24VA022; VATCH Alpelisib dla szlaku TIE2/PIK3CA VAs (VATCH)
15 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Children's Hospital of Philadelphia
VATCH (Analiza wad naczyniowych dla wyboru terapii): Badanie II fazy leczenia alpelisibem u pacjentów z wadami naczyniowymi związanymi ze szlakiem TIE2/PIK3CA
Do badania zostaną włączeni uczestnicy w wieku od 2 miesięcy do 30 lat.
Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa Alpelisibu („Badany lek”) u pacjentów z wadami naczyniowymi (VA) zależnymi od szlaku PIK3CA/TIE-2/TEK.
Alpelisib został zatwierdzony przez Amerykańską Agencję do spraw Żywności i Leków (FDA) do leczenia dorosłych i dzieci z niektórymi rodzajami raka piersi.
Jego zastosowanie w tym badaniu jest uważane za eksperymentalne, ponieważ FDA nie zatwierdziła badanego leku do leczenia osób z VA.
Udział w badaniu potrwa do 3 lat i będzie wymagał regularnych wizyt studyjnych w Kampusie w Filadelfii Szpitala Dziecięcego w Filadelfii (CHOP).
Uczestnicy będą musieli przyjmować badany lek Alpelisib przez co najmniej 2 lata lub do łącznie 3 lat, jeśli wystąpi pozytywna odpowiedź.
Udział w tych badaniach oznacza, że weźmiesz udział w maksymalnie 16 wizytach klinicznych na potrzeby badania.
Większość wizyt zajmie około 30 minut, ale niektóre wizyty będą trwać około 2 godzin, ponieważ zostaniesz poproszony o wypełnienie ankiet dotyczących Twojego doświadczenia.
Udział w tych badaniach oznacza również przyjmowanie badanego leku, robienie zdjęć oraz prowadzenie dzienniczków przyjmowania leku.
Dostępna jest również opcjonalna część tego badania, która polega na pobraniu krwi do testów biomarkerów.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
61
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Podpisana świadoma zgoda i zgoda (jeśli dotyczy)
- Osoby płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥ 2 lat do ≤30 lat w momencie podpisania świadomej zgody.
- Udokumentowany wariant PIK3CA lub somatyczny TIE2/TEK.
- Objawowa anomalia naczyniowa wymagająca leczenia farmakologicznego.
- Zmiana lub zmiany związane z chorobą, które można zmierzyć
- Wynik w skali Lansky'ego lub Karnofsky'ego ≥ 50.
- Prawidłowa czynność narządów
- (Dla osób mogących zajść w ciążę) Negatywny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem przyjmowania badanego leku.
- Zgoda na stosowanie akceptowalnej metody antykoncepcji
- Osoby, które wcześniej otrzymywały alpelisib w ramach programu Managed Access od Novartis lub z zaopatrzenia komercyjnego, kwalifikują się do włączenia, jeśli przerwa w przyjmowaniu alpelisibu wynosi co najmniej 7 dni i występuje progresja/pogorszenie stanu klinicznego podczas przerwy w leczeniu
Kryteria wykluczenia:
- Osoby z tylko zmianą skórną (epidermal nevus/nevi) bez innych nieprawidłowości naczyniowych/zaburzeń wzrostu związanych z PIK3CA
- Chirurgia odbarczająca lub inna poważna operacja wykonana w ciągu 30 dni przed momentem podpisania świadomej zgody
- Klinicznie istotne krwawienie związane z AV: stopień 2 w ciągu 14 dni lub stopień 3 i więcej w ciągu 28 dni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania według CTCAE v. 5.0
- Skleroterapia/embolizacja z powodu powikłań naczyniowych wykonana w ciągu 14 dni przed podpisaniem świadomej zgody.
- Wcześniejsze leki niedozwolone zgodnie z protokołem badania
- Udział w innym wcześniejszym badaniu klinicznym w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem leczenia w ramach bieżącego badania i w ciągu 5 okresów półtrwania badanego produktu, w zależności od tego, który okres jest dłuższy
- Stosowanie leczenia wspomagającego, takiego jak antykoagulanty i odzież uciskowa, jest dozwolone. Osoby muszą stosować te interwencje w niezmieniony sposób przez 30 dni przed włączeniem do badania.
- Historia wcześniejszego i/lub trwającego nowotworu złośliwego lub trwające badania lub leczenie nowotworu złośliwego w momencie podpisania świadomej zgody.
- Klinicznie istotna choroba serca niezwiązana z AV
- Udokumentowane zapalenie płuc lub śródmiąższowa choroba płuc niezwiązana z AV
- Historia ostrego zapalenia trzustki w ciągu 1 roku przed podpisaniem świadomej zgody lub wcześniejsza historia przewlekłego zapalenia trzustki
- Osoby z rozpoznaną cukrzycą typu I lub niekontrolowaną cukrzycą typu II
- Upośledzona czynność przewodu pokarmowego (GI), która może znacząco wpływać na wchłanianie badanego leku (np. choroby wrzodowe, niekontrolowane nudności, wymioty, biegunka, zespół złego wchłaniania lub resekcja jelita cienkiego)
- Historia nadwrażliwości na jakiekolwiek leki lub metabolity inhibitora PI3K lub na jakiekolwiek substancje pomocnicze alpelisibu
- Znana historia zespołu Stevensa-Johnsona, rumienia wielopostaciowego lub toksycznej nekrolizy naskórka
- Historia napadów drgawkowych lub padaczki przy stosowaniu enzymoindukujących leków przeciwpadaczkowych; tylko niekontrolowane napady spowodowane wariantem PIK3CA są dozwolone
- Współistniejące ciężkie i/lub niekontrolowane schorzenia medyczne niezwiązane z wariantem PIK3CA. Ustąpienie objawów na co najmniej 28 dni musi nastąpić przed wyrażeniem zgody
- Osoba nie może być w ciąży ani karmić piersią.
- Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni, którzy nie zgadzają się na abstynencję lub wysoce skuteczną metodę antykoncepcji (prezerwatywy i/lub doustne, wstrzykiwane lub implantacyjne hormonalne środki antykoncepcyjne, lub założenie wkładki wewnątrzmacicznej lub systemu wewnątrzmacicznego, lub sterylizacja chirurgiczna przez czas trwania badania i przez jeden tydzień po odstawieniu alpelisibu, lub związki heteroseksualne)
- Zakażenie wirusem niedoboru odporności (HIV) na podstawie wywiadu lub badań przesiewowych
- Jednoczesne leczenie silnymi induktorami CYP3A4
- Osoby niezdolne do zrozumienia i przestrzegania instrukcji i wymogów badania (w przypadku pacjentów, przedstawicieli prawnych lub opiekunów, jeśli dotyczy) w momencie podpisania świadomej zgody.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Główne badanie
To ramię określi odsetek osób z obiektywną odpowiedzią na alpelisib na koniec cyklu 6 przy użyciu zindywidualizowanego kryterium odpowiedzi opartego na ocenie radiologicznej, wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PRO) i ocenie korzyści klinicznych (CBA).
Określi również bezpieczeństwo doustnego trametynibu u dzieci i młodych dorosłych z nieprawidłowościami naczyniowymi zależnymi od szlaku PIK3CA/TIE-2/TEK poprzez różne testy laboratoryjne i obserwacje kliniczne.
|
Osoby badane będą otrzymywać alpelisib doustnie codziennie w ciągłych 28-dniowych cyklach.
Pacjenci w wieku 18 lat i starsi rozpoczną od dawki 125 mg/dobę, maksymalnie 250 mg/dobę; pacjenci w wieku 6 - 17 lat rozpoczną od dawki 50 mg/dobę, maksymalnie 200 mg/dobę.
Pojedyncza redukcja dawki będzie dozwolona u poszczególnych osób, u których wystąpi toksyczność, a jednocześnie wykazują korzyść kliniczną, i jest oceniana przez badacza.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów z odpowiedzią znaczacą lub pośrednią na Alpelisib przy użyciu Zindywidualizowanego Kryterium Odpowiedzi
Ramy czasowe: Ocena zindywidualizowanych kryteriów odpowiedzi będzie przeprowadzana po 6 cyklach (każdy cykl trwa 28 dni), a następnie co 6 miesięcy do zakończenia badania (około 1,5 roku).
