- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT05701774
Open-label utvidelsesstudie av DCCR hos pasienter med Prader-Willi syndrom
29. mars 2024 oppdatert av: Soleno Therapeutics, Inc.
En åpen studie av DCCR (Diazoxide Choline) tabletter med forlenget frigivelse hos pasienter med Prader-Willi syndrom
Formålet med denne studien er å evaluere den langsiktige sikkerheten til DCCR (diazoxide cholin) depottabletter) hos pasienter med Prader-Willi syndrom.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
83
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- UC Irvine
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford University
-
San Diego, California, Forente stater, 92123
- Rady Children's Hospital of San Diego
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
- U of Florida Gainesville
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
- Emory Children's Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
- National Institutes of Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Lansing, Michigan, Forente stater, 48912
- Sparrow Clinical Research Institute
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
- Children's Hospital and Clinic Minnesota
-
-
New Jersey
-
Paterson, New Jersey, Forente stater, 07503
- St. Joseph's University Medical Center
-
-
New York
-
Mineola, New York, Forente stater, 11501
- NYU Winthrop Hospital
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75231
- Research Institute Of Dallas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Seattle Children's
-
-
-
-
-
Cambridge, Storbritannia, CB21 5EF
- Fulbourn Hospital
-
Glasgow, Storbritannia, G51 4TF
- The Queen Elizabeth University
-
Hull, Storbritannia, HU3 2JZ
- Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
-
London, Storbritannia, SW10 9NH
- Chelsea and Westminster Hospital
-
London, Storbritannia, E1 1BB
- Royal London Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
4 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Gi frivillig, skriftlig informert samtykke (foreldre/pasientens verge); gi frivillig, skriftlig samtykke (fag, etter behov)
Deltaker må:
- Har deltatt i og fullført Studie C602 Randomized Withdrawal (RW) Periode;
- Har deltatt i, men avbrutt fra studien C602 RW-perioden, og minst 16 uker har gått siden datoen for randomiseringen til C602 RW-perioden; eller
- Har deltatt i studie C602 OLE-perioden, ikke samtykket til å delta i RW-perioden, og det har gått minst 16 uker siden datoen for C602 Open-Label Extension End of Treatment Visit.
Ekskluderingskriterier:
- Positiv uringraviditetstest (hos kvinner i fertil alder)
- Kvinner som er gravide eller ammer, og/eller planlegger å bli gravide eller amme under eller innen 30 dager etter studiedeltakelse.
- Deltakelse i en klinisk studie av et undersøkelseslegemiddel (inkludert godkjente medisiner for ikke-godkjent bruk), undersøkelsesutstyr eller terapeutisk intervensjon etter C602 Open-Label Extension End of Treatment Visit.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: DCCR
75 - 525 mg DCCR
|
En gang daglig oral administrering
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Sikkerhet ved DCCR (uønskede hendelser. Sikkerhetsanalyser vil bli utført i alle forsøkspersoner som får minst én dose DCCR i C614-studien. ( Bivirkninger)
Tidsramme: Baseline til uke 262 eller til oppløsning av visse uønskede hendelser
|
Vurder sikkerheten til DCCR ved å evaluere forekomsten og alvorlighetsgraden av uønskede hendelser. Sikkerhetsanalyser vil bli utført i alle forsøkspersoner som får minst én dose DCCR i C614-studien. Bivirkninger vil bli beskrevet etter type og alvorlighetsgrad. |
Baseline til uke 262 eller til oppløsning av visse uønskede hendelser
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
31. januar 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. juni 2028
Studiet fullført (Antatt)
1. juni 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. januar 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. januar 2023
Først lagt ut (Faktiske)
27. januar 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
2. april 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
29. mars 2024
Sist bekreftet
1. mars 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Sykdom
- Medfødte abnormiteter
- Overernæring
- Ernæringsforstyrrelser
- Overvektig
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Intellektuell funksjonshemming
- Abnormiteter, flere
- Kromosomforstyrrelser
- Overvekt
- Avtrykksforstyrrelser
- Syndrom
- Prader-Willi syndrom
Andre studie-ID-numre
- C614
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Prader-Willi syndrom
-
University Hospital, ToulouseFullførtPrader Willi syndromFrankrike
-
University of FloridaNational Institutes of Health (NIH)Fullført
-
Samsung Medical CenterFullførtOvervekt | Prader Willi syndrom
-
Duke UniversityCanadian Institutes of Health Research (CIHR); National Institutes of Health... og andre samarbeidspartnereFullført
-
California State University, FullertonUniversity of FloridaUkjentBarnefedme | Prader Willi syndromForente stater
-
SanionaFullførtBekreftet genetisk diagnose av Prader-Willi syndromTsjekkia, Ungarn
-
Weill Medical College of Cornell UniversityNational Institutes of Health (NIH); PWSAUSAAvsluttetPrader-willi syndromForente stater
-
Ferring PharmaceuticalsFullførtHyperfagi i Prader-Willi syndromForente stater
-
University of FloridaFoundation for Prader-Willi ResearchFullført
-
ACADIA Pharmaceuticals Inc.RekrutteringHyperfagi i Prader-Willi syndromForente stater, Canada, Storbritannia
Kliniske studier på DCCR
-
Soleno Therapeutics, Inc.FullførtPrader-Willi syndromForente stater, Storbritannia
-
Soleno Therapeutics, Inc.FullførtPrader-Willi syndromForente stater, Storbritannia
-
Soleno Therapeutics, Inc.Har ikke rekruttert ennåSH2B1 Mangel Fedme | Fedme assosiert med PCSK1-mutasjon (rs6232-variant) | SIM1-mangel Fedme
-
Soleno Therapeutics, Inc.TilbaketrukketPrader-Willi syndrom
-
Essentialis, Inc.TilbaketrukketHypertriglyseridemi
-
Essentialis, Inc.Ukjent
-
Essentialis, Inc.FullførtPrader-Willi syndromForente stater