Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Thuis ammoniakmonitoring van aangeboren fouten van ammoniakmetabolisme

21 mei 2026 bijgewerkt door: Sequitur Health Corp.

Pilotstudie van thuis ammoniakmonitoring bij patiënten met een aangeboren fout van ammoniakmetabolisme

Het doel van dit observationele onderzoek is om te leren of mensen met bepaalde ammoniakmetabolisme aandoeningen hun ammoniakniveaus thuis zullen meten.

De belangrijkste vraag die het wil beantwoorden is:

• Zullen de deelnemers elke dag hun ammoniak meten?

Deelnemers worden gevraagd om:

  • Woon drie persoonlijke studiebezoeken bij in de kliniek.
  • Meet elke dag temperatuur, hartslag en bloedzuurstof.
  • Voltooi elke dag een korte enquête.
  • Meet elke dag ammoniak.

Studie Overzicht

Gedetailleerde beschrijving

Ammonium (NH4+, ion in waterige oplossing) bestaat in evenwicht met ammoniak (NH3, GAS) volgens de evenwichtsreactie: NH3++ H+ ↔ NH4+, met een PKA van 9,25. [1] Totale ammoniak is de som van alle aanwezige ammoniumionen (NH4+) en ammoniakgas (NH3). Bij de fysiologisch relevante pH van bloed (~ 7,4) is het ammonium/ammoniakevenwicht bijna volledig verschoven naar NH4+. [2] Totale ammoniak wordt in de volksmond ammoniak genoemd in de klinische geneeskunde en klinische chemie. De term ammoniak in dit document verwijst dus naar totale ammoniak tenzij anders aangegeven.

Lopende metabole processen in het menselijk lichaam genereren voortdurend ammoniak. [1,3-8] Ammoniak wordt geproduceerd in alle weefsels van het lichaam, voornamelijk door het proces van transaminatie gevolgd door deaminatie, van biogene amines en aminogroepen van stikstofbasen (bijv. Purines, pyrimidines), en binnen de darm door intestinale bacteriële flora door de werking van urree op urea. [1, 7] Veel van de ammoniak geproduceerd in de darm reist naar de lever via de portaalcirculatie. Ammoniak geproduceerd door de nieren wist het lichaam variabel in urine of komt de systemische circulatie binnen via de nieraders. [7-9]

Ammoniakniveaus binnen een individu zijn in de loop van een dag zeer dynamisch op basis van voedingsstatus en trainingsstatus.

Vanwege de dynamische lopende metabole cellulaire processen die ammoniak genereren en weggooien, kan nauwkeurige meting van ammoniak een uitdaging zijn; Cellulaire componenten in bloed kunnen ammoniak blijven creëren nadat het bloed is getrokken, aminozuren kunnen niet -enzymatisch of enzymatisch deamineren. Bloedmonsters moeten onmiddellijk worden gemeten. Indien niet onmiddellijk gemeten, moeten bloedmonsters op ijs worden gehouden en binnen 30 minuten na verzameling worden gemeten.

Ammoniak is giftig voor het centrale zenuwstelsel. [10]

Verhoogde ammoniak in het bloed (hyperammonemie) kan worden veroorzaakt door verschillende factoren, waaronder:

Omstandigheden geassocieerd met acute of chronische leverdisfunctie, inclusief, maar niet beperkt tot:

Niet-virale hepatitis (bijv. Auto-immuun hepatitis, alcoholische hepatitis, door medicijnen geïnduceerde hepatitis, ischemische hepatitis) virale hepatitis (bijv. A, B, C, D, E, Cytomegalovirus (CMV), Epstein-Barr-virus (EBV) REYES REYES REYES REYES REYES REYE's REYE's REYES-REYES-REYES-REYES-REYE-CIRROME CIREYE-REYE-CIRROME-CIRROME CIREY-REYE-CIRROME-CIRROME-Cirrome-syndroomcirrome-leverciruscirromes)

Bepaalde aangeboren fouten van het metabolisme inclusief, maar niet beperkt tot:

Ureumcyclusstoornissen Organische acidemie Vetzuurovere oxidatiestoornissen Gastro-intestinale bloeding bepaalde infecties (inclusief die veroorzaakt door urease-producerende bacteriën)

Verschillende medicijnen, waaronder, maar niet beperkt tot:

Valproïnezuur topiramaat carbamazepine meetbare veranderingen in cognitie kunnen worden geassocieerd met hyperammonemie. Met acute of chronische leverdisfunctie kan hepatische encefalopathie of hepatische coma optreden met hyperammonemie.

Met een aangeboren fout van het metabolisme die het ammoniakmetabolisme beïnvloedt, kan een hyperammonemische crisis optreden met hyperammonemie.

Ammoniakniveaus kunnen toenemen met toenemende inname van eiwitten in de voeding. Ammoniakniveaus kunnen gedurende de dag variëren.

Dit ammoniakapparaat bestaat uit een herbruikbaar instrument en een systeemgebaseerd systeem voor eenmalig gebruik dat een enkele druppel volbloed accepteert. Het werkt op de fotometrische methode. Het systeem meet de kleurverandering van een kleurstof in de cartridge in reactie op de hoeveelheid ammoniak in een vast volume van monster. Ammoniak -apparaatsysteem. Dit is een alleen -onderzoeksapparaat en de prestatiekenmerken van dit product zijn niet vastgesteld.

[1] Adeva, M. M.; Souto, G.; Blanco, N.; Donapetrie, C. Ammoniummetabolisme bij mensen. Metabolism 2012, 61 (11), 1495-1511. Doi: 10.1016/j.metabol.2012.07.007.

[2] Bates, R. G.; Knijpen, G. D. Zure dissociatieconstante van ammoniumion bij 0 tot 50 ° C en de basissterkte van ammoniak. Journal of Research of the National Bureau of Standards 1949, 42, 419-430. Doi: 10.6028/jres.042.037.

[3] Patel, R.; Kaemingk, B. D.; Carey, W. A.; Block, D. R.; Madigan, T. stelde plasma -ammoniakreferentie -intervallen voor in een referentiegroep van in het ziekenhuis opgenomen termijn en premature neonaten. The Journal of Applied Laboratory Medicine 2020, 5 (2), 363-369. Doi: 10.1093/jalm/jfz001.

[4] Berry, S. A.; Lichter-Konecki, U.; Diaz, G. A.; McCandless, S. E.; Rhead, W.; Smith, W.; Citroenen, C.; Nagamani, S. C. S.; Coakley, D. F.; Mokhtarani, M.; et al.. Glycerolfenylbutyraatbehandeling bij kinderen met ureumcyclusstoornissen: gepoolde analyse van korte en langdurige ammoniakcontrole en resultaten. Moleculaire genetica en metabolisme 2014, 112 (1), 17-24. Doi: 10.1016/j.ymgme.2014.02.007.

[5] Häberle, J.; Burlina, A.; Chakrapani, A.; Dixon, M.; Karall, D.; Lindner, M.; Mandel, H.; Martinelli, D.; Pintos-Morell, G.; Santer, R.; et al.. Voorgestelde richtlijnen voor de diagnose en beheer van ureumcyclusstoornissen: eerste herziening. Journal of Ervited Metabolic Disease 2019, 42 (6), 1192-1230. Doi: 10.1002/jimd.12100.

[6] Lee, B.; Diaz, G. A.; Rhead, W.; Lichter-Konecki, U.; Feigenbaum, A.; Berry, S. A.; Le Mons, C.; Bartley, J. A.; Longo, N.; Nagamani, S. C.; et al.. Bloedammoniak en glutamine als voorspellers van hyperammonemische crises bij patiënten met ureumcyclusstoornis. Genet Med 2015, 17 (7), 561-568. Doi: 10.1038/gim.2014.148 Van NLM.

[7] Weiner, I. D.; Hamm, L. L. Moleculaire mechanismen van nier ammoniaktransport. Annu Rev Physiol 2007, 69, 317-340. Doi: 10.1146/annurev.physiol.69.040705.142215.

[8] Levitt, D. G.; Levitt, M. D. Een model van homeostase van bloed-amonia op basis van een kwantitatieve analyse van stikstofmetabolisme in de meerdere organen die betrokken zijn bij de productie, katabolisme en uitscheiding van ammoniak bij mensen. Clin Exp Gastroenterol 2018, 11, 193-215. Doi: 10.2147/ceg.s160921.

[9] Mohiuddin, S. S.; Khattar, D. Biochemistry, ammoniak. In StatPearls, 2025. [10] Balistreri, W.; Rej, R. Leverfunctie. In Tietz Fundamentals of Clinical Chemistry. 4e ed. Philadelphia, Burtis, C., Ashwood, E. Eds.; WB Saunders, 1996; pp 539-568.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

30

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239-3098
        • Werving
        • Oregon Health & Science University
        • Contact:
          • Amy C. Yang, M.D.
          • Telefoonnummer: 503-494-8307
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amy C Yang, M.D.
        • Onderonderzoeker:
          • Brian Scottoline, M.D., Ph.D
        • Onderonderzoeker:
          • Kimberly Kripps, M.D.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Studie Bevolking

Deelnemers aan de studie worden aangeworven uit de bekende populatie van personen met bevestigde ammoniakaandoeningen die worden gevolgd door een arts voor medische genetica.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde ammoniakaandoening zoals

    • Ornithine transcarbamylase -tekort
    • Systemische primaire carnitine -tekort
    • Type I Citrullinemia
    • Argininosuccinic aciduria
    • Geïsoleerde methylmalonzuuremie
    • Type II Citrullinemia
    • Propionzuur
    • Isovalerere acidemie
    • Meerdere acyl-CoA dehydrogenase-deficiëntie
    • Pyruvaatcarboxylase -tekort
    • Argininemie (arginase -deficiëntie)
    • Carbamoyl fosfaatsynthase I -deficiëntie
    • Dihydrolipoamide dehydrogenase -tekort
    • Lysinurische eiwitintolerantie
    • Hyperornithinemie-hyperammonemie-Homocitrullinuria
    • Carnitine-acylcarnitine translocase-deficiëntie
    • Koolstofanhydrase VA -tekort
    • N-acetyl glutamaatsynthetase-deficiëntie
  • Engelse geletterdheid

Uitsluitingscriteria:

  • Opgesloten
  • Aanwezigheid van een niet-geïnboorname fout van de medische toestand van het metabolisme geassocieerd met abnormaal ammoniakmetabolisme (bijv. Leverziekte in het eindstadium).
  • Niet in staat om in het Engels te lezen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Toestel Haalbaarheid
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ammoniakapparaat
Ammoniak -studieapparaat voor capillaire ammoniakmeting

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage dagelijkse ammoniakmetingen voltooid.
Tijdsspanne: Via de voltooiing van individuele deelnemersstudie - ongeveer 240 dagen per deelnemer met een optionele 120 dagen extra verlengingsperiode beschikbaar.
Dagelijkse ammoniakmetingen worden voltooid op het ammoniakonderzoekapparaat. Een enkele deelnemer heeft één apparaat. Het apparaat slaat informatie op over de tijd, datum en resultaten van de voltooide metingen. De primaire hypothese is dat deelnemers 90% van de dagelijkse ammoniakmetingen zullen voltooien tijdens hun individuele studieperioden.
Via de voltooiing van individuele deelnemersstudie - ongeveer 240 dagen per deelnemer met een optionele 120 dagen extra verlengingsperiode beschikbaar.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beschrijvende statistieken en correlaties
Tijdsspanne: Van de inschrijving door de voltooiing van de studie is dit gemiddeld 240 dagen per deelnemer. Als een deelnemer ervoor kiest om deel te nemen aan de optionele onderzoeksuitbreiding, is het tijdsbestek ongeveer 360 dagen per deelnemer.
Nadat de studie is voltooid, worden beschrijvende statistieken (gemiddeld, mediaan, bereik) berekend voor individuele deelnemers voor de studie voor de kwantitatieve woningmetingen (temperatuur, hartslag, pulsoxygenatie en capillaire ammoniak). Beschrijvende statistieken (gemiddeld, mediaan, bereik) worden berekend voor alle geaggregeerde deelnemersgegevens voor de studie voor de kwantitatieve woningmetingen (temperatuur, hartslag, pulsoxygenatie en capillaire ammoniak). De sterkte van correlaties tussen kwantitatieve waarden en zelf -gerapporteerde enquête -informatie en/of medisch dossier gedocumenteerde klinische gebeurtenissen zal worden onderzocht.
Van de inschrijving door de voltooiing van de studie is dit gemiddeld 240 dagen per deelnemer. Als een deelnemer ervoor kiest om deel te nemen aan de optionele onderzoeksuitbreiding, is het tijdsbestek ongeveer 360 dagen per deelnemer.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Marylaura L Thomas, Ph.D., Sequitur Health Corp.
  • Studie directeur: Leslie F. Thomas, M.D., Sequitur Health Corp.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 september 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 april 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 april 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 mei 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Deïdentificeerde primaire uitkomstgegevenssets voor resultaten die in publicaties worden gebruikt, worden beschikbaar gesteld voor het delen op het moment dat de resultaten worden gepubliceerd in een peer-review-publicatie.

Deïdentified Secondary Outcome Deelnemersgegevenssets worden op verzoek beschikbaar gesteld aan Sequitur Health Corp. nadat een overeenkomst voor het delen van gegevens is ondertekend.

IPD-tijdsbestek voor delen

Bij publicatie in een peer-reviewed publicatie en voor altijd zodra de publicatie beschikbaar is.

IPD-toegangscriteria voor delen

Alle peer-reviewed publicaties worden open-access gepubliceerd, zodat iedereen met een internetverbinding toegang heeft tot de publicatie, de gegevens in de publicatie en eventuele aanvullende informatie aan de publicatie.

Secundaire uitkomst individuele deelnemersgegevens die mogelijk niet in een publicatie worden opgenomen, worden beschikbaar gesteld nadat een overeenkomst voor het delen van gegevens is uitgevoerd tussen de ontvangende partij en Sequitur Health Corp .. Neem contact op met Sequitur Health Corp. op info@sequiturhealth.com of 1-855-445-3889 om secundaire uitkomstgegevens aan te vragen om secundaire uitkomstgegevens aan te vragen.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • ICF

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren