Een bevestigend onderzoek van ETC-1002 bij patiënten met hyper-LDL-cholesterolemie

Inclusiecriteria:

• Patiënten met een ontoereikende respons op statines of statine-intolerantie zoals hieronder gedefinieerd [Onvoldoende respons op statines] Patiënten met hyper-LDL-cholesterolemie die statines hebben gebruikt [en indien nodig andere lipidenmodificerende therapieën (LMT's)] en die de lipidenbeheersdoelen van LDL-C [statine-intolerantie] Patiënten met hyper-LDL-cholesterolemie bij wie veiligheidsproblemen zijn opgetreden tijdens het gebruik van ten minste één type statine, en die een oplossing van de problemen ervoeren na stopzetting of dosisverlaging, en die de lipidenbeheersdoelen van LDL-C. Patiënten moeten op de laagste of onder de dosering van de goedgekeurde dosis statine zitten en/of op stabiele LMT('s).
• Patiënten met nuchtere TG-waarden van <400 mg/dL bij screening
• Er kunnen andere protocolspecifieke opnamecriteria van toepassing zijn

Uitsluitingscriteria:

• Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven of die een positieve zwangerschapstest (urine) hebben bij screening of basisbezoeken
• Patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH)
• Patiënten die op dit moment cardiovasculaire aandoeningen hebben of hebben gehad in de afgelopen 3 maanden voorafgaand aan de screening, of patiënten die cardiovasculaire aandoeningen hebben ontwikkeld tijdens de screening of vóór het baselinebezoek
• Ongecontroleerde hypertensie, gedefinieerd als systolische bloeddruk in zittende houding na 5 minuten rust van ≥160 mmHg of diastolische bloeddruk van ≥100 mmHg bij screening
• Patiënten met ongecontroleerde en ernstige hematologische of stollingsstoornissen of met hemoglobine <10,0 g/dl bij screening
• Patiënten met ongecontroleerde diabetes met een HbA1c van ≥9% bij screening
• Patiënten met ongecontroleerde hypothyreoïdie met schildklierstimulerend hormoon (TSH) van >1,5 × ULN bij screening

• Patiënten met leverziekte of disfunctie, waaronder:

  • Positieve serologie voor hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg) of een positieve hepatitis C-virus (HCV) antilichaamtest bij screening
  • Alanineaminotransferase (ALT) of aspartaataminotransferase (AST) van ≥3 × ULN of totaal bilirubine van ≥2 × ULN bij screening
• Patiënten met creatinekinase (CK) van >3 × ULN bij screening
• Patiënten met een voorgeschiedenis of huidige nierdisfunctie, nefritisch syndroom of nefritis, en met een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) van ≤30 ml/min/1,73 m2 bij screening
• Er kunnen andere protocolspecifieke uitsluitingscriteria van toepassing zijn