Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De rol van echografie van de spieren bij de beoordeling van een steekproef van patiënten met spierdystrofie van de ledematengordel

1 mei 2024 bijgewerkt door: Abanoub Bassem Fikry Ramzy, Assiut University
  1. om de karakteristieke patronen van spierbetrokkenheid bij vermoedelijke gevallen van LGMD te detecteren met behulp van spier-echografie
  2. Om de bevindingen van de spierechografie te gebruiken, werden de verschillende soorten LGMD klinisch gecategoriseerd
  3. om de bevindingen van de spierechografie te correleren met de bevindingen van de andere ondersteunde schalen

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Limb-girdle-spierdystrofieën (LGMD) zijn spierdystrofieën die de skeletspieren aantasten, meestal proximaal (heup- en schouderspieren). Ze worden veroorzaakt door een mutatie in een gen dat codeert voor een eiwit dat specifiek is voor elk subtype. LGMD-overerving is autosomaal dominant of recessief. Afhankelijk van de oorzakelijke mutaties werden verschillende typen LGMD beschreven (1). LGMD is een van de erfelijke myopathieën die wordt gekenmerkt door selectieve betrokkenheid van spieren. Selectiviteit is een teken van spierziekten en helpt bij het stellen van de diagnose; het kan echter niet altijd klinisch worden geïdentificeerd; Daarom is het belangrijk om spier-MRI en echografie te gebruiken om deze selectiviteit te detecteren en te helpen bij de diagnose (2). Echografie met een hoge resolutie maakt het mogelijk de spieren, zenuwen en nabijgelegen structuren te bekijken en kan realtime informatie verschaffen bij neuromusculaire ziekten (3). Spier-echografie (MUS) kan dezelfde patronen van spieraandoening detecteren als MRI (4). Bovendien is het veilig, toegankelijk, goedkoop en vrij van ioniserende straling, zonder bekende contra-indicaties en zonder problemen die verband houden met MRI, zoals claustrofobie, metalen implantaten en de noodzaak van sedatie bij kinderen; daarom kan het worden gebruikt als een aanvullende techniek bij elektrodiagnose (5). Echografie kan realtime informatie verschaffen met betrekking tot spieractivatie en bewegingspatronen; selectieve vervanging van MRI door spier-echografie kan dus leiden tot aanzienlijke kostenbesparingen voor het gezondheidszorgsysteem (6). Het belangrijkste nadeel is echter dat het afhankelijk is van de operator en een beperkt vermogen heeft om diepere structuren in beeld te brengen (7). Volgens onderzoeken kan SOLK een belangrijke voorlopige waarschijnlijke diagnose bieden, vooral wanneer genetische diagnose niet toegankelijk of duur is, of een leidraad bieden voor de juiste genetische tests wanneer deze beschikbaar zijn (2, 8). Bij patiënten met zwakte in het ledemaatgordelpatroon hielp MUS bij het diagnosticeren van quadricepssparende myopathie, selectieve aandoening van één kop van de gastrocnemius als mediale kop en soleus meer dan de laterale kop bij FKRP (LGMD2I) en calpaïne-3-deficiëntie (LGMD2A), en selectieve aandoening van de laterale kop. hoofd zoals in LGMD2B.

(dysferlin) (9). MUS kan ook helpen bij het diagnosticeren van de behandelbare soorten ledemaatgordelmyopathieën zoals POPME door specifieke patronen van spierbetrokkenheid te herkennen (2). Weinig onderzoek (10) maakte gebruik van de SOLK om vermoedelijke LGMD op te sporen, en geen enkele vergeleek de SOLK-bevindingen met die van de verschillende psychometrische metingen. Het doel van de huidige studie is om de rol van SOLK bij de beoordeling van patiënten met vermoedelijke LGMD te evalueren om karakteristieke patronen van spierbetrokkenheid bij vermoedelijke gevallen van LGMD te identificeren en om veranderingen te correleren met bevindingen van de verschillende psychometrische schalen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

50

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Ghaydaa Ahmed Shehata
  • Telefoonnummer: +201004489683
  • E-mail: Ghaydaa@yahoo.com

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

  • Patiënten met klinische manifestaties die wijzen op LGMD en die zich presenteerden met geleidelijke progressieve zwakte van de ledematen, myopathische veranderingen op elektromyografie en verhoogde serumcreatinefosfokinasespiegels
  • leeftijd en geslacht kwamen overeen met de gezonde controlegroep als normale referentie

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • geslacht: beide geslachten zijn inbegrepen Bereidheid om deel te nemen aan het onderzoek en te worden onderworpen aan ziektegerelateerd onderzoek en beoordelingen Bereid en in staat om geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  • patiënten die geen geïnformeerde toestemming kunnen geven Patiënten met acuut of subacuut optreden van symptomen van spierbetrokkenheid, waaronder inflammatoire myopathieën Patiënten met systemische ziekten die secundaire myopathie veroorzaken

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De rol van spier-echografie bij de beoordeling van een steekproef van patiënten met limb-girdle-spierdystrofie
Tijdsspanne: Basislijn
De rol van spier-echografie bij de beoordeling van een steekproef van patiënten met LGMD
Basislijn

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 juni 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 mei 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 mei 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 mei 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Andere studie-ID-nummers

  • Limb-Girdle Muscular Dystrophy (Andere identificatie: Virginia Commonwealth University)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren