Een studie om gepulseerd geïnhaleerd stikstofmonoxide te beoordelen bij proefpersonen met pulmonale hypertensie geassocieerd met longfibrose
17 februari 2023 bijgewerkt door: Bellerophon
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische studie met dosisescalatie ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van gepulseerd geïnhaleerd stikstofmonoxide (iNO) bij proefpersonen met pulmonale hypertensie geassocieerd met longfibrose bij langdurige zuurstoftherapie (deel 1 en deel 2)
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde dosisescalatiestudie om de veiligheid en werkzaamheid van gepulseerd, geïnhaleerd stikstofmonoxide (iNO) te beoordelen bij proefpersonen met longfibrose die langdurig zuurstoftherapie krijgen.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Een fase 2b, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische studie met dosisescalatie ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van gepulseerd, geïnhaleerd stikstofmonoxide bij proefpersonen met en zonder pulmonale hypertensie geassocieerd met longfibrose bij langdurige zuurstoftherapie (Deel 1 en Deel 2)
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
85
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85012
- Arizona Pulmonary Specialists
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90024
- University of California
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- University of California Davis Health
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- University Of Colorado Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33125
- University of Miami
-
Pensacola, Florida, Verenigde Staten, 32503
- Avanza Medical Research Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Emory University
-
Austell, Georgia, Verenigde Staten, 30106
- Piedmont Healthcare Pulmonary & Critical Care Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60153
- Loyola University
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202-1332
- Norton Pulmonary Specialists
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Verenigde Staten, 63017
- The Lung Research Center (St. Luke's)
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27517
- The University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45267
- University of Cincinnati College of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
- Temple University Hospital
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19017
- Thomas Jefferson University Korman Respiratory Institute
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
- University of Utah Health Sciences
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Verenigde Staten, 22042
- Inova Heart and Vascular Institute Advanced Lung Disease Clinic
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23229
- Pulmonary Associates of Richmond
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 85 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Gediagnosticeerd met longfibrose door CT-scan met hoge resolutie uitgevoerd in de 6 maanden voorafgaand aan de screening in verband met een van de volgende aandoeningen en bevestigd volgens een van de volgende richtlijnen, volgens American Thoracic Society (AGS) / European Respiratory Society (ERS) / Japans Respiratory Society (JRS) / Latin American Thoracic Association (ALAT):
Ernstige idiopathische interstitiële pneumonieën (IIP's) diagnose of vermoed als een van de volgende:
- Idiopathische longfibrose
- Idiopathische niet-specifieke interstitiële pneumonie
- Ademhalingsbronchiolitis - interstitiële longziekte
- Desquamatieve interstitiële pneumonie
- Cryptogene organiserende longontsteking
- Acute interstitiële longontsteking
Diagnose van zeldzame IIP's door een van de volgende:
- Idiopathische lymfoïde interstitiële pneumonie
- Idiopathische pleuroparenchymale fibroelastose
- Niet-classificeerbare idiopathische interstitiële pneumonieën
- Chronische overgevoeligheidspneumonitis
- Beroepsmatige longziekte
- U hebt gedurende ten minste 4 weken zuurstoftherapie met een neuscanule gebruikt
- 6-Minute Walk Distance (6MWD) ≥ 100 meter en ≤ 450 meter bij screening en Baseline/Randomization-bezoeken
- Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) Functionele klasse II-IV
- Geforceerde vitale capaciteit ≥ 40% voorspeld binnen de laatste 6 maanden voorafgaand aan de inloopperiode van de screening
- Leeftijd tussen 18 en 85 jaar (inclusief)
Uitsluitingscriteria:
- Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven bij screening
- In de laatste 6 maanden voorafgaand aan de screening, bewijs van enige bindweefselziekte met FVC > 60% tenzij er bewijs is van matige tot ernstige fibrose op CT-scan naar mening van de lokale radioloog/onderzoeker
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Gepulseerd ingeademd N2, 99,999% gas
|
Patiënten worden behandeld met behulp van een INOpulse®-apparaat met behulp van een INOpulse®-neuscanule
|
|
Actieve vergelijker: Geïnhaleerd stikstofmonoxide (iNO)
Gepulseerd geïnhaleerd iNO30, 45 en 75 mcg/kg Ideal Body Weight (IBW)/uur (uur)
|
Patiënten worden behandeld met behulp van een INOpulse®-apparaat met behulp van een INOpulse®-neuscanule
|
|
Actieve vergelijker: Follow-up op lange termijn
Gepulseerd geïnhaleerd iNO30, 45 of 75 mcg/kg IBW/uur
|
Patiënten worden behandeld met behulp van een INOpulse®-apparaat met behulp van een INOpulse®-neuscanule
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Werkzaamheid van escalerende doses iNO in de levensparticipatie van de patiënt, zoals beoordeeld in minuten per dag van matige tot krachtige activiteit.
Tijdsspanne: Verander van baseline naar week 8 of 16
|
Deel 1 - Geblindeerde behandelingsperiode
|
Verander van baseline naar week 8 of 16
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in looptest van 6 minuten (6MWT) ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Verander van baseline naar week 8 of 16
|
Deel 1 - Geblindeerde behandelingsperiode
|
Verander van baseline naar week 8 of 16
|
|
Verschil in activiteit zoals gemeten met behulp van ActiGraph-apparaten
Tijdsspanne: Verander van baseline naar week 8 of 16
|
Deel 1 - Geblindeerde behandelingsperiode
|
Verander van baseline naar week 8 of 16
|
|
Percentage patiënten met ≥15% afname in activiteit
Tijdsspanne: Verander van baseline naar week 8 of 16
|
Deel 1 - Geblindeerde behandelingsperiode
|
Verander van baseline naar week 8 of 16
|
|
Verschil in kortademigheid zoals gemeten door de University of California San Diego Shortness of Breath Questionnaire
Tijdsspanne: Verander van baseline naar week 8 of 16
|
De University of California San Diego Shortness of Breath Questionnaire is een vragenlijst met 24 items die is ontwikkeld om kortademigheid in verband met dagelijkse activiteiten te meten, op een schaal tussen nul en vijf, waarbij 0 helemaal niet buiten adem is en 5 maximaal buiten adem is of te buiten adem is. doe de activiteit.
De antwoorden op alle items worden opgeteld om de algemene score te geven die kan variëren van 0 (beste uitkomst) tot 120 (slechtste uitkomst).
|
Verander van baseline naar week 8 of 16
|
|
Verschil in St. George Respiratory Questionnaire en subgroepen
Tijdsspanne: Verander van baseline naar week 8 of 16
|
St. George Respiratory Questionnaire en subgroepen is een hulpmiddel voor het beoordelen van de kwaliteit van leven dat eerder is gevalideerd voor gebruik bij patiënten met interstitiële longziekte.
Het is een responsieve tool die drie domeinen heeft: symptomen, activiteit en impact (op het dagelijks leven)
|
Verander van baseline naar week 8 of 16
|
|
Percentage patiënten met een klinisch relevant verschil (vermindering van ten minste 4 punten) in de ziektespecifieke kwaliteit van leven gemeten met behulp van de ziektespecifieke St. George Respiratory Questionnaire (SGRQ)
Tijdsspanne: Verander van baseline naar week 8 of 16
|
Deel 1 - Geblindeerde behandelingsperiode
|
Verander van baseline naar week 8 of 16
|
|
Verandering in N-terminaal (NT)-ProBNP (absoluut en percentage)
Tijdsspanne: Verander van baseline naar week 8 of 16
|
Deel 1 - Geblindeerde behandelingsperiode
|
Verander van baseline naar week 8 of 16
|
|
Tijd voor klinische verbetering
Tijdsspanne: Basislijn tot week 8 of 16
|
Deel 1 - Geblindeerde behandelingsperiode
|
Basislijn tot week 8 of 16
|
|
Tijd tot klinische verslechtering
Tijdsspanne: Basislijn tot week 8 of 16
|
Deel 1 - Geblindeerde behandelingsperiode
|
Basislijn tot week 8 of 16
|
|
Incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen, waaronder bijwerkingen die verband houden met INOpulse®-deficiëntie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 8 of 16
|
Deel 1 - Geblindeerde behandelingsperiode
|
Basislijn tot week 8 of 16
|
|
Bijwerkingen die het gevolg kunnen zijn van rebound geassocieerd met een tijdelijke acute stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Basislijn tot week 8 of 16
|
Deel 1 - Geblindeerde behandelingsperiode
|
Basislijn tot week 8 of 16
|
|
Verandering in diffusiecapaciteit van de longen voor koolmonoxide (DLCO)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 8 of 16
|
Deel 1 - Geblindeerde behandelingsperiode
|
Basislijn tot week 8 of 16
|
|
Sterfte
Tijdsspanne: Basislijn tot week 8 of 16
|
Deel 1 - Geblindeerde behandelingsperiode
|
Basislijn tot week 8 of 16
|
|
Ziekenhuisopname (alle oorzaken en voor cardiopulmonale of andere oorzaken)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 8 of 16
|
Deel 1 - Geblindeerde behandelingsperiode
|
Basislijn tot week 8 of 16
|
|
Verandering in geforceerd expiratoir volume na 1 minuut (FEV1)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 8 of 16
|
Deel 1 - Geblindeerde behandelingsperiode
|
Basislijn tot week 8 of 16
|
|
Verandering in geforceerde vitale capaciteit (FVC)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 8 of 16
|
Deel 1 - Geblindeerde behandelingsperiode
|
Basislijn tot week 8 of 16
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Ashika Ahmed, MD, Bellerophon Therapeutics
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
29 december 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
22 november 2019
Studie voltooiing (Verwacht)
1 december 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
27 juli 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
17 februari 2023
Eerst geplaatst (Schatting)
28 februari 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
28 februari 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 februari 2023
Laatst geverifieerd
1 maart 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PULSE-PHPF-001 Phase 2
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .