ExoFlo治疗肛瘘的研究
2024年2月9日 更新者：Direct Biologics, LLC
ExoFlo 的 IB/IIA 期研究，ExoFlo 是一种体外培养扩增的成人同种异体骨髓间充质干细胞衍生的细胞外囊泡分离产物，用于治疗肛周瘘管克罗恩病
评估 ExoFlo 治疗肛瘘克罗恩病的安全性和可行性。
研究概览
详细说明
这是一项用于治疗肛周瘘管克罗恩病的 IB/IIA 期、多中心、单盲、安慰剂对照、剂量递增设计、随机对照试验。
受试者将按照 2:1 的比例随机分配研究用药物 (IMP) 和生理盐水 (NS)，分为 3 个队列，每组 12 名受试者，如下所示：
队列 1：第 0 天局部注射 15 mL IMP 或 NS（8 例 IMP，4 NS） 队列 2：第 0 天局部注射 30 mL IMP 或 NS（8 例 IMP，4 NS） 队列 3：局部注射第 0 天和第 3 个月 30 mL IMP 或 NS（8 IMP，4 NS）
研究类型
介入性
注册 (估计的)
36
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Bill Arana
- 电话号码：1-800-791-1021
- 邮箱：clinicalaffairs@directbiologics.com
学习地点
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90048
- 招聘中
- Direct Biologics Investigational Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 诊断患有克罗恩病 (CD) 至少六个月的 18-75 岁男性和女性。
- 单管和/或多管肛周瘘管。
- 过去一年内至少有一种药物治疗失败，包括但不限于抗生素、免疫调节剂（6-MP、甲氨蝶呤、硫唑嘌呤）、单克隆抗体（英夫利昔单抗、阿达木单抗、赛妥珠单抗、优特克单抗、戈利木单抗、维多珠单抗）或小分子抑制剂.
- 先前失败的手术干预，包括至少两周前的挂线放置，或者不适合手术干预或不愿意接受手术干预来治疗他们的瘘管。
- CD 的药物治疗在施用 IMP 之前稳定至少 2 个月。 允许改变与血清药物水平相关的剂量或剂量间隔。
- 遵守协议的能力。
- 有能力并能够提供书面知情同意书。
排除标准：
- 筛选、登记或研究产品给药时的活动性肛周脓肿或感染
- 在给予 IMP 之前的六个月内，研究人员认为会危及受试者安全的具有临床意义的医疗状况。
- 筛查后一年内有癌症病史，包括黑色素瘤（局部皮肤癌除外）。
- 2年内结直肠癌病史
- 诊断为凝血障碍和/或目前正在接受抗凝治疗的受试者
- 治疗后一个月内的研究药物
- 怀孕或哺乳或试图怀孕。
- 存在直肠阴道瘘
- 存在回肠肛袋和/或直肠切除术史
- 严重直肠炎的存在
- 研究者认为会使患者不安全或不适合接受磁共振 (MR) 评估的任何情况（即存在无法移除的植入式或外部 MR 不安全设备、体重超过限制、幽闭恐惧症等.).
- 在参与研究期间不愿使用医学上可接受的避孕方法的参与者
筛选时出现以下超出范围的实验室结果（结果可能会重复）
- 白细胞 >11 x 109 /升
- 血红蛋白 < 8 克/分升
- 血小板计数 <100,000/mL
- AST/ALT > 正常上限的 2 倍
- 肌酐 >2 umol/L
- PT/INR：超出正常范围
- 血红蛋白 A1c>6.5 毫克/分升
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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安慰剂比较：队列 1：安慰剂
第0天局部注射15mL生理盐水
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安慰剂
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安慰剂比较：队列 2：安慰剂
第0天局部注射30mL生理盐水
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安慰剂
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安慰剂比较：队列 3：安慰剂
第 0 天和第 3 个月局部注射 30 mL 生理盐水
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安慰剂
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实验性的：队列 1：治疗
第 0 天局部注射 15 mL ExoFlo
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骨髓间充质干细胞来源的细胞外囊泡的局部注射
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实验性的：队列 2：治疗
第 0 天局部注射 30 mL ExoFlo
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骨髓间充质干细胞来源的细胞外囊泡的局部注射
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实验性的：队列 3：治疗
第 0 天和第 3 个月局部注射 30 mL ExoFlo
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骨髓间充质干细胞来源的细胞外囊泡的局部注射
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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安全性和可行性
大体时间：12个月
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安全性定义为与 IMP 相关的不良事件 (AE) 或严重不良事件 (SAE) 的发生率以及该患者群体中 IMP 的给药。
在患有克罗恩病的肛周瘘管受试者中，将评估一剂 15 mL 或 30 mL ExoFlo 或两剂 30 mL ExoFlo 的安全性和可行性。
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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康复
大体时间：12个月
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评估一剂 15 mL 或 30 mL ExoFlo 或两剂 30 mL ExoFlo 对患有克罗恩病的肛周瘘管受试者的疗效。
将评估受试者的愈合进展：完全愈合、部分愈合、缺乏反应或治疗失败。
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Bill Arana、Direct Biologics, LLC
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年8月28日
初级完成 (估计的)
2024年12月1日
研究完成 (估计的)
2024年12月1日
研究注册日期
首次提交
2023年4月19日
首先提交符合 QC 标准的
2023年4月19日
首次发布 (实际的)
2023年5月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年2月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月9日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
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