Studie ExoFlo pro léčbu perianálních píštělí
7. února 2025 aktualizováno: Direct Biologics, LLC
Studie fáze IB/IIA ExoFlo, ex vivo kultivovaného alogenního alogenního produktu z mezenchymálních kmenových buněk odvozeného z extracelulárních vezikulů dospělých dospělých, pro léčbu perianální píštěle Crohnovy choroby
Vyhodnotit bezpečnost a proveditelnost ExoFlo jako léčby Perianální píštěle Crohnovy choroby.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je multicentrická, jednoduše zaslepená, placebem kontrolovaná fáze IB/IIA, randomizovaná kontrolovaná studie s eskalací dávky pro léčbu Crohnovy choroby perianální píštěle.
Subjekty budou randomizovány 2:1 Investigational Medicinal Product (IMP) k normálnímu fyziologickému roztoku (NS) ve 3 kohortách po 12 subjektech následovně:
Skupina 1: Lokální injekce 15 ml IMP nebo NS v den 0 (8 IMP, 4 NS) Skupina 2: Lokální injekce 30 ml IMP nebo NS v den 0 (8 IMP, 4 NS) Skupina 3: Lokální injekce 30 ml IMP nebo NS v den 0 a měsíc 3 (8 IMP, 4 NS)
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
5
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
- Direct Biologics Investigational Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy ve věku 18-75 let s diagnózou Crohnova choroba (CD) po dobu nejméně šesti měsíců.
- Jednotraktová a/nebo vícetraktová perianální píštěl(e).
- Selhala alespoň jedna léčebná terapie za poslední rok, včetně, ale bez omezení na, antibiotik, imunomodulátorů (6-MP, metotrexát, azathioprin), monoklonálních protilátek (infliximab, adalimumab, certolizumab, ustekinumab, golimumab, vedolizumab) nebo inhibitorů malých molekul .
- Předchozí neúspěšná chirurgická intervence, včetně umístění setonu alespoň dva týdny před, nebo nejsou kandidáty na chirurgický zákrok nebo nejsou ochotni podstoupit chirurgický zákrok pro léčbu píštěle.
- Medikamentózní terapie pro CD stabilní po dobu alespoň 2 měsíců před podáním IMP. Změny v dávkování nebo dávkovacích intervalech související s hladinami léčiva v séru jsou povoleny.
- Schopnost dodržovat protokol.
- Kompetentní a schopni poskytnout písemný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Aktivní perianální absces nebo infekce v době screeningu, zařazení do studie nebo v době podávání hodnoceného přípravku
- Klinicky významné zdravotní stavy během šesti měsíců před podáním IMP, které by podle názoru zkoušejících ohrozily bezpečnost subjektu.
- Anamnéza rakoviny včetně melanomu (s výjimkou lokalizovaných rakovin kůže) do jednoho roku od screeningu.
- Anamnéza kolorektálního karcinomu do 2 let
- Subjekty, které mají diagnózu poruch koagulace a/nebo jsou v současné době na antikoagulační léčbě
- Zkoumaný lék do jednoho měsíce od léčby
- Těhotná nebo kojíte nebo se snažíte otěhotnět.
- Přítomnost rektovaginální píštěle
- Přítomnost ileálního análního vaku a/nebo protektomie v anamnéze
- Přítomnost těžké proktitidy
- Jakýkoli stav, který by podle názoru zkoušejícího činil pro pacienty nebezpečným nebo nevhodným pro vyšetření magnetickou rezonancí (MR) (tj. přítomnost implantovatelného nebo externího nebezpečného zařízení pro MR, které nelze odstranit, tělesná hmotnost přesahující omezení, klaustrofobie atd. .).
- Účastník, který není ochoten během účasti ve studii používat lékařsky přijatelné metody antikoncepce
Následující laboratorní výsledky mimo rozsah při screeningu (výsledek se může opakovat)
- WBC >11 x 109/L
- Hemoglobin < 8 g/dl
- Počet krevních destiček <100 000/ml
- AST/ALT >2násobek horní hranice normálu
- Kreatinin >2 umol/l
- PT/INR: mimo normální limity
- Hemoglobin A1c > 6,5 mg/dl
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Kohorta 1: Placebo
Lokální injekce 15 ml normálního fyziologického roztoku v den 0
|
Placebo
|
|
Komparátor placeba: Kohorta 2: Placebo
Lokální injekce 30 ml normálního fyziologického roztoku v den 0
|
Placebo
|
|
Komparátor placeba: Kohorta 3: Placebo
Lokální injekce 30 ml normálního fyziologického roztoku v den 0 a měsíc 3
|
Placebo
|
|
Experimentální: Kohorta 1: Léčba
Lokální injekce 15 ml ExoFlo v den 0
|
Lokální injekce extracelulárních vezikul pocházejících z mezenchymálních kmenových buněk kostní dřeně
|
|
Experimentální: Kohorta 2: Léčba
Lokální injekce 30 ml ExoFlo v den 0
|
Lokální injekce extracelulárních vezikul pocházejících z mezenchymálních kmenových buněk kostní dřeně
|
|
Experimentální: Kohorta 3: Léčba
Lokální injekce 30 ml ExoFlo v den 0 a měsíc 3
|
Lokální injekce extracelulárních vezikul pocházejících z mezenchymálních kmenových buněk kostní dřeně
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost a proveditelnost
Časové okno: 12 měsíců
|
Bezpečnost bude definována jako četnost nežádoucích příhod (AE) nebo závažných nežádoucích příhod (SAE) souvisejících s IMP a podáváním IMP u této populace pacientů.
Bezpečnost a proveditelnost bude hodnocena pro jednu dávku 15 ml nebo 30 ml ExoFlo nebo dvě dávky 30 ml ExoFlo u subjektů s perianální píštělí při Crohnově chorobě.
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Léčení
Časové okno: 12 měsíců
|
K vyhodnocení účinnosti jedné dávky 15 ml nebo 30 ml ExoFlo nebo dvou dávek 30 ml ExoFlo u subjektů s perianální píštělí při Crohnově chorobě.
U subjektů bude hodnocen pokrok v hojení: úplné hojení, částečné zhojení, nedostatečná odezva nebo selhání léčby.
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Bill Arana, Direct Biologics, LLC
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
28. srpna 2023
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2024
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. dubna 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. dubna 2023
První zveřejněno (Aktuální)
1. května 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. února 2025
Naposledy ověřeno
1. února 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- DB-EF-PFCD-1a
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Crohnova nemoc
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...UkončenoChronické granulomatózní onemocnění | Zánětlivé onemocnění střev (IBD) | IBD typu Crohn'SSpojené státy
Klinické studie na Místní injekce normálního fyziologického roztoku
-
Maltepe UniversityThe Scientific and Technological Research Council of TurkeyDokončenoGamifikace | Intramuskulární injekce | Studenti, Ošetřovatelství | Video-Based LearningTurecko (Türkiye)