Un estudio para evaluar el óxido nítrico inhalado pulsado en sujetos con hipertensión pulmonar asociada con fibrosis pulmonar
17 de febrero de 2023 actualizado por: Bellerophon
Estudio clínico aleatorizado, doble ciego, de aumento de dosis controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia del óxido nítrico inhalado pulsado (iNO) en sujetos con hipertensión pulmonar asociada con fibrosis pulmonar en terapia de oxígeno a largo plazo (Parte 1 y Parte 2)
Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de aumento de dosis para evaluar la seguridad y eficacia del óxido nítrico inhalado (ONi) pulsado en sujetos con fibrosis pulmonar en terapia de oxígeno a largo plazo.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Un estudio clínico de Fase 2b, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de escalada de dosis para evaluar la seguridad y eficacia del óxido nítrico inhalado en pulsos en sujetos con y sin hipertensión pulmonar asociada con fibrosis pulmonar en oxigenoterapia a largo plazo (Parte 1 y Parte 2)
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
85
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85012
- Arizona Pulmonary Specialists
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90024
- University of California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California Davis Health
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Hospital
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33125
- University of Miami
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Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32503
- Avanza Medical Research Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University
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Austell, Georgia, Estados Unidos, 30106
- Piedmont Healthcare Pulmonary & Critical Care Research
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60153
- Loyola University
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202-1332
- Norton Pulmonary Specialists
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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Missouri
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Chesterfield, Missouri, Estados Unidos, 63017
- The Lung Research Center (St. Luke's)
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27517
- The University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
- University of Cincinnati College of Medicine
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
- Temple University Hospital
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19017
- Thomas Jefferson University Korman Respiratory Institute
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- University of Utah Health Sciences
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Virginia
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Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042
- Inova Heart and Vascular Institute Advanced Lung Disease Clinic
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23229
- Pulmonary Associates of Richmond
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
Diagnosticado con fibrosis pulmonar por tomografía computarizada de alta resolución realizada en los 6 meses anteriores a la selección asociada con una de las siguientes condiciones y confirmada usando una de las siguientes pautas, según la American Thoracic Society (AGS) / European Respiratory Society (ERS) / Japanese Sociedad Respiratoria (JRS) / Asociación Latinoamericana de Torácica (ALAT):
Diagnóstico o sospecha de neumonía intersticial idiopática mayor (NII) como uno de los siguientes:
- Fibrosis pulmonar idiopática
- Neumonía intersticial inespecífica idiopática
- Bronquiolitis respiratoria-enfermedad pulmonar intersticial
- Neumonía intersticial descamativa
- Neumonía organizada criptogénica
- Neumonía intersticial aguda
Diagnóstico de IIP raras por uno de los siguientes:
- Neumonía intersticial linfoide idiopática
- Fibroelastosis pleuroparenquimatosa idiopática
- Neumonías intersticiales idiopáticas inclasificables
- Neumonitis por hipersensibilidad crónica
- enfermedad pulmonar ocupacional
- Haber estado usando oxigenoterapia por cánula nasal durante al menos 4 semanas.
- Distancia de caminata de 6 minutos (6MWD) ≥ 100 metros y ≤ 450 metros en las visitas de selección y de referencia/aleatorización
- Clase funcional II-IV de la Organización Mundial de la Salud (OMS)
- Capacidad vital forzada ≥ 40 % estimada en los últimos 6 meses antes del período inicial de selección
- Edad entre 18 y 85 años (ambos inclusive)
Criterio de exclusión:
- Mujeres embarazadas o lactantes en la selección
- En los últimos 6 meses antes de la selección, evidencia de cualquier enfermedad del tejido conjuntivo con CVF > 60 %, a menos que haya evidencia de fibrosis de moderada a grave en la tomografía computarizada según la opinión del radiólogo/investigador local.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
N2 inhalado pulsado, 99,999% gas
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Los pacientes serán tratados mediante un dispositivo INOpulse® utilizando una cánula nasal INOpulse®
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Comparador activo: Óxido Nítrico Inhalado (iNO)
INO30 inhalado pulsado, 45 y 75 mcg/kg Peso Corporal Ideal (IBW)/hora (hr)
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Los pacientes serán tratados mediante un dispositivo INOpulse® utilizando una cánula nasal INOpulse®
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Comparador activo: Seguimiento a largo plazo
INO30 inhalado pulsado, 45 o 75 mcg/kg IBW/h
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Los pacientes serán tratados mediante un dispositivo INOpulse® utilizando una cánula nasal INOpulse®
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eficacia de dosis crecientes de iNO en la participación en la vida del paciente evaluada en minutos por día de actividad moderada a vigorosa.
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 8 o 16
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Parte 1 - Período de tratamiento ciego
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Cambio desde el inicio hasta la semana 8 o 16
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) desde el inicio
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 8 o 16
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Parte 1 - Período de tratamiento ciego
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Cambio desde el inicio hasta la semana 8 o 16
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Diferencia en la actividad medida con dispositivos ActiGraph
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 8 o 16
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Parte 1 - Período de tratamiento ciego
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Cambio desde el inicio hasta la semana 8 o 16
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Porcentaje de pacientes con ≥15% de disminución de la actividad
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 8 o 16
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Parte 1 - Período de tratamiento ciego
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Cambio desde el inicio hasta la semana 8 o 16
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Diferencia en la disnea medida por el Cuestionario de dificultad para respirar de la Universidad de California en San Diego
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 8 o 16
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El Cuestionario de falta de aliento de la Universidad de California en San Diego es un cuestionario de 24 ítems desarrollado para medir la falta de aire asociada con las actividades de la vida diaria, en una escala entre cero y cinco, donde 0 es nada sin aliento y 5 es máximamente sin aliento o demasiado para respirar. hacer la actividad.
Las respuestas a todos los elementos se suman para proporcionar la puntuación general que puede oscilar entre 0 (mejor resultado) y 120 (peor resultado).
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Cambio desde el inicio hasta la semana 8 o 16
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Diferencia en el Cuestionario Respiratorio de St. George y subgrupos
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 8 o 16
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El Cuestionario Respiratorio de St. George y sus subgrupos es una herramienta para evaluar la calidad de vida que ha sido previamente validada para su uso con pacientes con enfermedad pulmonar intersticial.
Es una herramienta receptiva que tiene tres dominios: síntomas, actividad e impacto (en la vida diaria)
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Cambio desde el inicio hasta la semana 8 o 16
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Porcentaje de pacientes con una diferencia clínicamente significativa (reducción de al menos 4 puntos) en la calidad de vida específica de la enfermedad medida mediante el Cuestionario respiratorio de St. George (SGRQ) específico de la enfermedad
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 8 o 16
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Parte 1 - Período de tratamiento ciego
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Cambio desde el inicio hasta la semana 8 o 16
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Cambio en N-terminal (NT)-ProBNP (absoluto y porcentaje)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 8 o 16
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Parte 1 - Período de tratamiento ciego
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Cambio desde el inicio hasta la semana 8 o 16
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Tiempo hasta la mejoría clínica
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8 o 16
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Parte 1 - Período de tratamiento ciego
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Línea de base a la semana 8 o 16
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Tiempo hasta el empeoramiento clínico
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8 o 16
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Parte 1 - Período de tratamiento ciego
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Línea de base a la semana 8 o 16
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento, incluidos los relacionados con la deficiencia del dispositivo INOpulse®
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8 o 16
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Parte 1 - Período de tratamiento ciego
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Línea de base a la semana 8 o 16
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Eventos adversos que pueden deberse al rebote asociado con un retiro agudo temporal del fármaco del estudio en investigación
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8 o 16
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Parte 1 - Período de tratamiento ciego
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Línea de base a la semana 8 o 16
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Cambio en la capacidad de difusión de los pulmones para el monóxido de carbono (DLCO)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8 o 16
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Parte 1 - Período de tratamiento ciego
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Línea de base a la semana 8 o 16
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Mortalidad
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8 o 16
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Parte 1 - Período de tratamiento ciego
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Línea de base a la semana 8 o 16
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Hospitalización (toda causa y por cardiopulmonar u otra causa)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8 o 16
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Parte 1 - Período de tratamiento ciego
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Línea de base a la semana 8 o 16
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Cambio en el volumen espiratorio forzado en 1 minuto (FEV1)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8 o 16
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Parte 1 - Período de tratamiento ciego
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Línea de base a la semana 8 o 16
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Cambio en la Capacidad Vital Forzada (FVC)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8 o 16
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Parte 1 - Período de tratamiento ciego
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Línea de base a la semana 8 o 16
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Ashika Ahmed, MD, Bellerophon Therapeutics
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
29 de diciembre de 2017
Finalización primaria (Actual)
22 de noviembre de 2019
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de diciembre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de julio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de febrero de 2023
Publicado por primera vez (Estimar)
28 de febrero de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
28 de febrero de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de febrero de 2023
Última verificación
1 de marzo de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PULSE-PHPF-001 Phase 2
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .