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24VA022; VATCH Alpelisib für TIE2/PIK3CA-Pathway VAs (VATCH)

15. April 2026 aktualisiert von: Children's Hospital of Philadelphia

VATCH (Vaskuläre Anomalie-Analyse für Therapiewahl): Phase-II-Studie zur Behandlung mit Alpelisib bei Probanden mit durch TIE2/PIK3CA-Signalweg gesteuerten Gefäßanomalien

Die Studie wird Teilnehmer im Alter von 2 Monaten bis 30 Jahren einschließen. Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Alpelisib (dem „Studienmedikament“) bei Patienten mit vaskulären Anomalien (VA) zu bewerten, die auf dem PIK3CA/TIE-2/TEK-Signalweg beruhen. Alpelisib wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zur Behandlung von Erwachsenen und Kindern mit bestimmten Arten von Brustkrebs zugelassen. Die Verwendung in dieser Studie gilt als experimentell, da die FDA das Studienmedikament nicht zur Behandlung von Menschen mit VA zugelassen hat.

Die Studienteilnahme dauert bis zu 3 Jahre und umfasst regelmäßige Studienbesuche auf dem Philadelphia Campus des Children's Hospital of Philadelphia (CHOP). Die Teilnehmer müssen das Studienmedikament Alpelisib mindestens 2 Jahre lang oder bis zu insgesamt 3 Jahre einnehmen, wenn ein positives Ansprechen vorliegt. Die Teilnahme an dieser Forschung bedeutet, dass Sie bis zu 16 Klinikbesuche für die Studienszwecke wahrnehmen. Die meisten Besuche dauern etwa 30 Minuten, aber einige Besuche dauern etwa 2 Stunden, da Sie gebeten werden, Fragebögen zu Ihren Erfahrungen auszufüllen. Die Teilnahme an dieser Forschung bedeutet auch, das Studienmedikament einzunehmen, Fotos machen zu lassen und Studientagebücher über das Medikament zu führen. Es gibt auch einen optionalen Teil dieser Studie, der die Entnahme von Blut für Biomarker-Tests umfasst.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

61

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Unterzeichnete Einwilligungserklärung und Zustimmung (sofern zutreffend)
  2. Männliche oder weibliche Personen im Alter von ≥ 2 Jahren bis ≤ 30 Jahren zum Zeitpunkt der Einwilligungserklärung.
  3. Nachgewiesene PIK3CA- oder somatische TIE2/TEK-Variante.
  4. Symptomatische Gefäßanomalie, die einer medizinischen Therapie bedarf.
  5. Krankheitsbedingte Läsion(en), die messbar sind
  6. Lansky- oder Karnofsky-Performance-Status-Score von ≥ 50.
  7. Akzeptable Organfunktion
  8. (Für Personen, die schwanger werden können) Negativer Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest innerhalb von 7 Tagen vor Beginn der Studienmedikation.
  9. Zustimmung zur Anwendung einer akzeptablen Verhütungsmethode
  10. Probanden, die zuvor Alpelisib entweder über das Managed Access Program von Novartis oder über kommerzielle Versorgung erhalten haben, sind teilnahmeberechtigt, wenn sie Alpelisib mindestens 7 Tage lang nicht eingenommen haben und unter der Behandlung eine klinische Progression/Verschlechterung aufgetreten ist.

Ausschlusskriterien:

  1. Proband mit ausschließlich epidermalen Nävi ohne andere PIK3CA-bedingte Gefäßanomalie/Überwucherung
  2. Debulking- oder andere größere Operation innerhalb von 30 Tagen zum Zeitpunkt der Einwilligungserklärung
  3. Klinisch bedeutsame mit Gefäßanomalie zusammenhängende Blutung: Grad 2 innerhalb von 14 Tagen oder Grad 3 und mehr innerhalb von 28 Tagen vor Studienbeginn gemäß CTCAE v. 5.0
  4. Sklerotherapie/Embolisation bei Gefäßkomplikationen innerhalb von 14 Tagen vor Einwilligungserklärung.
  5. Vorherige Medikamente, die gemäß Studienprotokoll nicht zulässig sind
  6. Teilnahme an einer anderen vorherigen Prüfstudie innerhalb von 4 Wochen vor Studienbeginn und innerhalb von 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
  7. Unterstützende Anwendung von Antikoagulanzien und Kompressionskleidung ist erlaubt. Die Probanden müssen diese Interventionen 30 Tage vor Studienaufnahme unverändert angewendet haben.
  8. Vorgeschichte einer früheren und/oder bestehenden bösartigen Erkrankung oder laufende Untersuchungen oder Behandlung einer bösartigen Erkrankung zum Zeitpunkt der Einwilligungserklärung.
  9. Klinisch signifikante Herzerkrankung, die nicht auf Gefäßanomalie zurückzuführen ist
  10. Dokumentierte Pneumonitis oder interstitielle Lungenerkrankung, die nicht auf Gefäßanomalie zurückzuführen ist
  11. Vorgeschichte einer akuten Pankreatitis innerhalb eines Jahres vor Einwilligungserklärung oder frühere Anamnese einer chronischen Pankreatitis
  12. Probanden mit gesicherter Diagnose eines Typ-I-Diabetes mellitus oder unkontrolliertem Typ-II-Diabetes mellitus
  13. Beeinträchtigte gastrointestinale Funktion, die die Resorption des Studienmedikaments erheblich verändern kann (z.B. ulzerative Erkrankungen, unkontrollierte Übelkeit, Erbrechen, Durchfall, Malabsorptionssyndrom oder Dünndarmresektion)
  14. Vorgeschichte einer Überempfindlichkeit gegen Arzneimittel oder Metaboliten des PI3K-Inhibitors oder einen der Hilfsstoffe von Alpelisib
  15. Bekannte Vorgeschichte von Stevens-Johnson-Syndrom, Erythema multiforme oder toxischer epidermaler Nekrolyse
  16. Vorgeschichte von Krampfanfällen oder Epilepsie unter enzyminduzierenden Antiepileptika; unkontrollierte Anfälle sind nur erlaubt, wenn sie auf eine PIK3CA-Variation zurückzuführen sind
  17. Gleichzeitige schwere und/oder unkontrollierte medizinische Erkrankungen, die nicht auf eine PIK3CA-Variation zurückzuführen sind. Die Symptome müssen mindestens 28 Tage vor Einwilligung abgeklungen sein.
  18. Proband darf nicht schwanger sein oder stillen.
  19. Weibliche Probandinnen im gebärfähigen Alter und männliche Probanden, die nicht der Abstinenz oder einer hochwirksamen Verhütungsmethode (Kondome und/oder orale, injizierte oder implantierte hormonelle Verhütungsmethoden, Einsetzen eines Intrauterinpessars oder Intrauterinsystems, chirurgische Sterilisation für die Dauer der Studie und für eine Woche nach Absetzen von Alpelisib, oder gleichgeschlechtliche Partnerschaften) zustimmen
  20. Humane-Immundefizienz-Virus (HIV)-Infektion laut Anamnese oder Eignungstest
  21. Gleichzeitige Behandlung mit starken CYP3A4-Induktoren
  22. Probanden, die zum Zeitpunkt der Einwilligungserklärung nicht in der Lage sind, die Studienanweisungen und -anforderungen zu verstehen und einzuhalten (bei Patienten, gesetzlich bevollmächtigten Vertretern oder Betreuern, sofern zutreffend).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Hauptstudie
Dieser Arm wird den Anteil der Teilnehmer mit einem objektiven, vorteilhaften Ansprechen auf Alpelisib am Ende von Zyklus 6 bestimmen, unter Verwendung eines individualisierten Anspruchskriteriums auf der Grundlage radiologischer Beurteilung, Patient-Reported Outcomes (PROs) und Clinical Benefit Assessment (CBA). Darüber hinaus wird die Sicherheit von oralem Trametinib bei Kindern und jungen Erwachsenen mit vaskulären Anomalien, die vom PIK3CA/TIE-2/TEK-Signalweg getrieben werden, durch verschiedene Labortests und klinische Beobachtungen bestimmt.
Arzneimittel: Alpelisib (BYL719)
Die Probanden erhalten täglich orales Alpelisib in kontinuierlichen 28-Tage-Zyklen.
Patienten ab 18 Jahren beginnen mit 125 mg/Tag und einer maximalen Dosis von 250 mg/Tag; Patienten im Alter von 6 - 17 Jahren beginnen mit 50 mg/Tag und einer maximalen Dosis von 200 mg/Tag.
Bei einzelnen Probanden, bei denen eine Toxizität auftritt, während sie weiterhin einen klinischen Nutzen aufweisen, wird je nach Einschätzung des Prüfarztes eine einmalige Dosisreduktion zugelassen.
Andere Namen:
  • BYL719
  • vijoice

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Probanden mit einer signifikanten Antwort oder mittleren Antwort auf Alpelisib unter Verwendung eines individualisierten Antwortkriteriums
Zeitfenster: Individuelle Ansprechkriterien werden nach 6 Zyklen (jeder Zyklus dauert 28 Tage) und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie (ca. 1,5 Jahre) bewertet.

Die individualisierte Response ist ein zusammengesetztes Ergebnis, das aus den kombinierten Resultaten der folgenden drei verschiedenen Studienbewertungen nach Zyklus 6 ermittelt wird: radiologische Beurteilung, PROMIS Patient Reported Outcome (PRO)-Messungen und Clinical Benefit Assessments (CBA). Die Ergebnisse dieser drei verschiedenen Bewertungen werden anhand eines spezifischen Kriteriensatzes ausgewertet, um die individualisierte Response auf die Behandlung zu bestimmen (d.h. "Substantielle Response" = Verbesserung der radiologischen Beurteilung um 20% UND Verbesserung der globalen Gesundheits-PROs um 3 T-Wert-Punkte UND Verbesserung in mindestens einem CBA UND keine klinisch bedeutsame Verschlechterung der Erkrankung).

Für jeden Probanden wird festgelegt: 1) Substantielle Response, oder 2) Intermediäre Response, oder 3) Stabile Erkrankung, oder 4) Verschlechterung der Erkrankung. Ein Proband, bei dem eine Substantielle Response oder Intermediäre Response festgestellt wird, gilt als mit einer "vorteilhaften Response". Statistische Analysen werden durchgeführt, um den Prozentsatz der Probanden mit einer vorteilhaften Response zu bestimmen.
Individuelle Ansprechkriterien werden nach 6 Zyklen (jeder Zyklus dauert 28 Tage) und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie (ca. 1,5 Jahre) bewertet.
Relative Größe der Zielläsion(en) gemäß radiologischer Beurteilung
Zeitfenster: Gemessen beim Screening und nach den Zyklen 6, 12 und 24. Jeder Zyklus dauert 28 Tage.
**Nur für Probanden mit radiologisch beurteilbarer Erkrankung** Die Zielläsion(en) werden beim Screening mit der bildgebenden Modalität der Wahl gemessen, basierend auf der zugrunde liegenden Gefäßanomalie (z. B. Magnetresonanztomographie (MRT), Magnetresonanzlymphangiographie (MRL), US, Röntgen, CT-Scan). Eine MRT- oder MRL-Bildgebung wird als primäre bildgebende Modalität empfohlen. Bei Probanden mit Krankheitsmanifestationen, die durch alternative quantifizierende Bildgebungsmodalitäten (z. B. Röntgen oder Ultraschall) besser charakterisiert werden, kann diese ersetzt und als alternative Bildgebung verwendet werden. Bis zu 3 Läsionen werden als Zielläsionen identifiziert und beim Screening aufgezeichnet und gemessen. Die gleiche Bewertungsmethode und die gleiche Technik werden verwendet, um jede Zielläsion zu den festgelegten Nachbeobachtungszeitpunkten zu charakterisieren. CBA kann bei Probanden ohne radiologisch beurteilbare Erkrankung als Ersatz für die radiologische Bewertung verwendet werden.
Gemessen beim Screening und nach den Zyklen 6, 12 und 24. Jeder Zyklus dauert 28 Tage.
Lebensqualität bewertet anhand der PROMIS Patient Reported Outcome (PRO) T-Werte des Fragebogens
Zeitfenster: Beginnend beim Screening und nach den Zyklen 6, 12 und 24. Wenn der Patient in die Verlängerungsphase eintritt, wird die Messung alle 6 Zyklen bis zum Ende der Therapie (ca. 1 Jahr) fortgesetzt. Jeder Zyklus dauert 28 Tage.
Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Fragebögen werden an Probanden und gegebenenfalls Betreuungspersonen verteilt. Ein Rohwert wird für jede PROMIS Subskala berechnet. Die Rohwerte werden dann in eine T-Score-Metrik mit einem Mittelwert von 50 (Standardabweichung von 10) umgewandelt. Ein höherer T-Score bedeutet mehr von dem gemessenen Ergebnis. Globale Gesundheitsmaße werden als primäres Ergebnis verwendet. Die Veränderung der Lebensqualität wird bewertet und auf die individualisierten Ansprechkriterien unter Verwendung der PROMIS globalen Gesundheits-T-Scores angewendet.
Beginnend beim Screening und nach den Zyklen 6, 12 und 24. Wenn der Patient in die Verlängerungsphase eintritt, wird die Messung alle 6 Zyklen bis zum Ende der Therapie (ca. 1 Jahr) fortgesetzt. Jeder Zyklus dauert 28 Tage.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Mitarbeiter

Washington University School of Medicine
Novartis
Children's Hospital Colorado
NYU Langone Health
Boston Children's Hospital
Oregon Health and Science University
Seattle Children's Hospital
University of California, San Francisco
Vanderbilt University Medical Center
Nationwide Children's Hospital
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Healthcare of Atlanta
Dell Children's Medical Center of Central Texas
Arkansas Children's Hospital Research Institute
University of North Carolina
Children's Hospital of Orange County (CHOC)
Children's Hospital of Los Angeles (CHLA)
Helen DeVos Children's Hospital
Lucile Packard Children's Hospital Stanford
Texas Children's
Children's Hospital of Pittsburg
Nemours Children's Health
Columbia University Irving Medical Center, New York, NY
CaNVAS (Consortium of Investigators of Vascular Anomalies)
Riley Children's Health
Children's Wisconsin - Milwaukee

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. August 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

27. August 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

27. August 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. April 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. April 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. April 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB 24-022960
  • GRT-00005474 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Novartis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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