Thiotepa combinato con regime di condizionamento di busulfan e fludarabina per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidiche in pazienti anziani con leucemia mieloide acuta ad alto rischio

Astratto:

Questo studio clinico è progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di un regime di condizionamento di THITEPA, Busulfan e fludarabina (TBF) per trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidiche (APLO-HSCT) nei pazienti anziani (≥55 anni) con leucemia a mieloide ad alto rischio (AML). Un totale di 56 pazienti ammissibili saranno arruolati in questo potenziale studio multicentrico a braccio singolo.

Progettazione dello studio:

Questo è uno studio clinico multicentrico, a braccio singolo e prospettico. I pazienti idonei riceveranno il seguente regime di condizionamento: THIOTEPA 5 mg/kg/giorno nei giorni da -10 a -9; Busulfan 3.2 mg/kg/giorno nei giorni da -8 a -6; fludarabina 30 mg/m²/giorno nei giorni da -6 a -2; e coniglio anti -timociti globuline (RATG) 1,5-2,5 mg/kg/giorno nei giorni da -5 a -2. L'infusione di cellule staminali ematopoietiche verrà eseguita il giorno 0. La profilassi della malattia da trapianto contro l'ospite (GVHD) includerà la ciclosporina A (CSA), il micofenolato mofetile (MMF) e il metotrexato (MTX). L'endpoint primario di questo studio è la sopravvivenza libera da ricaduta di 1 anno (RFS).

Criteri di inclusione:

Età 55-70 anni (inclusivo). Diagnosis of high-risk AML , include relapsed/refractory AML or CR MRD+ or ELN22 adverse risk group .Relapsed/refractory AML defined as at least one of the following: recurrence of leukemia cells in peripheral blood or bone marrow blasts >5% after complete remission (CR), failure to achieve remission after two courses of standard induction therapy, relapse within 12 months after consolidation therapy, REGLIPAPAI dopo 12 mesi refrattari alla chemioterapia convenzionale, recidive multiple o leucemia extramidollare persistente）.

Programmato per sottoporsi a trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidiche (Haplo-HSCT).

Funzione di organi adeguate. Stato delle prestazioni del gruppo di oncologia cooperativa orientale (ECOG) ≤2. Consenso informato scritto ottenuto.

Criteri di esclusione:

Riluttanza o rifiuto di accettare il protocollo di trattamento dello studio. Presenza di anticorpi anti-HLA specifici del donatore. Infezione da virus dell'immunodeficienza umana conosciuta (HIV). Epatite B o C attiva, o epatite attiva cronica. Infezione attiva incontrollata al momento dell'iscrizione. Qualsiasi altra condizione ritenuta dall'investigatore come inadatta all'inclusione dello studio.