnemers
- Voorgeschiedenis van met koorts gepaard gaande ziekte of andere acute ziekte die 14 dagen vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel nog niet volledig is verdwenen
- Elke aandoening die mogelijk de opname van geneesmiddelen beïnvloedt
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Fundamentele wetenschap
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Cohort 2: gematchte gezonde deelnemers
Gezonde deelnemers die overeenkomen met cohort 1 zullen van dag 1 tot en met dag 14 meerdere doses VX-548 om de 12 uur ontvangen.
|
Tabletten voor orale toediening.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Cohort 1: milde leverfunctiestoornis
Deelnemers krijgen van dag 1 tot en met dag 14 elke 12 uur (q12h) meerdere doses VX-548.
|
Tabletten voor orale toediening.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Cohort 3: Matige leverfunctiestoornis
Deelnemers ontvangen van dag 1 tot en met dag 14 meerdere doses VX-548 om de 12 uur.
|
Tabletten voor orale toediening.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Cohort 4: gematchte gezonde deelnemers
Gezonde deelnemers die overeenkomen met cohort 3 zullen van dag 1 tot en met dag 14 meerdere doses VX-548 om de 12 uur ontvangen.
|
Tabletten voor orale toediening.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Maximale waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) van VX-548
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 31
|
Dag 1 tot dag 31
|
|
Gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve tijdens een doseringsinterval (AUCtau) van VX-548
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 31
|
Dag 1 tot dag 31
|
|
Tijd die nodig is voor VX-548 om maximale concentratie te bereiken (tmax)
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 31
|
Dag 1 tot dag 31
|
|
Tijd die nodig is om de plasmaconcentratie van VX-548 tot de helft terug te brengen (t1/2)
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 31
|
Dag 1 tot dag 31
|
|
Schijnbaar verdelingsvolume van VX-548 (Vz/F)
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 31
|
Dag 1 tot dag 31
|
|
Schijnbare vrijgave van VX-548 (CL/F)
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 31
|
Dag 1 tot dag 31
|
|
Gebied onder de concentratie-versus-tijdcurve vanaf het tijdstip van dosering geëxtrapoleerd naar de laatst gemeten concentratie (AUC0-last) van VX-548
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 31
|
Dag 1 tot dag 31
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Maximale waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) van VX-548-metaboliet
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 31
|
Dag 1 tot dag 31
|
|
Gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve tijdens een doseringsinterval (AUCtau) van VX-548 Metabolite
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 31
|
Dag 1 tot dag 31
|
|
Tijd die nodig is voor VX-548-metaboliet om maximale concentratie te bereiken (tmax)
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 31
|
Dag 1 tot dag 31
|
|
Tijd die nodig is om de plasmaconcentratie van de VX-548-metaboliet te halveren (t1/2)
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 31
|
Dag 1 tot dag 31
|
|
Schijnbaar verdelingsvolume van VX-548-metaboliet (Vz/F)
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 31
|
Dag 1 tot dag 31
|
|
Schijnbare vrijgave van VX-548 metaboliet (CL/F)
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 31
|
Dag 1 tot dag 31
|
|
Gebied onder de concentratie versus tijdcurve vanaf het tijdstip van dosering geëxtrapoleerd naar de laatst gemeten concentratie (AUC0-last) van VX-548 Metabolite
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 31
|
Dag 1 tot dag 31
|
|
Fraction Unbound (fu) voor VX-548 en zijn metaboliet in plasma
Tijdsspanne: Dag 14: Tot 24 uur na de dosis
|
Dag 14: Tot 24 uur na de dosis
|
|
Ongebonden gebied onder de concentratie versus tijdcurve van VX-548 en zijn metaboliet
Tijdsspanne: Dag 14: Tot 24 uur na de dosis
|
Dag 14: Tot 24 uur na de dosis
|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met dag 42
|
Van dag 1 tot en met dag 42
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
14 oktober 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
24 juli 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
24 juli 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
26 september 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
26 september 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
29 september 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
20 maart 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 maart 2024
Laatst geverifieerd
1 maart 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Andere studie-ID-nummers
- VX21-548-007
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .