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Estudio de extensión de etiqueta abierta de DCCR en pacientes con síndrome de Prader-Willi

29 de marzo de 2024 actualizado por: Soleno Therapeutics, Inc.

Un estudio abierto de tabletas de liberación prolongada de DCCR (diazóxido de colina) en pacientes con síndrome de Prader-Willi

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad a largo plazo de las tabletas de liberación prolongada de DCCR (diazóxido de colina) en pacientes con síndrome de Prader-Willi.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

83

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • UC Irvine
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital of San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • U of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Children's Hospital and Clinic Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Estados Unidos, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Research Institute of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB21 5EF
        • Fulbourn Hospital
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
      • Hull, Reino Unido, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
      • London, Reino Unido, SW10 9NH
        • Chelsea and Westminster Hospital
      • London, Reino Unido, E1 1BB
        • Royal London Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Proporcionar consentimiento informado voluntario por escrito (padre(s)/tutor(es) legal(es) del paciente); proporcionar consentimiento voluntario por escrito (sujetos, según corresponda)

  2. El participante debe:

    1. Haber participado y completado el Período de Retiro Aleatorio (RW) del Estudio C602;
    2. Haber participado en el Período C602 RW del Estudio, pero haberlo interrumpido, y han transcurrido al menos 16 semanas desde la fecha de su aleatorización en el Período C602 RW; o
    3. Haber participado en el período OLE del Estudio C602, no haber dado su consentimiento para participar en el Período RW y haber transcurrido al menos 16 semanas desde la fecha de su visita de fin de tratamiento de extensión abierta C602.

Criterio de exclusión:

  1. Prueba de embarazo en orina positiva (en mujeres en edad fértil)
  2. Mujeres que están embarazadas o amamantando, y/o planean quedar embarazadas o amamantar durante o dentro de los 30 días posteriores a la participación en el estudio.
  3. Participación en un estudio clínico de un fármaco en investigación (incluidos los fármacos aprobados para usos no aprobados), dispositivo en investigación o intervención terapéutica posterior a la visita de fin de tratamiento de extensión abierta C602.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: DCCR
75 - 525 mg DCCR
Droga: DCCR
Administración oral una vez al día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad de DCCR (eventos adversos). Se realizarán análisis de seguridad en todos los sujetos que reciban al menos una dosis de DCCR en el estudio C614. (Eventos adversos)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 262 o hasta la resolución de ciertos eventos adversos

Evaluar la seguridad de DCCR mediante la evaluación de la incidencia y la gravedad de los eventos adversos.

Se realizarán análisis de seguridad en todos los sujetos que reciban al menos una dosis de DCCR en el estudio C614. Los eventos adversos se describirán por tipo y nivel de gravedad.
Línea de base hasta la semana 262 o hasta la resolución de ciertos eventos adversos

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Soleno Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de enero de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de enero de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de enero de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

27 de enero de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • C614

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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