ThiopA i kombination med busulfan och fludarabin konditioneringsregim för haploidentisk hematopoietisk stamcelltransplantation hos äldre patienter med högrisk akut myeloid leukemi

Abstrakt:

Denna kliniska studie är utformad för att utvärdera effektiviteten och säkerheten för en thiotepa, busulfan och fludarabin (TBF) konditioneringsregim för haploidentisk hematopoietisk stamcelltransplantation (HAPLO-HSCT) hos äldre patienter (≥55 år) med högrisk akut myeloid leukemi (aml). Totalt kommer 56 berättigade patienter att registreras i denna prospektiva, enarm, multicenterstudie.

Studiedesign:

Detta är en multicenter, enarm, prospektiv klinisk prövning. Kvalificerade patienter kommer att få följande konditioneringsregim: thiotepa 5 mg/kg/dag på dagar -10 till -9; busulfan 3,2 mg/kg/dag på dagar -8 till -6; fludarabin 30 mg/m²/dag på dagar -6 till -2; och kanin anti -tymocyt globulin (ratg) 1,5-2,5 mg/kg/dag på dagar -5 till -2. Hematopoietisk stamcellinfusion kommer att utföras på dag 0. Graft-mot-värdsjukdom (GVHD) Profylax kommer att inkludera cyklosporin A (CSA), mykofenolatmofetil (MMF) och metotrexat (MTX). Den primära slutpunkten för denna studie är 1-års återfallsfri överlevnad (RFS).

Inkluderingskriterier:

Ålder 55-70 år (inklusive). Diagnos av AML med hög risk, inkluderar återfall/eldfast AML eller CR MRD+ eller ELN22 negativ riskgrupp. Relapsed/eldfast AML definierad som åtminstone en av följande: återfall av leukemiceller i perifer blod eller benmärgsspridningar> 5% efter fullständig remission (CR), misslyckande att uppnå t.ex. Återfall efter 12 månader som är eldfast mot konventionell kemoterapi, flera återfall eller ihållande extramedullär leukemi）.

Planerad att genomgå haploidentisk hematopoietisk stamcelltransplantation (HAPLO-HSCT).

Adekvat organfunktion. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status ≤2. Skriftligt informerat samtycke erhållet.

Uteslutningskriterier:

Ovilja eller vägran att acceptera studiebehandlingsprotokollet. Närvaro av givarspecifika anti-HLA-antikroppar. Känd humant immunbristvirus (HIV) infektion. Aktiv hepatit B eller C, eller kronisk aktiv hepatit. Okontrollerad aktiv infektion vid tidpunkten för registreringen. Alla andra villkor som utredaren ansåg vara olämpliga för studieinförande.