Thiotepa gecombineerd met busulfan en fludarabine conditioneringsregime voor haploidentische hematopoietische stamceltransplantatie bij oudere patiënten met hoog-risico acute myeloïde leukemie

Abstract:

Deze klinische studie is ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid van een thiotepa, busulfan en fludarabine (TBF) conditioneringsregime te evalueren voor haplo-identieke hematopoietische stamceltransplantatie (haplo-HSCT) bij oudere patiënten (≥55 jaar) met een hoog riska-acute myeloïde leeukemie (AML) (AML) (AML) (AML). In totaal zullen 56 in aanmerking komende patiënten worden ingeschreven in deze prospectieve, single-arm, multicenter-studie.

Studieontwerp:

Dit is een multicenter, single-arm, prospectieve klinische proef. In aanmerking komende patiënten ontvangen het volgende conditioneringsregime: Thiotepa 5 mg/kg/dag op dagen -10 tot -9; Busulfan 3,2 mg/kg/dag op dagen -8 tot -6; fludarabine 30 mg/m²/dag op dagen -6 tot -2; en konijn anti -thymocyten globuline (RATG) 1,5-2,5 mg/kg/dag op dagen -5 tot -2. Hematopoietische stamcelinfusie zal worden uitgevoerd op dag 0. Profylaxe van de transplantaat-versus-host-ziekte (GVHD) omvat cyclosporine A (CSA), mycofenolaat mofetil (MMF) en methotrexaat (MTX). Het primaire eindpunt van deze studie is 1-jaars terugvalvrije overleving (RFS).

Inclusiecriteria:

Leeftijd 55-70 jaar (inclusief). Diagnose van risicovolle AML, omvatten recidiverende/refractaire AML- of CR MRD+ of ELN22 nadelige risicogroep. Gerelateerde/refractaire AML gedefinieerd als ten minste één van de volgende: Herhaling van leukemiecellen in de leukemiecellen in perifere bloed of beenmergstoten> 5% na volledige remissie (CR), faal om te realiseren na twee maanden na de therapie van de leukem. terugval na 12 maanden die vuurvast is voor conventionele chemotherapie, meerdere terugvallen of persistente extramedullaire leukemie）.

Gepland om haploidentische hematopoietische stamceltransplantatie te ondergaan (haplo-HSCT).

Adequate orgelfunctie. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus ≤2. Schriftelijke geïnformeerde toestemming verkregen.

Uitsluitingscriteria:

Onwil of weigering om het studiebehandelingsprotocol te accepteren. Aanwezigheid van donorspecifieke anti-HLA-antilichamen. Bekende infectie van het menselijke immunodeficiëntievirus (HIV). Actieve hepatitis B of C, of ​​chronische actieve hepatitis. Ongecontroleerde actieve infectie op het moment van inschrijving. Elke andere aandoening die door de onderzoeker wordt beschouwd als ongeschikt voor studieopname.