Studie van ExoFlo voor de behandeling van perianale fistels
20 juli 2026 bijgewerkt door: Direct Biologics, LLC
Een fase IB/IIA-studie van ExoFlo, een ex-vivo-kweekgeëxpandeerd volwassen allogeen beenmergmesenchymale stamcel-afgeleid extracellulair vesikel-isolaatproduct, voor de behandeling van perianale fistelvorming bij de ziekte van Crohn
Om de veiligheid en haalbaarheid van ExoFlo als behandeling voor de ziekte van Crohn met perianale fistelvorming te evalueren.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een fase IB/IIA, multicenter, enkelblind, placebogecontroleerd, gerandomiseerd gecontroleerd onderzoek met dosis-escalatieontwerp voor de behandeling van perianale fistelvorming bij de ziekte van Crohn.
Proefpersonen worden als volgt gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 Investigational Medicinal Product (IMP) naar normale zoutoplossing (NS) in 3 cohorten van 12 proefpersonen:
Cohort 1: lokale injectie van 15 ml IMP of NS op dag 0 (8 IMP, 4 NS) Cohort 2: lokale injectie van 30 ml IMP of NS op dag 0 (8 IMP, 4 NS) Cohort 3: lokale injectie van 30 ml IMP of NS op dag 0 en maand 3 (8 IMP, 4 NS)
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
5
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
- Direct Biologics Investigational Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen en vrouwen van 18-75 jaar met een diagnose van de ziekte van Crohn (CD) gedurende ten minste zes maanden.
- Enkele en/of meerkanaals perianale fistel(sen).
- Minstens één medische therapie in het afgelopen jaar gefaald, waaronder, maar niet beperkt tot, antibiotica, immunomodulatoren (6-MP, methotrexaat, azathioprine), monoklonale antilichamen (infliximab, adalimumab, certolizumab, ustekinumab, golimumab, vedolizumab) of kleinmoleculige remmers .
- Eerder mislukte chirurgische ingrepen, waaronder plaatsing van een seton ten minste twee weken eerder, of geen kandidaten zijn voor chirurgische ingreep of niet bereid zijn een chirurgische ingreep te ondergaan voor de behandeling van hun fistel.
- Medische therapie voor CD stabiel gedurende ten minste 2 maanden voorafgaand aan toediening van IMP. Veranderingen in dosering of doseringsintervallen gerelateerd aan serumgeneesmiddelspiegels zijn toegestaan.
- Mogelijkheid om te voldoen aan het protocol.
- Competent en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
Uitsluitingscriteria:
- Actief perianaal abces of infectie op het moment van screening, inschrijving of op het moment van toediening van het onderzoeksproduct
- Klinisch significante medische aandoeningen binnen de zes maanden vóór toediening van IMP die, naar de mening van de onderzoekers, de veiligheid van de proefpersoon in gevaar zouden brengen.
- Voorgeschiedenis van kanker, inclusief melanoom (met uitzondering van gelokaliseerde huidkankers) binnen één jaar na screening.
- Geschiedenis van colorectale kanker binnen 2 jaar
- Proefpersonen die een diagnose van stollingsstoornissen hebben en/of momenteel antistollingstherapie ondergaan
- Onderzoeksgeneesmiddel binnen een maand na behandeling
- Zwanger of borstvoeding geven of proberen zwanger te worden.
- Aanwezigheid van een rectovaginale fistel
- Aanwezigheid van een ileale anale pouch en/of voorgeschiedenis van proctectomie
- De aanwezigheid van ernstige proctitis
- Elke aandoening die het naar de mening van de onderzoeker onveilig of ongeschikt zou maken voor patiënten om magnetische resonantie (MR)-evaluaties te ondergaan (d.w.z. aanwezigheid van een implanteerbaar of extern MR-onveilig apparaat dat niet kan worden verwijderd, lichaamsgewicht dat de beperkingen overschrijdt, claustrofobie enz. .).
- Een deelnemer die tijdens deelname aan het onderzoek geen medisch aanvaardbare anticonceptiemethoden wil gebruiken
De volgende afwijkende laboratoriumresultaten bij screening (resultaat kan worden herhaald)
- WBC >11 x 109 /L
- Hemoglobine < 8 g/dl
- Aantal bloedplaatjes <100.000/ml
- ASAT/ALAT >2 keer de bovengrens van normaal
- Creatinine >2 umol/L
- PT/INR: buiten normale limieten
- Hemoglobine A1c>6,5 mg/dL
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Enkel
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Cohort 1: Placebo
Lokale injectie 15 ml normale zoutoplossing op dag 0
|
Placebo
|
|
Experimenteel: Cohort 1: Behandeling
Lokale injectie van 15 ml ExoFlo op dag 0
|
Lokale injectie van uit beenmerg mesenchymale stamcellen afgeleide extracellulaire blaasjes
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Adverse Events
Tijdsspanne: 3 Months
|
3 Months
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Genezing
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Om de werkzaamheid te evalueren van één dosis van 15 ml of 30 ml ExoFlo of twee doses van 30 ml ExoFlo bij proefpersonen met perianale fistel(s) in de setting van de ziekte van Crohn.
Onderwerpen zullen worden beoordeeld op genezingsvoortgang: volledige genezing, gedeeltelijke genezing, gebrek aan respons of falen van de behandeling.
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Bill Arana, Direct Biologics, LLC
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
28 augustus 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 december 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 december 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 april 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 april 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
1 mei 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
11 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
20 juli 2026
Laatst geverifieerd
1 juli 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- DB-EF-PFCD-1a
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .