En bekreftende utprøving av ETC-1002 hos pasienter med hyper-LDL-kolesterolemi

Inklusjonskriterier:

• Pasienter med utilstrekkelig respons på statiner eller statinintoleranse som definert nedenfor [Utilstrekkelig respons på statiner] Pasienter med hyper-LDL-kolesterolemi som har tatt statiner [og andre lipidmodifiserende terapier (LMT) om nødvendig] og som ikke kan oppnå lipidbehandlingsmålene til LDL-C [Statinintoleranse] Pasienter med hyper-LDL-kolesterolemi for hvem sikkerhetsproblemer har oppstått mens de tok minst én type statin, og som opplevde å løse problemene etter seponering eller dosereduksjon, og som ikke kan oppnå lipidbehandlingsmålene til LDL-C. Pasienter må være på den laveste eller under dosen av den godkjente dosen av statin og/eller på stabil(e) LMT(er).
• Pasienter med fastende TG-nivåer på <400 mg/dL ved screening
• Andre protokollspesifikke inklusjonskriterier kan gjelde

Ekskluderingskriterier:

• Kvinner som er gravide eller ammer eller som har en positiv graviditetstest (urin) ved screening eller baseline-besøk
• Pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH)
• Pasienter som har eller har hatt i løpet av de siste 3 månedene før screening av hjerte- og karsykdommer, eller de som har utviklet kardiovaskulære sykdommer under screeningen eller før baseline-besøket
• Ukontrollert hypertensjon, definert som sittende systolisk blodtrykk etter 5 minutters hvile på ≥160 mmHg eller diastolisk blodtrykk på ≥100 mmHg ved screening
• Pasienter med ukontrollerte og alvorlige hematologiske eller koagulasjonsforstyrrelser eller med hemoglobin på <10,0 g/dL ved screening
• Pasienter med ukontrollert diabetes med HbA1c på ≥9 % ved screening
• Pasienter med ukontrollert hypotyreose med thyreoideastimulerende hormon (TSH) på >1,5 × ULN ved screening

• Pasienter med leversykdom eller dysfunksjon, inkludert:

  • Positiv serologi for hepatitt B overflateantigen (HBsAg) eller en positiv hepatitt C-virus (HCV) antistofftest ved screening
  • Alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) på ≥3 × ULN eller total bilirubin på ≥2 × ULN ved screening
• Pasienter med kreatinkinase (CK) på >3 × ULN ved screening
• Pasienter med en historie eller nåværende nedsatt nyrefunksjon, nefrtisk syndrom eller nefritt, og med estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) på ≤30 ml/min/1,73 m2 ved visning
• Andre protokollspesifikke eksklusjonskriterier kan gjelde