ExoFlo-tutkimus perianaalisten fisteleiden hoitoon
perjantai 9. helmikuuta 2024 päivittänyt: Direct Biologics, LLC
Vaiheen IB/IIA-tutkimus ExoFlosta, ex vivo -viljelmästä laajennetusta aikuisen allogeenisesta luuytimen mesenkymaalisesta kantasoluista peräisin olevasta ekstrasellulaarisesta rakkula-isolaattituotteesta perianaalisen fistuloivan Crohnin taudin hoitoon
Arvioida ExoFlon turvallisuutta ja toteutettavuutta perianaalisen fistuloivan Crohnin taudin hoitona.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen IB/IIA, monikeskus, yksisokkoutettu, lumekontrolloitu, annoskorotussuunnitelma, satunnaistettu kontrolloitu tutkimus perianaalisen fistuloivan Crohnin taudin hoitoon.
Koehenkilöt satunnaistetaan 2:1 tutkimuslääke (IMP) normaaliksi suolaliuokseksi (NS) 3 kohorttiin, joissa on 12 henkilöä seuraavasti:
Kohortti 1: 15 ml:n paikallinen IMP- tai NS-injektio päivänä 0 (8 IMP, 4 NS) Kohortti 2: 30 ml:n paikallinen IMP- tai NS-injektio päivänä 0 (8 IMP, 4 NS) Kohortti 3: Paikallinen injektio 30 ml IMP:tä tai NS:ää päivänä 0 ja kuukaudella 3 (8 IMP, 4 NS)
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
36
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Bill Arana
- Puhelinnumero: 1-800-791-1021
- Sähköposti: clinicalaffairs@directbiologics.com
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Rekrytointi
- Direct Biologics Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18–75-vuotiaat miehet ja naiset, joilla on diagnosoitu Crohnin tauti (CD) vähintään kuuden kuukauden ajan.
- Yksi- ja/tai monikanavainen perianaalinen fisteli(t).
- Epäonnistunut vähintään yksi lääkehoito viimeisen vuoden aikana, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, antibiootit, immunomodulaattorit (6-MP, metotreksaatti, atsatiopriini), monoklonaaliset vasta-aineet (infliksimabi, adalimumabi, sertolitsumabi, ustekinumabi, golimumabi, vedolitsumabi) tai pienimolekyyliset estäjät .
- Aiempi epäonnistunut kirurginen toimenpide, mukaan lukien setonin asettaminen vähintään kaksi viikkoa ennen, tai ne eivät ole ehdokkaita kirurgiseen interventioon tai eivät ole halukkaita leikkaukseen fistelinsä hoitamiseksi.
- CD:n lääkehoito, joka on stabiili vähintään 2 kuukautta ennen IMP:n antamista. Seerumin lääketasoihin liittyvät muutokset annosteluissa tai annosteluväleissä ovat sallittuja.
- Kyky noudattaa protokollaa.
- Pätevä ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen.
Poissulkemiskriteerit:
- Aktiivinen perianaalinen paise tai infektio seulonnan, rekisteröinnin tai tutkimustuotteen annon aikana
- Kliinisesti merkittävät sairaudet kuuden kuukauden aikana ennen IMP:n antamista, jotka tutkijoiden mielestä vaarantaisivat potilaan turvallisuuden.
- Aiempi syöpä, mukaan lukien melanooma (lukuun ottamatta paikallisia ihosyöpiä) vuoden sisällä seulonnasta.
- Kolorektaalisen syövän historia 2 vuoden sisällä
- Koehenkilöt, joilla on diagnosoitu hyytymishäiriö ja/tai jotka ovat parhaillaan antikoagulanttihoitoa saaneet
- Tutkimuslääke kuukauden sisällä hoidosta
- Raskaana tai imettäessäsi tai yrität tulla raskaaksi.
- Peräsuolen fistulin esiintyminen
- Sykkyräsuolen peräaukon pussi ja/tai aiempi proktectomia
- Vaikean proktiitin esiintyminen
- Mikä tahansa tila, joka tutkijan mielestä tekisi potilaille epäturvallisen tai sopimattoman magneettiresonanssin (MR) arvioinnin (eli implantoitavan tai ulkoisen MR-laitteen olemassaolo, joka ei ole turvallinen, jota ei voida poistaa, ruumiinpaino ylittää rajoitukset, klaustrofobia jne. .).
- Osallistuja, joka ei halua käyttää lääketieteellisesti hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä osallistuessaan tutkimukseen
Seuraavat alueen ulkopuoliset laboratoriotulokset seulonnassa (tulos voidaan toistaa)
- WBC > 11 x 109 /L
- Hemoglobiini < 8 g/dl
- Verihiutaleiden määrä <100 000/ml
- AST/ALT > 2 kertaa normaalin yläraja
- Kreatiniini > 2 umol/l
- PT/INR: normaalien rajojen ulkopuolella
- Hemoglobiini A1c > 6,5 mg/dl
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Kohortti 1: Placebo
Paikallinen injektio 15 ml normaalia suolaliuosta päivänä 0
|
Plasebo
|
|
Placebo Comparator: Kohortti 2: Placebo
Paikallinen injektio 30 ml normaalia suolaliuosta päivänä 0
|
Plasebo
|
|
Placebo Comparator: Kohortti 3: Placebo
Paikallinen injektio 30 ml normaalia suolaliuosta päivänä 0 ja kuukaudella 3
|
Plasebo
|
|
Kokeellinen: Kohortti 1: Hoito
Paikallinen injektio 15 ml ExoFloa päivänä 0
|
Luuytimen mesenkymaalisten kantasoluista peräisin olevien solunulkoisten rakkuloiden paikallinen injektio
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2: Hoito
Paikallinen injektio 30 ml ExoFloa päivänä 0
|
Luuytimen mesenkymaalisten kantasoluista peräisin olevien solunulkoisten rakkuloiden paikallinen injektio
|
|
Kokeellinen: Kohortti 3: Hoito
Paikallinen injektio 30 ml ExoFloa päivänä 0 ja kuukaudella 3
|
Luuytimen mesenkymaalisten kantasoluista peräisin olevien solunulkoisten rakkuloiden paikallinen injektio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus ja toteutettavuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Turvallisuus määritellään IMP:hen ja IMP:n antamiseen liittyvien haittatapahtumien (AE) tai vakavien haittatapahtumien (SAE) määräksi tässä potilasryhmässä.
Turvallisuus ja toteutettavuus arvioidaan yhdelle 15 ml:n tai 30 ml:n ExoFlo-annokselle tai kahdelle 30 ml:n ExoFlo-annokselle potilailla, joilla on perianaalinen fisteli(t) Crohnin taudin taustalla.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Parantuminen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Arvioida yhden 15 ml:n tai 30 ml:n ExoFlo-annoksen tai kahden 30 ml:n ExoFlo-annoksen tehokkuutta potilailla, joilla on perianaalinen fisteli(t) Crohnin taudin taustalla.
Koehenkilöt arvioidaan paranemisen edistymisen suhteen: täydellinen paraneminen, osittainen paraneminen, vasteen puute tai hoidon epäonnistuminen.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Bill Arana, Direct Biologics, LLC
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 28. elokuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 19. huhtikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 19. huhtikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 1. toukokuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 12. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 9. helmikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- DB-EF-PFCD-1a
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .