Een onderzoek om meer te weten te komen over de veiligheid van Damoctocog-alfa-pegol bij gebruik in de routinematige medische zorg bij Koreaanse deelnemers met hemofilie A
Postmarketing surveillanceonderzoek voor Jivi (Damoctocog Alfa Pegol) bij Koreaanse patiënten met hemofilie A
In deze studie zullen onderzoekers de gegevens observeren en bestuderen van deelnemers met hemofilie A die damoctocog alfa pegol krijgen zoals voorgeschreven door hun artsen. Deelnemers krijgen tijdens het onderzoek geen advies of wijzigingen in hun gezondheidszorg.
Hemofilie A is een genetische bloedingsstoornis. Het wordt veroorzaakt door het ontbreken van een eiwit genaamd stollingsfactor 8 (FVIII), dat ervoor zorgt dat het bloed goed stolt. Gebrek aan FVIII kan resulteren in overmatig bloedverlies of bloedingen in het lichaam na een blessure of een operatie.
Het onderzoeksgeneesmiddel, damoctocog alfa pegol, kan worden gebruikt om bloedingsepisodes te voorkomen of te behandelen door ontbrekende FVIII in het lichaam van mensen met hemofilie A te vervangen. Het is al goedgekeurd voor mensen met hemofilie A die minstens 12 jaar oud zijn en eerder andere hemofilie A-behandelingen.
Via dit onderzoek willen onderzoekers meer te weten komen over de veiligheid ervan in een realistische omgeving.
De deelnemers ontvangen damoctocog alfa pegol zoals voorgeschreven door hun artsen tijdens de routinepraktijk volgens de goedgekeurde productinformatie.
Het belangrijkste doel van deze studie is om meer te leren over hoe veilig damoctocog alfa pegol is bij Koreaanse deelnemers met hemofilie A die eerder andere hemofilie A-behandelingen hebben gebruikt. Om dit te doen, zullen onderzoekers informatie verzamelen over eventuele medische problemen die deelnemers ondervinden tijdens hun behandeling.
De gegevens worden verzameld van december 2023 tot en met maart 2026 en bestrijken voor elke deelnemer een periode van ongeveer 8 maanden. De gegevens zullen afkomstig zijn uit de gezondheidsdossiers van de deelnemers en uit informatie verzameld tijdens hun routinematige kliniekbezoeken.
In dit onderzoek worden alleen beschikbare gegevens uit de reguliere zorg verzameld. Er zijn geen bezoeken of tests vereist als onderdeel van dit onderzoek.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Bayer Clinical Trials Contact
- Telefoonnummer: (+)1-888-84 22937
- E-mail: clinical-trials-contact@bayer.com
Studie Locaties
-
-
-
Multiple Locations, Zuid -Korea
- Werving
- Many locations
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- ≥12 jaar oud met hemofilie A
- Eerder behandeld met FVIII-concentraat(en) (afgeleid van plasma of recombinant)
- Patiënten voor wie de beslissing om de behandeling met Jivi (damoctocog alfa pegol) te starten werd genomen volgens de routinematige behandelpraktijk van de arts, met elke vorm van behandelingsmodaliteit (on-demand, profylaxe, enz.)
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming van de proefpersoon of wettelijke vertegenwoordiger; toestemming van de proefpersoon indien nodig
Uitsluitingscriteria:
- Contra-indicatie volgens de lokaal goedgekeurde indicatie (inclusief bekende overgevoeligheid voor de geneesmiddelsubstantie of een van de componenten ervan (bijv. muizen- of hamstereiwit))
- Patiënten die deelnemen aan een onderzoeksprogramma met interventies buiten de routinematige klinische praktijk
- Patiënten met een andere diagnose van een bloedings-/stollingsstoornis anders dan hemofilie A
- Patiënten die een immuuntolerantie-inductiebehandeling ondergaan op het moment van inschrijving
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Post-marketing surveillancecohort
Deelnemers volgen hun gebruikelijke medische bezoeken, waarbij de gegevensverzameling continu plaatsvindt gedurende een observatieperiode van 36 weken.
|
Volg de klinische praktijk/administratie.
Er wordt geen medicijn aan de deelnemers verstrekt vanwege het observationele karakter van het onderzoek.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Optreden van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Tot 36 weken
|
Aantal deelnemers met AE's
|
Tot 36 weken
|
|
Optreden van ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Tot 36 weken
|
Aantal deelnemers met SAE's
|
Tot 36 weken
|
|
Optreden van bijwerkingen (AR's)
Tijdsspanne: Tot 36 weken
|
Aantal deelnemers met AR's
|
Tot 36 weken
|
|
Optreden van ernstige bijwerkingen (SAR’s)
Tijdsspanne: Tot 36 weken
|
Aantal deelnemers met SAR's
|
Tot 36 weken
|
|
Het optreden van bijwerkingen van belangrijke geïdentificeerde risico's (AESI's)
Tijdsspanne: Tot 36 weken
|
Belangrijke geïdentificeerde risico's zijn onder meer de ontwikkeling van factor VIII-remmers/overgevoeligheid/klinische respons, gekenmerkt door een gebrek aan geneesmiddeleffect geassocieerd met anti-polyethyleenglycol (PEG)-antilichamen.
|
Tot 36 weken
|
|
Aantal bijwerkingen gerelateerd aan overdosering
Tijdsspanne: Tot 36 weken
|
Tot 36 weken
|
|
|
Aantal bijwerkingen gerelateerd aan eerder ingenomen geneesmiddelen en gelijktijdig gebruikte geneesmiddelen
Tijdsspanne: Tot 36 weken
|
Tot 36 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Jaarlijks aantal gemelde totale bloedingen
Tijdsspanne: Tot 36 weken
|
Tot 36 weken
|
|
|
Verschil in totaal aantal injecties op jaarbasis, injectiefrequentie ten opzichte van eerdere FVIII-producten versus Jivi (damoctocog alfa pegol)
Tijdsspanne: Tot 36 weken
|
Tot 36 weken
|
|
|
Verschil op jaarbasis van totale/gemiddelde factorconsumptie (voor totaal, profylaxe, bloedingen (intermitterende profylaxe) en andere gebeurtenissen) ten opzichte van eerdere FVIII-producten versus Jivi (damoctocog alfa pegol)
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
|
Tot 36 maanden
|
|
|
Regimekeuzedeterminanten (arts en patiënt)
Tijdsspanne: Tot 36 weken
|
Tot 36 weken
|
|
|
Aantal patiënten met 0 bloedingen en het verschil in verhouding vergeleken met eerdere profylaxebehandeling
Tijdsspanne: Tot 36 weken
|
Tot 36 weken
|
|
|
ABR tijdens het onderzoek vergeleken met ABR voor eerdere FVIII-producten in de 12 maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
Tijdsspanne: Tot 36 weken
|
ABR staat voor het jaarlijkse bloedingspercentage.
|
Tot 36 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Genetische ziekten, aangeboren
- Hematologische ziekten
- Bloedstollingsstoornissen
- Hemorragische aandoeningen
- Bloedstollingsstoornissen, geërfd
- Coagulatie-eiwitstoornissen
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Hemische en lymfatische ziekten
- Hemofilie A
- Aminozuren, peptiden en eiwitten
- Eiwitten
- Biologische factoren
- Bloedeiwitten
- Bloedstollingsfactoren
- Eiwitvoorlopers
- Factor VIII
Andere studie-ID-nummers
- 21278 (NARSAD Young Investigator Grant)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
De beschikbaarheid van de gegevens van dit onderzoek zal later worden bepaald op basis van Bayers inzet voor de EFPIA/PhRMA "Principles for Responsible Clinical Trial Data Sharing". Dit heeft betrekking op de reikwijdte, het tijdstip en het proces van gegevenstoegang. Als zodanig verplicht Bayer zich ertoe om op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers gegevens van klinische onderzoeken op patiëntniveau, gegevens van klinische onderzoeken op studieniveau en protocollen van klinische onderzoeken bij patiënten te delen voor geneesmiddelen en indicaties die in de VS en de EU zijn goedgekeurd, voor zover noodzakelijk voor het uitvoeren van legitiem onderzoek. Dit geldt voor gegevens over nieuwe geneesmiddelen en indicaties die op of na 1 januari 2014 zijn goedgekeurd door de regelgevende instanties van de EU en de VS.
Geïnteresseerde onderzoekers kunnen www.vivli.org gebruiken om toegang te vragen tot geanonimiseerde gegevens op patiëntniveau en ondersteunende documenten uit klinische onderzoeken om onderzoek uit te voeren. Informatie over de Bayer-criteria voor het vermelden van onderzoeken en andere relevante informatie vindt u in het ledengedeelte van het portaal.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .