Pectus Excavatum Camouflage (IT)
Klinische proef ter evaluatie van polycaprolacton-PCL-pectussteigerimplantatie van medische kwaliteit met autologe vettransplantatie voor Pectus Excavatum Camouflage (IT)
De klinische studie evalueert het gebruik van een op maat gemaakte medische kwaliteit polycaprolacton-PCL Pectus scaffold-implantatie met autologe vettransplantatie voor pectus excavatum camouflage (IT). De studie heeft tot doel de veiligheid en klinische prestaties aan te tonen van het inbrengen van een absorbeerbare "polycaprolacton-PCL Pectus Scaffold van medische kwaliteit" in het thoraxgebied met autologe vettransplantatie bij de correctie van congenitale Pectus Excavatum die ongeschikt is voor conventionele behandeling met stabiele cardio-respiratoire functie.
Het op PCL Pectus Scaffold gebaseerde ontwerp heeft het potentieel om langdurige regeneratie te induceren om pectus excavatum-defecten met een groot volume te vullen, met als bijkomend voordeel dat het licht van gewicht en resorbeerbaar is, waardoor het functioneren van de patiënt niet wordt aangetast en het risico op implantaatgerelateerde complicaties wordt verminderd.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Een 3D-geprinte op maat gemaakte steiger gemaakt van polycaprolacton (m-PCL) van medische kwaliteit zal worden geïmplanteerd om pectus excavatum-defecten te corrigeren.
De deelnemers worden geworven in het Meyer Hospital (Florence, Italië). De patiënt wordt klinisch beoordeeld door de PI met een directe anamnese en onderzoek, in combinatie met de beeldvorming die wordt beoordeeld door de hoofdonderzoeker en zijn team. Beeldvorming wordt georganiseerd via de beeldvormingsafdeling van het Meyer Hospital en omvat CT-thorax en MRI. Patiënten zullen formeel in het onderzoek worden opgenomen nadat schriftelijke geïnformeerde toestemming is verkregen van de patiënten en van hun ouders/wettelijke voogd (in het geval van minderjarige patiënten). Als de patiënt geschikt wordt geacht en voldoet aan de in- en exclusiecriteria, zoals beoordeeld door de hoofdonderzoeker en zijn team, wordt een op maat gemaakte steiger ontworpen op basis van zijn/haar medische beeldvorming.
De procedure voor het implanteren van de scaffold is vergelijkbaar met de procedure voor het implanteren van siliconenimplantaten. Er wordt een kleine incisie in de borst gemaakt, een pre-sternale pokdaligheid wordt gedefinieerd, waarna een lege steiger wordt geïmplanteerd op de plaats van het defect (pectus excavatum) met de huid er direct overheen gesloten. Bij dezelfde ingreep wordt autologe vetoverdracht uitgevoerd, waarbij vet wordt geoogst van beschikbare donorplaatsen zoals de dijen en de buik - afhankelijk van het volume van de scaffold en de morfologie van de patiënt. Het schavot zorgt voor structurele stabiliteit voor de infiltratie van het weefsel in het schavot. Zodra de scaffold volledig is geabsorbeerd, wordt verwacht dat het weefsel dat erin is geïnfiltreerd structurele stabiliteit biedt aan het lege defect en mogelijk zorgt voor een stabiel resultaat.
Na de scaffold-implantatie en vettransplantatieprocedure blijven patiënten gedurende het noodzakelijke aantal dagen na de operatie opgenomen in het ziekenhuis. In ongecompliceerde gevallen zullen patiënten worden beoordeeld tijdens de vereiste vervolgbezoeken 1, 3, 6, 12 en 24 maanden na de operatie. Elk vervolgbezoek omvat routinematige klinische beoordelingen, beoordeling van bijwerkingen en medicijnen, herhaalde MRI-scans en het invullen van vragenlijsten voor de patiënten. De focus van deze beoordelingen is het identificeren van complicaties en het vaststellen van klinisch en radiologisch bewijs van retentie van zacht weefsel.
Alle afspraken en klinische beoordelingen worden gedocumenteerd in het medisch dossier van de patiënt.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Italy
-
Florence, Italy, Italië, 50139
- Meyer Children's Univeristy Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Genetische vrouwelijke patiënten van 14 jaar en ouder OF Genetische mannelijke patiënten van 16 jaar en ouder zonder cardiopulmonaal compromis die correctie of verbetering zoeken van pectus excavatum geassocieerd met misvorming van de voorste borstwand en/of aangeboren afwijking.
- Patiënt bereid en in staat om te voldoen aan de studievereisten (bijv. alle geplande afspraken).
- Patiënt komt in aanmerking voor MRI (d.w.z. geen geïmplanteerde metalen of metalen apparaten, geen voorgeschiedenis van ernstige claustrofobie).
- Patiënt en zijn/haar ouders/wettelijke voogd (in het geval van minderjarige patiënten) die in staat zijn om geldige schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
- Voldoende lichaamsvet hebben voor homologe transplantatie.
- De patiënt/voogd heeft "realistische" verwachtingen van chirurgische resultaten zoals bepaald door de PI.
Uitsluitingscriteria:
- Genetische vrouwtjes jonger dan 14 jaar op het moment van de operatie.
- Genetische mannen jonger dan 16 jaar op het moment van de operatie.
- Actieve infectie overal in het lichaam.
- Borstwandweefsel van de patiënt is klinisch onverenigbaar voor de procedure zoals bepaald door PI.
- Gecompromitteerde vasculariteit in de pectoralis-spier en het onderhuidse weefsel.
- Patiënt en zijn/haar ouders/wettelijke voogd (in het geval van minderjarige patiënten) die niet bereid of niet in staat zijn om volledig geïnformeerde toestemming te geven, inclusief maar niet beperkt tot patiënten met een verstandelijke of mentale beperking.
- Patiënt met een bekende voorgeschiedenis van immunodeficiëntie waaronder HIV, gelijktijdige systemische corticosteroïdtherapie, chemotherapie, synchrone hematologische maligniteit of een andere oorzaak van secundaire/primaire immunodeficiëntie.
- Bekende ernstige gelijktijdige of intercurrente ziekte, waaronder cardiovasculaire, respiratoire of immunologische ziekte, psychiatrische stoornissen, alcohol- of chemische afhankelijkheid, mogelijke allergieën die, naar de mening van de coördinerend hoofdonderzoeker, hun veiligheid of therapietrouw in gevaar zouden brengen of de interpretatie zouden verstoren van studieresultaten.
- Patiënt met instabiele hart- of ademhalingsfunctie als gevolg van pectus excavatum of patiënten die nog functioneel herstel nodig hebben.
- Body mass Index (BMI lager dan 20 en hoger dan 30 (patiënten met een BMI hoger dan 30 kunnen nog steeds in aanmerking komen in afwachting van beoordeling door het onderzoeksteam en documentatie van de reden).
- Vrouwelijke patiënten die momenteel zwanger zijn of borstvoeding geven, of die van plan zijn om binnen twee jaar na de pectus excavatum camouflage-operatie zwanger te worden.
- Vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden zonder een geschikte anticonceptiemethode.
- Patiënt komt niet in aanmerking voor MRI.
- Levensverwachting patiënt < 36 maanden.
- Patiënt kan of wil het behandelprotocol niet naleven.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ander
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Inbrengen van een op maat gemaakte 3D-geprinte polycaprolactonsteiger van medische kwaliteit
Inbrengen van een op maat gemaakte 3D-geprinte polycaprolacton-steiger van medische kwaliteit in het thoraxgebied met autoloog vettransplantaat om pectus excavatum-defect te camoufleren.
|
Er wordt een geschikte incisie gemaakt met behulp van een scalpel en diathermie volgens standaard chirurgische procedures. De implantaatpocket wordt gespoeld met zoutoplossing.
De PCL Pectus-steiger wordt volgens de gebruiksaanwijzing in de pocket gestoken en met 2 tot 4 hechtingen aan de borstwand bevestigd.
Het apparaat mag op geen enkele manier voor een patiënt worden aangepast.
De incisie wordt gesloten met behulp van 2-0 Vicryl- of Monocryl- en 3-0 Monocryl-hechtingen, indien van toepassing.
Het aantal te hechten lagen wordt door de PI voor elke patiënt bepaald.
Steriel verband en Steri-Strips worden op de hechtingen aangebracht.
Een profylactisch antibioticum zoals cefazoline 1 g (3 injecties per dag x 2 dagen) moet aan de patiënt worden toegediend.
Als de patiënt allergisch is voor cefazoline, wordt clindamycine 600 mg voorgeschreven.
De autologe vettransplantatieprocedure moet onmiddellijk na implantatie worden uitgevoerd.
De patiënten zullen gedurende het noodzakelijke aantal dagen in het ziekenhuis worden opgenomen onder klinische observatie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal bijwerkingen en ernstige bijwerkingen vanaf het moment van de operatie tot het einde van het studiebezoek.
Tijdsspanne: Beoordeeld op 24 maanden na de operatie
|
De klinische veiligheid zal worden beoordeeld door alle ongewenste voorvallen te documenteren, ongeacht of ze verband houden met het onderzoek, in een meldingsformulier voor bijwerkingen - in detail beschreven in het casusrapportageformulier (CRF).
Deze worden zorgvuldig beoordeeld door de hoofdonderzoeker.
|
Beoordeeld op 24 maanden na de operatie
|
|
Verandering in (vet)volume % en retentie van zacht weefsel % binnen de scaffold (radiologisch en/of klinisch) vanaf het moment van de operatie tot het einde van het studiebezoek met behulp van radiologische en klinische beoordelingen
Tijdsspanne: Beoordeeld op 1-,6-,12-,24 maanden na de operatie
|
Retentie van zacht weefsel zal worden geëvalueerd met behulp van seriële MRI-beeldvorming met beoordeling van het volume van zacht weefsel met behulp van een gestandaardiseerd segmentatieprotocol door een senior radioloog.
Beeldvorming zal met regelmatige tussenpozen worden gemaakt in combinatie met klinische bezoeken zoals gedefinieerd in het protocol.
|
Beoordeeld op 1-,6-,12-,24 maanden na de operatie
|
|
Behoud van preoperatieve functionele status
Tijdsspanne: Beoordeeld 12 maanden na de operatie
|
Alle patiënten die prospectief deelnemen aan het onderzoek zullen een preoperatieve inspanningstolerantietest ondergaan om hun geschiktheid voor het onderzoek te bevestigen.
Dit is een standaardtest die elke patiënt met Pectus Excavatum ondergaat vóór een chirurgische ingreep.
Dit wordt herhaald na volledig herstel van de operatie (na 12 maanden) om te evalueren of de ingreep de functionele status van de patiënt heeft beïnvloed.
Het standaard protocol voor cardiopulmonale inspanningstesten (CPET) zal worden toegepast en gevalideerd door een arts.
|
Beoordeeld 12 maanden na de operatie
|
|
Verandering in pijnbeoordelingen vanaf baseline tot het einde van het studiebezoek
Tijdsspanne: Beoordeeld 1 maand na de operatie
|
Pijn wordt beoordeeld met het numerieke pijnbeoordelingssysteem van 0 (helemaal geen pijn) tot 10 (ergst denkbare pijn)
|
Beoordeeld 1 maand na de operatie
|
|
Verandering in wondgenezing vanaf het moment van de operatie tot het einde van het studiebezoek
Tijdsspanne: Beoordeeld 1 maand na de operatie
|
De wondstatus wordt beoordeeld met de Holger-classificatie voor wonden
|
Beoordeeld 1 maand na de operatie
|
|
Verandering in de kwaliteit van leven van de patiënt zoals beoordeeld door middel van vragenlijsten over de kwaliteit van leven (QoL) vanaf de basislijn tot het einde van het studiebezoek
Tijdsspanne: Beoordeeld na 3, 6, 12 en 24 maanden - klinische beoordeling
|
De gevalideerde Italiaanse vertaling van de 36-item Short Form Quality of Life (SF-36) vragenlijst, een door de patiënt gerapporteerd onderzoek naar de gezondheid van de patiënt, zal worden gebruikt om de door de patiënt gerapporteerde functionele resultaten van de interventie te beoordelen.
Het bestaat uit acht geschaalde scores (fysiek functioneren, beperkingen als gevolg van lichamelijke gezondheid, beperkingen als gevolg van emotionele problemen, energie en vermoeidheid, functioneren in sociale rollen, emotioneel welzijn, lichamelijke pijn, algemene gezondheidspercepties), die de gewogen som zijn van de vragen in hun rubriek.
Elke schaal wordt direct omgezet in een 0-100: hoe lager de score, hoe meer handicap, hoe hoger de score, hoe minder handicap (een score van nul is gelijk aan maximale handicap en een score van 100 is gelijk aan geen handicap).
De SF-36-vragenlijst wordt voor en na de operatie afgenomen.
|
Beoordeeld na 3, 6, 12 en 24 maanden - klinische beoordeling
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Observational assessment of health economic measures from the time of surgery to the end of study visit
Tijdsspanne: Assessed at 24 post-surgery months
|
Length of admission (measured in days).
It will be monitored to provide a guide for optimisation of current protocols and potential translation into use of PCL scaffolds for reconstruction in broader clinical settings.
|
Assessed at 24 post-surgery months
|
|
Observational assessment of health economic measures from the time of surgery to the end of study visit
Tijdsspanne: Assessed at 24 post-surgery months
|
Infrastructure costs (measured in euro).
These will be monitored throughout the trial to provide a guide for optimisation of current protocols and potential translation into use of PCL scaffolds for reconstruction in broader clinical settings.
|
Assessed at 24 post-surgery months
|
|
Observational assessment of health economic measures from the time of surgery to the end of study visit
Tijdsspanne: Assessed at 24 post-surgery months
|
Operative time (measured in minutes).
It will be monitored to provide a guide for optimisation of current protocols and potential translation into use of PCL scaffolds for reconstruction in broader clinical settings.
|
Assessed at 24 post-surgery months
|
|
Observational assessment of histological measures following secondary autologous fat graft (AFG) if indicated (general tissue morphology and micropathology, adipose tissue viability, angiogenesis and immune activity)
Tijdsspanne: Assessed at 24-months post-surgery.
|
If patients undergo subsequent fat grafting, core biopsy samples will be taken to histologically evaluate the scaffold contents.
Specific stains will be used to assess tissue morphology (haematoxylin and eosin and Oli-Red), that can be correlated with medical imaging, as well as previous data gained from pre-clinical animal models.
|
Assessed at 24-months post-surgery.
|
|
Observational assessment of histological measures following secondary autologous fat graft (AFG) if indicated (general tissue morphology and micropathology, adipose tissue viability, angiogenesis and immune activity)
Tijdsspanne: Assessed at 24-months post-surgery.
|
If patients undergo subsequent fat grafting, core biopsy samples will be taken to histologically evaluate the scaffold contents.
Specific stains will be used to assess adipose tissue viability (anti-Perilipin), that can be correlated with medical imaging, as well as previous data gained from pre-clinical animal models.
|
Assessed at 24-months post-surgery.
|
|
Observational assessment of histological measures following secondary autologous fat graft (AFG) if indicated (general tissue morphology and micropathology, adipose tissue viability, angiogenesis and immune activity)
Tijdsspanne: Assessed at 24-months post-surgery.
|
If patients undergo subsequent fat grafting, core biopsy samples will be taken to histologically evaluate the scaffold contents.
Specific stains will be used to assess angiogenesis (anti-von Willebrand Factor/CD 31), that can be correlated with medical imaging, as well as previous data gained from pre-clinical animal models.
|
Assessed at 24-months post-surgery.
|
|
Observational assessment of histological measures following secondary autologous fat graft (AFG) if indicated (general tissue morphology and micropathology, adipose tissue viability, angiogenesis and immune activity)
Tijdsspanne: Assessed at 24-months post-surgery.
|
If patients undergo subsequent fat grafting, core biopsy samples will be taken to histologically evaluate the scaffold contents.
Specific stains will be used to assess immune activity (M1 and M2 macrophage activity), that can be correlated with medical imaging, as well as previous data gained from pre-clinical animal models.
|
Assessed at 24-months post-surgery.
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Observationele beoordeling van gezondheidseconomische maatregelen vanaf het moment van de operatie tot het einde van het studiebezoek
Tijdsspanne: Beoordeeld op 24 maanden na de operatie
|
Dit wordt beoordeeld als een samengestelde maatstaf van:
|
Beoordeeld op 24 maanden na de operatie
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Flavio Facchini, Dr, Unit of Paediatric Surgery and Burn Center - Meyer Children's Hospital
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2021-PEC-002
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .