- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT05678348
Pyrimethamine als remmer van NRF2 bij HPV-negatief lokaal gevorderd hoofd-hals plaveiselcelcarcinoom
Biomarker en veiligheidsonderzoek in vroege fase I om pyrimethamine te testen als een remmer van NRF2 bij HPV-negatief, lokaal gevorderd hoofd-hals plaveiselcelcarcinoom
NRF2-activering, waargenomen bij tot 40% van de hoofd-hals plaveiselcelcarcinoom (HNSCC) -tumoren, speelt een cruciale rol bij tumorprogressie, metastase en weerstand tegen bestralingstherapie. De onderzoekers hebben onlangs ontdekt dat pyrimethamine (PYR) en zijn analogen een remmend effect hebben op NRF2-activiteit in vitro en in muismodellen via remming van dihydrofolaatreductase (DHFR).
Pyrimethamine is een gevestigd medicijn dat al tientallen jaren wordt gebruikt voor de behandeling van protozoaire infecties en malaria. Een groeiend aantal onderzoeken toont aan dat het potentiële antitumoractiviteit heeft, maar de activiteit ervan op groeiende menselijke tumoren is niet eerder bestudeerd. Het primaire werkzaamheidsdoel van deze studie is het evalueren van de activiteit van pyrimethamine op menselijke tumoren, zoals aangetoond door remming van DHFR en downregulatie van NRF2-pathway-activiteit. On-target remming van DHFR door pyrimethamine resulteert in de stabilisatie en verhoogde eiwitexpressie van menselijke DHFR.
De primaire werkzaamheidshypothese van deze studie is dat behandeling met pyrimethamine zal resulteren in een toename van 50% van het DHFR-eiwit in de tumorcellen, zoals gemeten door middel van kwantitatieve Western-blotanalyse. Ten tweede veronderstellen de onderzoekers dat van de tumoren die zijn geclassificeerd als NRF2-actief bij biopsie voorafgaand aan de behandeling, de NRF2-activiteit met 50% zal afnemen, zoals gemeten door op SureQuant gerichte proteomische analyse.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Vroege fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Histologisch of cytologisch bevestigd HPV-negatief, lokaal gevorderd (stadium III-IV) hoofd-hals plaveiselcelcarcinoom (HNSCC) dat een chirurgische behandeling met curatieve intentie ondergaat.
- Minstens 18 jaar oud.
- ECOG-prestatiestatus ≤ 1
Normale beenmerg- en orgaanfunctie zoals hieronder gedefinieerd:
- Leukocyten ≥ 3.000/mcl
- Absoluut aantal neutrofielen ≥ 1.500/mcl
- Bloedplaatjes ≥ 100.000/mcl
- Totaal bilirubine ≤ 1,5 x IULN
- AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 3,0 x IULN
- Creatinineklaring > 50 ml/min door Cockcroft-Gault
- In staat om studiegeneesmiddel door te slikken
- De effecten van pyrimethamine op de zich ontwikkelende menselijke foetus zijn onbekend. Om deze reden en omdat het in zwangerschapscategorie C valt, moeten vrouwen die zwanger kunnen worden en mannen ermee instemmen om adequate anticonceptie te gebruiken (hormonale of barrièremethode voor anticonceptie, onthouding) voorafgaand aan deelname aan het onderzoek en voor de duur van deelname aan het onderzoek. Als een vrouw zwanger wordt of vermoedt dat ze zwanger is terwijl ze aan dit onderzoek deelneemt, moet ze haar behandelend arts onmiddellijk op de hoogte stellen.
- Bekwaamheid tot begrip en bereidheid om een door de IRB goedgekeurd schriftelijk toestemmingsdocument (of dat van een wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger, indien van toepassing) te ondertekenen.
Uitsluitingscriteria:
- Voorafgaande therapie voor deze kanker.
- Een voorgeschiedenis van andere maligniteiten, met uitzondering van maligniteiten waarvoor alle behandelingen ten minste 2 jaar vóór registratie zijn voltooid en de patiënt geen tekenen van ziekte heeft.
- Voorafgaande behandeling met pyrimethamine in het jaar voorafgaand aan de HNSCC-diagnose.
- Ontvangt momenteel andere onderzoeksagenten.
- Een geschiedenis van allergische reacties toegeschreven aan verbindingen met een vergelijkbare chemische of biologische samenstelling als pyrimethamine of andere middelen die in het onderzoek zijn gebruikt.
- Ongecontroleerde bijkomende ziekte, waaronder, maar niet beperkt tot, aanhoudende of actieve infectie, actueel gebruik van systemische immunosuppressieve medicatie, symptomatisch congestief hartfalen, instabiele angina pectoris of hartritmestoornissen.
- Gedocumenteerde megaloblastaire bloedarmoede als gevolg van folaatdeficiëntie.
- Behandeling met anticoagulantia of plaatjesaggregatieremmers in het jaar voorafgaand aan de HNSCC-diagnose.
- Zwanger en/of borstvoeding. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten binnen 7 dagen na deelname aan het onderzoek een negatieve zwangerschapstest ondergaan.
- HIV-patiënten komen in aanmerking, tenzij hun aantal CD4+ T-cellen < 350 cellen/mcl is of ze een voorgeschiedenis hebben van AIDS-definiërende opportunistische infectie binnen de 12 maanden voorafgaand aan registratie. Gelijktijdige behandeling met effectieve ART volgens de DHHS-behandelrichtlijnen wordt aanbevolen.
- Kan studiegeneesmiddel niet doorslikken
- Actief alcoholmisbruik
- Fenytoïne ontvangen
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Pyrimethamine
Pyrimethamine zal via de mond worden ingenomen in een dosis van 50 mg eenmaal daags gedurende 14 dagen (+/- 2 dagen) met de laatste dosis de dag voorafgaand aan de operatie.
|
Patiënten zullen worden geïnstrueerd om hun dosis elke dag op ongeveer hetzelfde tijdstip in te nemen.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering in Log2 van tumor-DHFR-expressie zoals gemeten met Western-blot-analyse
Tijdsspanne: Voorbehandeling en nabehandeling (geschat op 14 dagen)
|
Voorbehandeling en nabehandeling (geschat op 14 dagen)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal bijwerkingen van graad 3 of hoger als gevolg van pyrimethamine
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling tot en met dag 43 (geschat op 6 weken)
|
Vanaf het begin van de behandeling tot en met dag 43 (geschat op 6 weken)
|
|
Aantal deelnemers met een operatievertraging van ≥ 10 dagen als gevolg van pyrimethamine
Tijdsspanne: Door voltooiing van de follow-up (geschat op 6 weken)
|
Door voltooiing van de follow-up (geschat op 6 weken)
|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid van pyrimethamine zoals gemeten aan de hand van het aantal bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling tot en met dag 43 (geschat op 6 weken)
|
Vanaf het begin van de behandeling tot en met dag 43 (geschat op 6 weken)
|
|
Verandering in Log2 van NRF2-activiteitsscore zoals gemeten met de NRF2 SureQuant proteomische assay
Tijdsspanne: Voorbehandeling en nabehandeling (geschat op 14 dagen)
|
Voorbehandeling en nabehandeling (geschat op 14 dagen)
|
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Paul Zolkind, M.D., Washington University School of Medicine
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Neoplasmata per site
- Neoplasmata
- Neoplasmata per histologisch type
- Neoplasmata, glandulair en epitheel
- Neoplasmata, plaveiselcel
- Plaveiselcelcarcinoom van hoofd en hals
- Carcinoom
- Carcinoom, plaveiselcel
- Hoofd- en nekneoplasmata
- Anti-infectieuze middelen
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Enzym-remmers
- Foliumzuurantagonisten
- Antimalariamiddelen
- Antiprotozoaire middelen
- Antiparasitaire middelen
- Pyrimethamine
Andere studie-ID-nummers
- 202302068
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .