Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Inhaleerde Ciclesonide -studie bij premature baby's

8 september 2026 bijgewerkt door: Venkatesh Sampath

De veiligheid en toxiciteit van geïnhaleerde ciclesonide (d.w.z. Alvesco) bij premature baby's met een risico op het ontwikkelen van bronchopulmonale dysplasie

Ons algemene doel is om een ​​veiligheidsonderzoek uit te voeren met geïnhaleerde ciclesonide om bekende glucocorticoïden (SGC)-gerelateerde acute en tussenliggende toxische effecten te evalueren, terwijl het voor het eerst wordt gemeten bij de neonaten de systemische absorptie en potentiële bioactiviteit (d.w.z. Activering van primair doelwit, de GR, in bloedcellen).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Premature baby's geboren vóór 30 weken zwangerschap lopen een verhoogd risico op het ontwikkelen van bronchopulmonale dysplasie (BPD), een belangrijke doodsoorzaak en langdurige longinsufficiëntie. Zowel hydrocortison als synthetische glucocorticoïden (SGC) worden vaak gebruikt om BPD bij premature baby's te voorkomen. Klinische onderzoeken hebben aangetoond dat hydrocortison gericht op zuigelingen met opkomende longziekte BPD niet voorkomt, terwijl geïnhaleerde SGC -therapie gemengde werkzaamheid in klinische onderzoeken heeft aangetoond. Dexamethason (DEX) is aangetoond in klinische onderzoeken om BPD-percentages bij premature baby's te verlagen, maar wordt geassocieerd met korte en langdurige bijwerkingen, waaronder cerebrale parese. Er is een onvervulde behoefte aan effectieve glucocorticoïde (GC) -therapie bij premature baby's om BPD te voorkomen zonder ernstige bijwerkingen te bezwaren. Om deze uitdaging aan te gaan, heeft onze groep Ciclesonide (CIC) onderzocht, een SGC-pro-drug dat in de geïnhaleerde vorm FDA is goedgekeurd voor gebruik bij astma en allergische rhinitis bij oudere kinderen. Ons gepubliceerde en lopende werk heeft aangetoond dat DEX en CIC GR transcriptionele doelen reguleren en verschillende genen die betrokken zijn bij longbeschermingseffecten bij neonatale ratten. Opmerkelijk is dat CIC geen somatische groei onderdrukt, noch IGF-1-niveaus, hyperglykemie induceert of neuroanatomische veranderingen in de hersenschors van neonatale ratten veroorzaakt, die bekende pathologieën zijn veroorzaakt door DEX bij premature baby's. Bovendien onthullen lopende studies dat CIC net zo effectief is als DEX bij het voorkomen van longletsel in een hyperoxie-model van experimentele BPD. Deze studie test de hypothese dat CIC minimale systemische absorptie en een gunstig veiligheidsprofiel zal hebben bij premature baby's met het risico BPD te ontwikkelen.

De angst voor langdurige neurologische bijwerkingen heeft een beperkt optimaal gebruik van SGC-therapie om BPD te voorkomen. Deze toepassing is belangrijk omdat het voorstelt om CIC, een bestaande SGC, opnieuw te gebruiken voor nieuw therapeutisch gebruik bij premature baby's om BPD te voorkomen. CIC is al door de FDA goedgekeurd voor gebruik bij kinderen> 5 jaar voor allergische rhinitis en astma, en kan op een medelevende basis worden gebruikt tot 2 jaar oud. De onderzoekers zijn van mening dat onze studie impactvol en translationeel relevant is, omdat het een onvervulde behoefte aan effectieve GC -therapie heeft om BPD bij premature baby's te voorkomen zonder de neurologische en somatische bijwerkingen te bezorgen. Succesvolle testen van onze hypothese zullen de weg vrijmaken voor een grote, multicenter gerandomiseerde controlestudie van CIC -therapie bij premature baby's om BPD te voorkomen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

30

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Venkatesh Sampath, MD
  • Telefoonnummer: 816-234-3596
  • E-mail: vsampath@cmh.edu

Studie Contact Back-up

  • Naam: Miah R Ruffin, BA, CCRC
  • Telefoonnummer: 816-731-7443
  • E-mail: mrruffin@cmh.edu

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Werving
        • Children's Mercy Kansas City
        • Contact:
          • Venkatesh Sampath, MD
          • Telefoonnummer: 78167 816-802-1177
          • E-mail: vsampath@cmh.edu
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Levensvatbare baby's geboren tussen 23 0/7 - 29 6/7 zwangerschap
  • Invasieve mechanische ventilatie vereisen (via een endotracheale buis)
  • Tussen de dag van het leven 8 tot 28.

Uitsluitingscriteria:

  • Baby's met aangeboren afwijkingen
  • Baby's met levensbedreigende ziekte
  • Baby's met actieve sepsis of necrotiserende enterocolitis (NEC)
  • Grade IV interventriculaire bloeding
  • Hyperglykemie of hypertensie op het moment van de toediening van de studie geneesmiddelen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Geen tussenkomst: Controle
In aanmerking komende baby's worden benaderd door een studieteam. Ouders die toestemming voor het onderzoeksdrug weigeren, hebben standaard van zorg. Deze ouders kunnen accepteren dat de niet-geïdentificeerde klinische gegevens van hun baby worden gebruikt als onderdeel van de controlegroep.
Experimenteel: Ciclesonide
In aanmerking komende baby's worden benaderd door een studieteam. Ouders van wie de baby's instemmen met het studiemedicijn, zullen deelnemen aan het dosis-escalatiegedeelte van de studie. Inhaleerde Alvesco wordt 14 dagen dagelijks toegediend bij escalerende doses 80mcg en 160 mcg.
Geneesmiddel: Alvesco Inhalant -product
Inhaleerde Alvesco wordt 14 dagen dagelijks toegediend bij escalerende doses van 80 mcg en 160 mcg.
Andere namen:
  • ciclesonide

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal hyperglykemie -gebeurtenissen (bloedglucose> 150 mg/dl) tijdens de behandeling.
Tijdsspanne: Door de voltooiing van de studie, gemiddeld 4 maanden.
Bloedglucose (BG) niveaus worden 24 uur verzameld voorafgaand aan de start van het studiemedicijn en vervolgens om de 12 uur na het begin van het studiemedicijn gedurende 2 weken. BG zal dagelijks een week na stopzetting van de behandeling van geneesmiddelen en volgens het NICU -protocol worden gevolgd.
Door de voltooiing van de studie, gemiddeld 4 maanden.
Gemiddelde verandering in z-scores voor gewicht, lengte en hoofdomtrek.
Tijdsspanne: Door het moment van ontslag, gemiddeld 4 maanden.
Baseline gewicht, hoofdomtrek en lengtemetingen worden gemeten volgens de routine NICU -normen, wat dagelijkse gewichten en wekelijkse lengte en hoofdomtrek is. Gewichten, lengtes en gewichten/lengtes worden routinematig uitgezet in de groeipatram voor elke baby in de NICU, en Z-scores trajectenafwijkingen (positief of negatief) afgeleid tegen gepubliceerde referentienormen voor deze populatie. We zullen de gemiddelde Z-score-afwijkingen voor groeiparameters bij zuigelingen vergelijken die worden blootgesteld aan het onderzoeksmedicijn en controles niet zijn blootgesteld om het medicijn te bestuderen.
Door het moment van ontslag, gemiddeld 4 maanden.
Aantal hoge systolische bloeddrukgebeurtenissen gedefinieerd als> 95% centiel voor zwangerschapsduur en levensdag.
Tijdsspanne: Door het moment van ontslag, gemiddeld 4 maanden.
De bloeddruk zal 48 uur worden verzameld voorafgaand aan de start van het studiemedicijn volgens het NICU -protocol (minstens twee keer per dag) en vervolgens om de 8 uur na het begin van het studiemedicijn gedurende 2 weken. De bloeddruk zal ook ten minste dagelijks worden gecontroleerd gedurende de eerste twee weken na beëindiging van de behandeling van geneesmiddelen en volgens het NICU -protocol tot ontslag (ten minste eenmaal per dag). Bloeddruk wordt meestal gecontroleerd met behulp van de juiste BP -manchetgrootte voor gewichten. Als inwonende arteriële katheters aanwezig zijn, worden de bloeddruk op die manier gemeten.
Door het moment van ontslag, gemiddeld 4 maanden.
Aantal zuigelingen dat niet door de adrenocorticotrofe hormoon (ACTH) stimulatietest is geslaagd.
Tijdsspanne: 6 weken of later na de laatste postnatale steroïde cursus, voorafgaand aan ontslag
Gemeten via adrenocorticotrope hormoon (ACTH) stimulatietest, die de toename van cortisol na ACTH -toediening kwantificeert.
6 weken of later na de laatste postnatale steroïde cursus, voorafgaand aan ontslag
Aantal afleveringen van bronchospasme gerelateerd aan geïnhaleerde ciclesonide -toediening.
Tijdsspanne: De gehele duur van de behandeling van de studiemedicatie (14 dagen).
De onderzoekers zullen alle afleveringen van bronchospasme kwantificeren, zoals geëvalueerd door veranderingen in oxygenatie/ventilatiestatus, auscultatie voor piepende piepen en veranderingen in ventilatielussen. Dit wordt geëvalueerd door ervaren ademhalingstherapeuten en verpleegkundigen aan het bed.
De gehele duur van de behandeling van de studiemedicatie (14 dagen).
Aantal zuigelingen die orale spruw ontwikkelen die behandeling vereisen.
Tijdsspanne: De duur van de behandeling van de studiemedicatie (14 dagen).
Verpleegkundigen aan het bed evalueren routinematig op deze gemeenschappelijke, meestal goedaardige complicatie van prematuriteit. We zullen gegevens verzamelen over % van de zuigelingen die orale spruw en % van de zuigelingen ontwikkelen die een actuele behandeling vereisen bij zuigelingen die worden blootgesteld aan geïnhaleerde ciclesonide en de controlegroep.
De duur van de behandeling van de studiemedicatie (14 dagen).
Vergelijk de tarieven van BPD en ernstige BPD tussen gevallen en controles.
Tijdsspanne: BPD en ernstige BPD worden vastgesteld na 36 weken na de menstruatie.
Onderzoekers zullen gegevens verzamelen en rapporteren over BPD en ernst van elke baby in de studie, ongeacht of ze werden behandeld met geïnhaleerde ciclesonide of als controle als controle. We zullen ook de tarieven van BPD en ernstige BPD tussen de twee groepen vergelijken.
BPD en ernstige BPD worden vastgesteld na 36 weken na de menstruatie.
Systemische absorptie van geïnhaleerde ciclesonide
Tijdsspanne: Dag 1, 3, 7, 15 van de studie (tijdens toediening van geneesmiddelen).
Onderzoekers meten de serumspiegels van ciclesonide en zijn actieve metaboliet, des-ciclesonide 3 uur na geïnhaleerde medicijntoediening (gebaseerd op T1/2 in eerdere studies bij kinderen) in perifeer bloed door massaspectrometrie. Dit geeft ons informatie over CIC naar des-cic conversie in premature neonaten, evenals correlatie met toegediende doses. Gemeten in picomol/ml (pmol/ml).
Dag 1, 3, 7, 15 van de studie (tijdens toediening van geneesmiddelen).

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vergelijk de snelheden van extubatiesucces tussen zuigelingen die worden blootgesteld aan bestudeergeneesmiddelen en controles die standaard NICU -klinische zorg ontvangen
Tijdsspanne: Extubatiepercentages zullen worden berekend vanaf de dag van de start van het onderzoek van de studie tot 7 dagen na stopzetting van het studiemedicijn, d.w.z. een venster van 21 dagen.
Onderzoekers zullen de tarieven van extubatie vergelijken (spenen van invasieve endotracheale buis-geleverde mechanische ventilatie tot nasale ademhalingsondersteuning) tussen zuigelingen die studiemedicatie krijgen en controles die geen studiemedicijn ontvangen. Succesvolle extubatie wordt beschouwd als 72 uur geëxtubeerd blijven.
Extubatiepercentages zullen worden berekend vanaf de dag van de start van het onderzoek van de studie tot 7 dagen na stopzetting van het studiemedicijn, d.w.z. een venster van 21 dagen.
Beoordeel veranderingen in longletsel en behoefte in mechanische ventilatieondersteuning.
Tijdsspanne: Baseline en dagelijks van de start van de studie drugs tot 1 week na het stoppen van drugsstudie.
Longletsel is moeilijk te karakteriseren bij premature pasgeborenen. De pulmonale ernstscore die niveau en type ondersteuning combineert (hoogfrequente oscillator versus conventionele ventilator), zuurstofvereisten en ademhalingsgeneesmiddelentherapie om een ​​score te berekenen, wordt geaccepteerd als een maat voor longletsel en ernst van de longziekten in deze populatie. We zullen pulmonale ernstscores meten om longletsel en ernst van de longziekten te beoordelen. Tijdelijke trends zullen beoordelen of PSS afnam na de start van CIC -therapie. Hogere score duidt op een slechter resultaat. PSS -scores variëren tussen 0,21 tot 2,95
Baseline en dagelijks van de start van de studie drugs tot 1 week na het stoppen van drugsstudie.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Venkatesh Sampath

Medewerkers

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
University of Pittsburgh

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Venkatesh Sampath, MD, Children's Mercy Hospital Kansas City
  • Hoofdonderzoeker: Venkatesh Sampath, MD, Physician-Scientist

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 september 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

31 mei 2027

Studie voltooiing (Geschat)

31 mei 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 augustus 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 september 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 september 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STUDY00003195
  • R21HD116421 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren