Et bekræftende forsøg med ETC-1002 hos patienter med hyper-LDL-kolesterolæmi

Inklusionskriterier:

• Patienter med utilstrækkelig respons på statiner eller statinintolerance som defineret nedenfor [Utilstrækkelig respons på statiner] Patienter med hyper-LDL-kolesterolæmi, som har taget statiner [og andre lipid-modificerende behandlinger (LMT'er) hvis det er nødvendigt] og ikke kan nå målene for lipidhåndtering af LDL-C [Statinintolerance] Patienter med hyper-LDL-kolesterolæmi, for hvem der er opstået sikkerhedsproblemer, mens de har taget mindst én type statin, og som oplevede en løsning af problemerne efter seponering eller dosisreduktion, og som ikke kan nå målene for lipidbehandling af LDL-C. Patienterne skal være på den laveste eller under dosis af den godkendte dosis af statin og/eller på stabil(e) LMT(er).
• Patienter med fastende TG-niveauer på <400 mg/dL ved screening
• Andre protokolspecifikke inklusionskriterier kan være gældende

Ekskluderingskriterier:

• Kvinder, der er gravide eller ammer, eller som har en positiv graviditetstest (urin) ved screening eller baselinebesøg
• Patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH)
• Patienter, der i øjeblikket har eller har haft inden for de sidste 3 måneder forud for screening af hjerte-kar-sygdomme, eller dem, der har udviklet kardiovaskulære sygdomme under screeningen eller før baseline-besøget
• Ukontrolleret hypertension, defineret som siddende systolisk blodtryk efter 5 minutters hvile på ≥160 mmHg eller diastolisk blodtryk på ≥100 mmHg ved screening
• Patienter med ukontrollerede og alvorlige hæmatologiske eller koagulationsforstyrrelser eller med hæmoglobin på <10,0 g/dL ved screening
• Patienter med ukontrolleret diabetes med HbA1c på ≥9 % ved screening
• Patienter med ukontrolleret hypothyroidisme med thyreoideastimulerende hormon (TSH) på >1,5 × ULN ved screening

• Patienter med leversygdom eller dysfunktion, herunder:

  • Positiv serologi for hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) eller en positiv hepatitis C virus (HCV) antistoftest ved screening
  • Alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) på ≥3 × ULN eller total bilirubin på ≥2 × ULN ved screening
• Patienter med kreatinkinase (CK) på >3 × ULN ved screening
• Patienter med en anamnese eller aktuel nyredysfunktion, nefritisk syndrom eller nefritis og med estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) på ≤30 ml/min/1,73 m2 ved screening
• Andre protokolspecifikke udelukkelseskriterier kan være gældende