Thiotepa combinado con el régimen de acondicionamiento de busulfan y fludarabina para el trasplante haploidental hematopoyética de células madre en pacientes de edad avanzada con leucemia mieloide aguda de alto riesgo

Abstracto:

Este estudio clínico está diseñado para evaluar la eficacia y la seguridad de un régimen de acondicionamiento de Thiotepa, Busulfan y Fludarabina (TBF) para el trasplante de células madre hematopoyéticas haploidéricas (Haplo-HSCT) en pacientes de edad avanzada (≥55 años) con leucemia mipeloide aguda de alto aumento (AML). Un total de 56 pacientes elegibles se inscribirán en este ensayo prospectivo, de un solo brazo y multicéntrico.

Diseño del estudio:

Este es un ensayo clínico prospectivo multicéntrico, de un solo brazo. Los pacientes elegibles recibirán el siguiente régimen de acondicionamiento: Thiotepa 5 mg/kg/día en los días -10 a -9; Busulfan 3.2 mg/kg/día en los días -8 a -6; fludarabina 30 mg/m²/día en los días -6 a -2; y globulina anti -timocitos de conejo (RATG) 1.5-2.5 mg/kg/día en los días -5 a -2. La infusión de células madre hematopoyéticas se realizará el día 0. La profilaxis de la enfermedad de injerto contra huésped (GVHD) incluirá ciclosporina A (CSA), micofenolato mofetil (MMF) y metotrexato (MTX). El punto final principal de este estudio es la supervivencia libre de recaídas (RFS) de 1 año.

Criterios de inclusión:

Edad 55-70 años (inclusive). Diagnóstico de AML de alto riesgo, incluye AML recurrente/refractaria o Cr MRD+ o ELN22 Grupo de riesgo adverso. AML reelacionado/refractario definido como al menos uno de los siguientes: Recurrencia de células de leucemia en sangre periférica o explosiones de la médula ósea> 5% después de la remisión completa (CR), falla para lograr el remisión después de dos cargos de inducción estándar de inducción, relación con la relación con la inducción, relación con la relación con la transapión de 12 meses. Recaída después de 12 meses que es refractaria a la quimioterapia convencional, múltiples recaídas o leucemia extramedular persistente）.

Programado para someterse a un trasplante de células madre hematopoyéticas haploidéricas (Haplo-HSCT).

Función de órganos adecuados. Estado de rendimiento del Grupo de Oncología Cooperativa Oriental (ECOG) ≤2. Consentimiento informado por escrito obtenido.

Criterios de exclusión:

La falta de voluntad o la negativa a aceptar el protocolo de tratamiento del estudio. Presencia de anticuerpos anti-HLA específicos de donantes. Infección conocida del virus de inmunodeficiencia humana (VIH). Hepatitis B o C activa, o hepatitis activa crónica. Infección activa no controlada en el momento de la inscripción. Cualquier otra condición considerada por el investigador como inadecuada para la inclusión del estudio.