|
Odpowiedź zindywidualizowana to złożony wynik określony na podstawie połączonych rezultatów następujących 3 oddzielnych ocen badania po cyklu 6: ocena radiologiczna, pomiary raportowanych przez pacjenta wyników (PRO) PROMIS oraz oceny korzyści klinicznej (CBA). U każdego uczestnika zostanie określone: 1) Znacząca odpowiedź, lub 2) Pośrednia odpowiedź, lub 3) Stabilna choroba, lub 4) Postęp choroby. |
Ocena zindywidualizowanych kryteriów odpowiedzi będzie przeprowadzana po 6 cyklach (każdy cykl trwa 28 dni), a następnie co 6 miesięcy do zakończenia badania (około 1,5 roku).
|
|
Względna wielkość docelowej zmiany (zmian) określona za pomocą oceny radiologicznej
Ramy czasowe: Mierzono podczas skriningu i po cyklach 6, 12 oraz 24. Każdy cykl trwa 28 dni.
|
**Tylko dla pacjentów z chorobą ocenianą radiologicznie** Docelowe zmiany zostaną zmierzone podczas badania przesiewowego za pomocą wybranej metody obrazowania w zależności od podstawowej wady naczyniowej (np. rezonans magnetyczny (MRI), rezonans limfograficzny (MRL), USG, RTG, tomografia komputerowa). Obrazowanie MRI lub MRL będzie zalecane jako podstawowa metoda obrazowania. W przypadku pacjentów, u których objawy choroby lepiej charakteryzuje alternatywna ilościowa metoda obrazowania (np. RTG lub USG), może ona zostać zastosowana jako alternatywne obrazowanie. Do trzech zmian zostanie zidentyfikowanych jako zmiany docelowe, a ich zapis i pomiar zostaną dokonane podczas badania przesiewowego. Ta sama metoda oceny i ta sama technika zostaną użyte do scharakteryzowania każdej zmiany docelowej w określonych punktach czasowych obserwacji. CBA może zastąpić ocenę radiologiczną u pacjentów bez radiologicznie ocenialnej choroby.
|
Mierzono podczas skriningu i po cyklach 6, 12 oraz 24. Każdy cykl trwa 28 dni.
|
|
Jakość życia oceniana za pomocą wyników T kwestionariusza PROMIS Patient Reported Outcome (PRO)
Ramy czasowe: Rozpocząć w czasie badań przesiewowych i po cyklach 6, 12 i 24. Jeśli badany wejdzie w fazę przedłużenia, kontynuować pomiary co 6 cykli do zakończenia terapii (około 1 rok). Każdy cykl trwa 28 dni.
|
Kwestionariusze Systemu Pomiaru Wyników Zgłaszanych przez Pacjentów (PROMIS) zostaną rozdane osobom badanym i opiekunom (jeśli dotyczy).
Surowy wynik zostanie obliczony dla każdej podskali PROMIS.
Następnie surowe wyniki zostaną przeliczone na skalę T-score ze średnią 50 (odchylenie standardowe = 10).
Wyższy wynik T oznacza więcej mierzonego wyniku.
Miary stanu zdrowia ogólnego będą stosowane jako pierwszorzędowy punkt końcowy.
Zmiana jakości życia zostanie oceniona i zastosowana do Zindywidualizowanych Kryteriów Odpowiedzi z użyciem wyników T ogólnego stanu zdrowia PROMIS.
|
Rozpocząć w czasie badań przesiewowych i po cyklach 6, 12 i 24. Jeśli badany wejdzie w fazę przedłużenia, kontynuować pomiary co 6 cykli do zakończenia terapii (około 1 rok). Każdy cykl trwa 28 dni.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
27 sierpnia 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
27 sierpnia 2029
Ukończenie studiów (Szacowany)
27 sierpnia 2030
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 kwietnia 2026
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 kwietnia 2026
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
22 kwietnia 2026
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 kwietnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby układu krążenia
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby obwodowego układu nerwowego
- Choroby neurodegeneracyjne
- Wady wrodzone
- Nieprawidłowości sercowo-naczyniowe
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Wady rozwojowe układu nerwowego
- Polineuropatie
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Malformacje naczyniowe
- Dziedziczne neuropatie czuciowe i autonomiczne
- Alpelisib
Inne numery identyfikacyjne badania
- IRB 24-022960
- GRT-00005474 (Inny numer grantu/finansowania: Novartis)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .