Gewijzigde conditioneringstherapie voor CML-BP
Prospectieve, single-arm studie naar de werkzaamheid van een verminderd-toxisch conditioneringsregime met thiotepa en melfalan voor patiënten met chronische myeloïde leukemie in blastencrisis
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Erlie Jiang
- Telefoonnummer: 022-23608569
- E-mail: jiangerlie@ihcams.ac.cn
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- (1) Bevestigde diagnose van blast-fase chronische myeloïde leukemie, met diagnostische criteria verwijzend naar de Chinese Richtlijnen voor Diagnose en Behandeling van Chronische Myeloïde Leukemie 2020.
Diagnostische criteria voor chronische myeloïde leukemie: Typische klinische manifestaties in combinatie met de aanwezigheid van het Philadelphia-chromosoom en/of BCR-ABL-fusiegenpositiviteit bevestigen de diagnose.
Diagnostische criteria voor blastfase:
- Perifeer bloed of beenmergblasten ≥20%
- Aggregaten van blasten op beenmergbiopsie
- Extramedullaire blastcelinfiltratie (2) Leeftijd ≥18 jaar (3) Mogelijkheid om zelfondertekende geïnformeerde toestemming te verstrekken (4) Moet voldoen aan adequate orgaanfunctie-eisen:
Nier- en leverfunctie als volgt:
AST, ALT en ALP <2× bovengrens van normaal (ULN) Totaal bilirubine <1,5× ULN Creatinineklaring >50 ml/min
Alvleesklierfunctie:
Serumamylase ≤1,5× ULN Serumlipase ≤1,5× ULN
Normale hartfunctie:
Ejectiefractie (EF) >60% Systolische pulmonale arteriedruk ≤50 mmHg (5) HIV-negatief, HBV-negatief, HCV-negatief (6) Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status (ECOG-PS) score van 0-2 (7) Ondertekende geïnformeerde toestemming moet worden verkregen voordat de studieprocedures beginnen. Voor proefpersonen van 18 jaar of ouder moet de geïnformeerde toestemming worden ondertekend door de patiënt zelf of directe familieleden. Gezien de medische toestand van de patiënt, als de eigen handtekening van de patiënt medisch onverstandig is, moet de geïnformeerde toestemming worden ondertekend door een wettelijke voogd of een direct familielid van de patiënt.
Exclusiecriteria:
- 1. (1) Patiënten met eerdere autologe of allogene stamceltransplantatie; (2) Patiënten gelijktijdig gediagnosticeerd met andere kwaadaardige tumoren; patiënten beoordeeld door onderzoekers als zijnde met gelijktijdige ziekten die hun levensveiligheid ernstig in gevaar brengen of hun vermogen om deze studie te voltooien beïnvloeden; (3) Patiënten met psychiatrische stoornissen of andere medische aandoeningen die niet kunnen voldoen aan de eisen van studiebehandeling en -monitoring; (4) Patiënten die niet in staat of niet bereid zijn om het toestemmingsformulier te ondertekenen; (5) Zwangere of zogende vrouwen; (6) Patiënten beoordeeld door onderzoekers als ongeschikt vanwege andere speciale omstandigheden.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: gemodificeerd conditioneringregime
|
Deze studie is een prospectieve, interventionele klinische studie waarbij patiënten met chronische myeloïde leukemie in blastenfase worden geworven vanuit het Stamceltransplantatiecentrum van het Instituut voor Hematologie & Ziekten van het Bloed, onderdeel van het Chinese Academie voor Medische Wetenschappen Ziekenhuis, met een verwacht aantal inschrijvingen van 40 gevallen.
Ingeschreven patiënten krijgen een voorbereidingsregime met verminderde toxiciteit dat thiotepa, melphalan en fludarabine bevat voor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie.
Thiotepa 5mg/kg op dagen -8 en -7, melphalan 60mg/m2 op dagen -5 en -4, Flu 30mg/m2 van dag -6 tot dag -2.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
overall survival, OS
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Vrij van terugval overleving, RFS
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
|
|
TRM
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Behandelingsgerelateerde mortaliteit
|
2 jaar
|
|
CIR
Tijdsspanne: 2 jaar
|
cumulatieve incidentie van recidief
|
2 jaar
|
|
veiligheid en toxiciteit van het conditioneringsregime
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Evalueer de bijwerkingen en veiligheid van het behandelingsschema, gebruikmakend van het Bearman scoresysteem
|
2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- IIT2025094
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .