Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label extensiestudie van DCCR bij patiënten met het Prader-Willi-syndroom

28 maart 2025 bijgewerkt door: Soleno Therapeutics, Inc.

Een open-label studie van DCCR (diazoxide choline) tabletten met verlengde afgifte bij patiënten met het Prader-Willi-syndroom

Het doel van dit onderzoek is het evalueren van de veiligheid op lange termijn van DCCR (diazoxide choline) tabletten met verlengde afgifte) bij patiënten met het Prader-Willi-syndroom.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

83

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB21 5EF
        • Fulbourn Hospital
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
      • Hull, Verenigd Koninkrijk, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW10 9NH
        • Chelsea and Westminster Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 1BB
        • Royal London Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • UC Irvine
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital of San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • U of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • St Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
        • Children's Hospital and Clinic Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Verenigde Staten, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Research Institute of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Vrijwillige, schriftelijke geïnformeerde toestemming geven (ouder(s) / wettelijke voogd(en) van patiënt); vrijwillige, schriftelijke toestemming geven (onderwerpen, indien van toepassing)

  2. Deelnemer moet:

    1. hebben deelgenomen aan en de Studie C602 Randomized Withdrawal (RW) Periode hebben voltooid;
    2. hebben deelgenomen aan, maar zijn gestopt met, de Studie C602 RW-periode en er zijn ten minste 16 weken verstreken sinds de datum van hun randomisatie in de C602 RW-periode; of
    3. Hebben deelgenomen aan Studie C602 OLE-periode, hebben niet ingestemd met deelname aan de RW-periode en er zijn ten minste 16 weken verstreken sinds de datum van hun C602 Open-Label Extension End of Treatment Visit.

Uitsluitingscriteria:

  1. Positieve zwangerschapstest in urine (bij vrouwen in de vruchtbare leeftijd)
  2. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven, en/of van plan zijn zwanger te worden of borstvoeding te geven tijdens of binnen 30 dagen na deelname aan het onderzoek.
  3. Deelname aan een klinische studie van een onderzoeksgeneesmiddel (inclusief goedgekeurde geneesmiddelen voor niet-goedgekeurd gebruik), onderzoeksapparaat of therapeutische interventie volgend op het C602 Open-Label Extension End of Treatment Visit.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: DCCR
75 - 525 mg DCR
Geneesmiddel: DCCR
Eenmaal daagse orale toediening

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid van DCCR (bijwerkingen. Veiligheidsanalyses zullen worden uitgevoerd bij alle proefpersonen die ten minste één dosis DCCR ontvangen in de C614 -studie (bijwerkingen)
Tijdsspanne: Basislijn naar het einde van de studie of tot oplossing van bepaalde bijwerkingen

Beoordeel de veiligheid van DCCR door de incidentie en ernst van bijwerkingen te evalueren.

Veiligheidsanalyses zullen worden uitgevoerd bij alle proefpersonen die in het C614 -onderzoek ten minste één dosis DCCR ontvangen. Bijwerkingen zullen worden beschreven op type en niveau van ernst.
Basislijn naar het einde van de studie of tot oplossing van bepaalde bijwerkingen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Soleno Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 januari 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 januari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 januari 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 januari 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 april 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 maart 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • C614

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren