En bekräftande prövning av ETC-1002 hos patienter med hyper-LDL-kolesterolemi

Inklusionskriterier:

• Patienter med otillräckligt svar på statiner eller statinintolerans enligt definitionen nedan [Otillräckligt svar på statiner] Patienter med hyper-LDL-kolesterolemi som har tagit statiner [och andra lipidmodifierande terapier (LMT) om det behövs] och som inte kan uppnå målen för lipidhantering av LDL-C [Statinintolerans] Patienter med hyper-LDL-kolesterolemi för vilka säkerhetsproblem har uppstått när de tagit minst en typ av statin, och som upplevt en lösning av problemen efter utsättning eller dosreduktion, och som inte kan uppnå målen för lipidhantering av LDL-C. Patienterna måste vara på den lägsta eller under dosen av den godkända dosen av statin och/eller på stabil(a) LMT(er).
• Patienter med fastande TG-nivåer på <400 mg/dL vid screening
• Andra protokollspecifika inkluderingskriterier kan gälla

Exklusions kriterier:

• Kvinnor som är gravida eller ammar eller som har ett positivt graviditetstest (urin) resultat vid screening eller baslinjebesök
• Patienter med homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH)
• Patienter som för närvarande har eller som har haft under de senaste 3 månaderna före screening av någon hjärt-kärlsjukdom, eller de som har utvecklat någon hjärt-kärlsjukdom under screeningen eller före baseline-besöket
• Okontrollerad hypertoni, definierad som sittande systoliskt blodtryck efter 5 minuters vila på ≥160 mmHg eller diastoliskt blodtryck på ≥100 mmHg vid screening
• Patienter med okontrollerade och allvarliga hematologiska störningar eller koagulationsrubbningar eller med hemoglobin på <10,0 g/dL vid screening
• Patienter med okontrollerad diabetes med HbA1c på ≥9 % vid screening
• Patienter med okontrollerad hypotyreos med sköldkörtelstimulerande hormon (TSH) på >1,5 × ULN vid screening

• Patienter med leversjukdom eller dysfunktion, inklusive:

  • Positiv serologi för hepatit B-ytantigen (HBsAg) eller ett positivt hepatit C-virus (HCV) antikroppstest vid screening
  • Alaninaminotransferas (ALT) eller aspartataminotransferas (ASAT) på ≥3 × ULN eller totalt bilirubin på ≥2 × ULN vid screening
• Patienter med kreatinkinas (CK) på >3 × ULN vid screening
• Patienter med en historia eller aktuell njurdysfunktion, nefritiskt syndrom eller nefrit och med uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) på ≤30 ml/min/1,73 m2 vid visning
• Andra protokollspecifika uteslutningskriterier kan gälla