Subcutaan treprostinil als brug naar longtransplantatie bij ernstige pulmonale hypertensie: een retrospectief onderzoek met één arm
19 september 2024 bijgewerkt door: Zhibin Xu, Guangzhou Institute of Respiratory Disease
Deze eenarmige, retrospectieve studie heeft tot doel de veiligheid en werkzaamheid van subcutaan treprostinil als brugtherapie voor longtransplantatie te evalueren bij patiënten met ernstige pulmonale hypertensie (PH).
In totaal werden 46 patiënten met pulmonale arteriële hypertensie (PAH) of chronische longziekte-geassocieerde PH (CLD-PH) geïncludeerd, die allemaal tussen 1 januari 2015 en 1 september 2024 werden doorverwezen voor longtransplantatie.
De studie onderzoekt veranderingen in klinische, functionele en hemodynamische parameters na 3-6 maanden behandeling met treprostinil.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie evalueert het gebruik van subcutaan treprostinil als brugtherapie voor longtransplantatie bij patiënten met ernstige pulmonale hypertensie (PH), waaronder zowel pulmonale arteriële hypertensie (PAH) als met chronische longziekte geassocieerde PH (CLD-PH).
Deze retrospectieve studie in één centrum omvatte 46 patiënten die tussen 1 januari 2015 en 1 september 2024 werden behandeld.
Alle patiënten ondervonden een significante klinische en hemodynamische stoornis op het moment dat de behandeling met treprostinil werd gestart.
Het primaire doel was om verbeteringen in de functionele NYHA-klasse en de 6-minuten loopafstand (6-MWD) te beoordelen na 3-6 maanden therapie.
Secundaire uitkomsten waren onder meer NT-proBNP-niveaus, echocardiografische parameters en overlevingspercentages na transplantatie.
De studie analyseerde ook de incidentie van primaire transplantaatdisfunctie (PGD) en het voortgezette gebruik van treprostinil na transplantatie.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
46
Fase
- Fase 4
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten met de diagnose ernstige pulmonale hypertensie (PAH of CLD-PH) waarvoor een longtransplantatie nodig is
- Leeftijd 18 jaar of ouder
- In staat om geïnformeerde toestemming te geven
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten met PH veroorzaakt door een linkerhartziekte
- Patiënten die vanwege medische aandoeningen geen longtransplantatie kunnen ondergaan
- Patiënten met een voorgeschiedenis van ernstige geneesmiddelenallergieën
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Subcutane Treprostinil-groep
Patiënten in deze groep kregen subcutaan treprostinil, beginnend met een dosis van 1,25 tot 4 ng/kg/min en geleidelijk getitreerd afhankelijk van de respons van de patiënt.
De doeldosis was meer dan 20 ng/kg/min na 3 maanden behandeling.
Alle patiënten werden tijdens of na de behandeling met treprostinil doorverwezen voor longtransplantatie.
|
Patiënten in deze groep kregen subcutaan treprostinil, beginnend met een dosis van 1,25 tot 4 ng/kg/min en geleidelijk getitreerd afhankelijk van de respons van de patiënt.
De doeldosis was meer dan 20 ng/kg/min na 3 maanden behandeling.
Alle patiënten werden tijdens of na de behandeling met treprostinil doorverwezen voor longtransplantatie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in functionele NYHA-klasse
Tijdsspanne: Basislijn tot 3-6 maanden na aanvang van de behandeling
|
De verandering in de functionele klasse van NYHA zal worden beoordeeld na 3-6 maanden behandeling met subcutaan treprostinil.
Verbetering wordt gedefinieerd als een reductie in klasse (bijvoorbeeld van klasse IV naar klasse III of II).
|
Basislijn tot 3-6 maanden na aanvang van de behandeling
|
|
Verbetering van de loopafstand van 6 minuten (6-MWD)
Tijdsspanne: Basislijn tot 3-6 maanden na aanvang van de behandeling
|
De loopafstand van 6 minuten (6-MWD) zal worden gemeten bij aanvang en na 3-6 maanden subcutane behandeling met treprostinil om de verbetering in inspanningscapaciteit te evalueren.
|
Basislijn tot 3-6 maanden na aanvang van de behandeling
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in NT-proBNP-niveaus
Tijdsspanne: Basislijn tot 3-6 maanden na aanvang van de behandeling
|
NT-proBNP-niveaus zullen vóór en na de behandeling worden gemeten om veranderingen in de hartfunctie te beoordelen.
|
Basislijn tot 3-6 maanden na aanvang van de behandeling
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 januari 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 september 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 september 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 september 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 september 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
20 september 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
23 september 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 september 2024
Laatst geverifieerd
1 september 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2022K-48
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Er is geen plan om individuele deelnemersgegevens (IPD) uit dit onderzoek te delen.
Vanwege privacyoverwegingen en de gevoelige aard van de verzamelde gezondheidsgegevens heeft het onderzoeksteam besloten gegevens op individueel niveau niet beschikbaar te stellen aan externe onderzoekers.
Alle gegevens blijven vertrouwelijk en zullen uitsluitend worden gebruikt voor de doeleinden van dit onderzoek, in overeenstemming met institutionele en ethische richtlijnen.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .