24VA022; VATCH Alpelisib voor TIE2/PIK3CA-route VAs (VATCH)

Inclusiecriteria:<\/p>

1. Ondertekende geïnformeerde toestemming en instemming (waar van toepassing)<\/li>
2. Mannen of vrouwen van ≥ 2 jaar tot en met ≤ 30 jaar op het moment van geïnformeerde toestemming.<\/li>
3. Een gedocumenteerd PIK3CA of somatisch TIE2\/TEK variant hebben.<\/li>
4. Een symptomatische vasculaire anomalie hebben waarvoor medische therapie nodig is.<\/li>
5. Een ziekte-gerelateerde laesie of laesies hebben die meetbaar zijn.<\/li>
6. Een Lansky- of Karnofsky-prestatiescore hebben van ≥ 50.<\/li>
7. Aanvaardbare orgaanfunctie hebben.<\/li>
8. (Voor personen die zwanger kunnen worden) Een negatieve serum- of urinezwangerschapstest hebben binnen 7 dagen voor aanvang van de studiemedicatie.<\/li>
9. Toestemming moeten geven voor gebruik van een aanvaardbare anticonceptiemethode.<\/li>
10. Personen die eerder alpelisib hebben gekregen via Managed Access Program van Novartis of commerciële levering komen in aanmerking mijn ALS zij ten minste 7 dagen geen alpelisib hebben gebruikt en er klinische progressie\/verslechtering is tijdens stoppen met de behandeling.<\/li><\/ol>

    Exclusiecriteria:<\/p>

    1. Personen met alleen epidermis naevus\/ naevi zonder andere PIK3CA vasculaire anomalie\/overgroei.<\/li>
    2. Debulking of andere grote operatie uitgevoerd binnen 30 dagen, op moment van geïnformeerde toestemming.<\/li>
    3. Klinisch betekenisvolle bloeding gerelateerd aan vasculaire anomalie: Graad 2 binnen 14 dagen of Graad 3 en hoger binnen 28 dagen voor start studietherapie volgens CTCAE v. 5.0.<\/li>
    4. Sclerotherapie\/embolisatie voor vasculaire complicaties uitgevoerd binnen 14 dagen voor geïnformeerde toestemming.<\/li>
    5. Eerdere medicaties die niet zijn toegestaan volgens het onderzoeksprotocol.<\/li>
    6. Deelname aan een eerder onderzoeksonderzoek binnen 4 weken voor start studietherapie en binnen 5 halfwaardetijden van het onderzoeksproduct, welke langer is.<\/li>
    7. Ondersteunend gebruik van anticoagulantia en compressiekleding is toegestaan. Personen moeten deze interventies al ten minste 30 dagen op dezelfde manier gebruiken vóór inschrijving in het onderzoek].<\/li>
    8. Geschiedenis van eerdere en\/of huidige maligniteit, of lopend onderzoek of behandeling voor maligniteit op moment van geïnformeerde toestemming.<\/li>
    9. Klinisch significante hartziekte niet veroorzaakt door vasculaire anomalie.<\/li>
    10. Gedocumenteerde pneumonitis of interstitiële longziekte niet veroorzaakt door vasculaire anomalie.<\/li>
    11. Geschiedenis van acute pancreatitis binnen 1 jaar voor geïnformeerde toestemming of medische voorgeschiedenis van chronische pancreatitis.<\/li>
    12. Personen met een vastgestelde diagnose van diabetes mellitus type I of ongecontroleerde diabetes mellitus type II.<\/li>
    13. Verminderde gastro-intestinale functie die de absorptie van het onderzoeksgeneesmiddel aanzienlijk kan veranderen (bijv. ulceratieve ziekten, ongecontroleerde misselijkheid, braken, diarree, malabsorptiesyndroom of dunne darmresectie).<\/li>
    14. Geschiedenis van overgevoeligheid voor geneesmiddelen of metabolieten van PI3K-remmer of hulpstoffen van alpelisib.<\/li>
    15. Bekende geschiedenis van Steven Johnson syndroom, erythema multiforme of toxische epidermale necrolyse.<\/li>
    16. Geschiedenis van toevallen of epilepsie met enzym-inducerende anti-epileptische geneesmiddelen; ongecontroleerde toevallen zijn alleen toegestaan indien veroorzaakt door PIK3CA-variantie.<\/li>
    17. Gelijktijdige ernstige en\/of ongecontroleerde medische aandoeningen niet door PIK3CA-variantie. Oplossing van symptomen gedurende ten minste 28 dagen vóór toestemming moet hebben plaatsgevonden.<\/li>
    18. Patiënt mag niet zwanger zijn of borstvoeding geven.<\/li>
    19. Vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd en mannelijke proefpersonen die niet akkoord gaan met onthouding of met een zeer effectieve anticonceptiemethode (condooms en\/of orale, geïnjecteerde of geïmplanteerde hormonale anticonceptiemiddelen, plaatsing van een spiraaltje of intra-uterien systeem, of chirurgische sterilisatie gedurende de duur van het onderzoek en gedurende een week na stoppen met alpelisib, of niet-heteroseksuele relaties).<\/li>
    20. HIV infectie door geschiedenis of bij geschiktheidstests.<\/li>
    21. Gelijktijdige behandeling met sterke inductoren van CYP3A4.<\/li>
    22. Personen die niet in staat zijn onderzoeksinstructies en vereisten te begrijpen en na te leven (bij patiënten wettelijk gemachtigde vertegenwoordigers of voogden indien van toepassing) op moment van geïnformeerde toestemming.<\/li><\/ol>