ThioTepa kombineret med Busulfan og fludarabinkonditioneringsregime til haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation hos ældre patienter med akut myeloid leukæmi med høj risiko

Abstrakt:

Denne kliniske undersøgelse er designet til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​en thiotepa, busulfan og fludarabin (TBF) konditioneringsregime for haploidentical hæmatopoietisk stamcelletransplantation (Haplo-HSCT) hos ældre patienter (≥55 år) med højrisk akut myeloid leukemia (AML). I alt 56 støtteberettigede patienter vil blive tilmeldt denne potentielle, en-arm, multicenterundersøgelse.

Undersøgelsesdesign:

Dette er et multicenter, enkeltarms, potentielt klinisk forsøg. Kvalificerede patienter vil modtage følgende konditioneringsregime: ThioTepa 5 mg/kg/dag på dage -10 til -9; Busulfan 3,2 mg/kg/dag på dage -8 til -6; fludarabin 30 mg/m²/dag på dage -6 til -2; og kanin -anti -thymocyt globulin (RATG) 1,5-2,5 mg/kg/dag på dage -5 til -2. Hematopoietisk stamcelleinfusion udføres på dag 0. Graft-versus-vært sygdom (GVHD) profylakse vil omfatte cyclosporin A (CSA), mycophenolat mofetil (MMF) og methotrexat (MTX). Det primære slutpunkt for denne undersøgelse er 1-årig tilbagefaldsfri overlevelse (RFS).

Inkluderingskriterier:

Alder 55-70 år (inklusive). Diagnose af AML med høj risiko, inkluderer tilbagefaldt/ildfast AML eller CR MRD+ eller ELN22 Bivirkningskoncerngruppe. Langfristet/ildfast AML defineret som mindst en af ​​følgende: gentagelse af leukæmiceller i perifer blod eller knoglemarvssprængninger> 5% efter fuldstændig remission (CR), manglende opnåelse af remission efter to kurser af standardindtræk, relation inden for 12 måneder Tilbagefald efter 12 måneder, der er ildfast mod konventionel kemoterapi, flere tilbagefald eller vedvarende ekstramedullær leukæmi）.

Planlagt til at gennemgå haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation (Haplo-HSCT).

Tilstrækkelig organfunktion. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status ≤2. Skriftligt informeret samtykke opnået.

Ekskluderingskriterier:

Uvillighed eller afvisning af at acceptere undersøgelsesbehandlingsprotokollen. Tilstedeværelse af donorspecifikke anti-HLA-antistoffer. Kendt human immundefektvirus (HIV) infektion. Aktiv hepatitis B eller C eller kronisk aktiv hepatitis. Ukontrolleret aktiv infektion på tilmeldingstidspunktet. Enhver anden tilstand, som efterforskeren betragtes som uegnet til studieindeslutning.