Estudo de extensão aberta de DCCR em pacientes com síndrome de Prader-Willi
28 de março de 2025 atualizado por: Soleno Therapeutics, Inc.
Um estudo aberto de DCCR (diazóxido de colina) comprimidos de liberação prolongada em pacientes com síndrome de Prader-Willi
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança a longo prazo de DCCR (diazóxido colina) comprimidos de liberação prolongada) em pacientes com síndrome de Prader-Willi.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
83
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- UC Irvine
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital of San Diego
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- U of Florida Gainesville
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Emory Children's Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48912
- Sparrow Clinical Research Institute
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Minnesota
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St Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
- Children's Hospital and Clinic Minnesota
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New Jersey
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Paterson, New Jersey, Estados Unidos, 07503
- St. Joseph's University Medical Center
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New York
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Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
- NYU Winthrop Hospital
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Vanderbilt University
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Research Institute of Dallas
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's
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Cambridge, Reino Unido, CB21 5EF
- Fulbourn Hospital
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Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
- The Queen Elizabeth University
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Hull, Reino Unido, HU3 2JZ
- Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
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London, Reino Unido, SW10 9NH
- Chelsea and Westminster Hospital
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London, Reino Unido, E1 1BB
- Royal London Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
4 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Forneça consentimento informado voluntário e por escrito (pais/responsáveis legais do paciente); fornecer consentimento voluntário por escrito (sujeitos, conforme apropriado)
O participante deve:
- Ter participado e concluído o Período de Retirada Randomizada (RW) do Estudo C602;
- Ter participado, mas descontinuado, do Período C602 RW do Estudo e pelo menos 16 semanas se passaram desde a data de sua randomização no Período C602 RW; ou
- Ter participado do período OLE do estudo C602, não consentido em participar do período RW e pelo menos 16 semanas se passaram desde a data de sua visita de fim de tratamento de extensão aberta C602.
Critério de exclusão:
- Teste de gravidez de urina positivo (em mulheres com potencial para engravidar)
- Mulheres que estão grávidas ou amamentando e/ou planejam engravidar ou amamentar durante ou dentro de 30 dias após a participação no estudo.
- Participação em um estudo clínico de um medicamento em investigação (incluindo medicamentos aprovados para usos não aprovados), dispositivo em investigação ou intervenção terapêutica após a visita de fim de tratamento de extensão aberta C602.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: DCCR
75 - 525 mg DCCR
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Administração oral uma vez ao dia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança do DCCR (eventos adversos. As análises de segurança serão realizadas em todos os indivíduos que recebem pelo menos uma dose de DCCR no estudo C614. (Eventos adversos)
Prazo: Base ao fim do estudo ou até a resolução de certos eventos adversos
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Avalie a segurança do DCCR avaliando a incidência e a gravidade dos eventos adversos. As análises de segurança serão realizadas em todos os indivíduos que recebem pelo menos uma dose de DCCR no estudo C614. Eventos adversos serão descritos por tipo e nível de gravidade. |
Base ao fim do estudo ou até a resolução de certos eventos adversos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de janeiro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de junho de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de junho de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de janeiro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de janeiro de 2023
Primeira postagem (Real)
27 de janeiro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de abril de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de março de 2025
Última verificação
1 de março de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Distúrbios de impressão
- Manifestações Neurológicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Processos Patológicos
- Distúrbios Nutricionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Supernutrição
- Doença
- Manifestações Neurocomportamentais
- Anomalias congénitas
- Anormalidades, Múltiplas
- Excesso de peso
- Deficiência Intelectual
- Obesidade
- Distúrbios cromossômicos
- Síndrome
- Síndrome de Prader-Willi
Outros números de identificação do estudo
- C614
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .