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24VA022; VATCH Alpelisib per la via TIE2/PIK3CA (VATCH)

15 aprile 2026 aggiornato da: Children's Hospital of Philadelphia

VATCH (Analisi delle Anomalie Vascolari per la Scelta Terapeutica): Studio di Fase II sul Trattamento con Alpelisib in Soggetti con Anomalie Vascolari Guidate dalla Via TIE2/PIK3CA

Lo studio arruolerà partecipanti da 2 mesi fino a 30 anni di età. Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di Alpelisib (il "Farmaco in studio") in pazienti con anomalie vascolari (AV) guidate dalla via PIK3CA/TIE-2/TEK. Alpelisib è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il trattamento di adulti e bambini con alcuni tipi di cancro al seno. Il suo uso in questo studio è considerato sperimentale poiché la FDA non ha approvato il farmaco in studio per il trattamento di persone con AV.

La partecipazione allo studio durerà fino a 3 anni e comporterà visite regolari di studio presso il Philadelphia Campus del Children's Hospital of Philadelphia (CHOP). I partecipanti dovranno assumere il farmaco in studio Alpelisib per almeno 2 anni, o fino a 3 anni in totale in caso di risposta positiva. Partecipare a questa ricerca significa partecipare fino a 16 visite cliniche per gli scopi dello studio. La maggior parte delle visite durerà circa 30 minuti, ma alcune visite dureranno circa 2 ore, perché ti verrà chiesto di compilare questionari sulla tua esperienza. Partecipare a questa ricerca significa anche assumere il farmaco in studio, fare fotografie e compilare diari del farmaco in studio. C'è anche una parte facoltativa di questo studio che prevede la raccolta di sangue per test sui biomarcatori.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

61

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Consenso informato firmato e assenso (quando applicabile)
  2. Maschi o femmine di età compresa tra ≥2 anni e ≤30 anni al momento del consenso informato
  3. Avere una variante documentata di PIK3CA o TIE2/TEK somatica
  4. Presentare una malformazione vascolare sintomatica che necessiti di terapia medica
  5. Avere una lesione o lesioni correlate alla malattia misurabili
  6. Avere un punteggio dello stato di performance di Lansky o Karnofsky ≥50
  7. Avere una funzione d'organo accettabile
  8. (Per persone potenzialmente fertili) Avere un test di gravidanza su siero o urine negativo entro 7 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio
  9. Accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile
  10. Soggetti che hanno precedentemente ricevuto alpelisib tramite Managed Access Program di Novartis o fornitura commerciale possono essere arruolati se hanno sospeso alpelisib da almeno 7 giorni e presentano progressione/peggioramento clinico durante la sospensione

Criteri di esclusione:

  1. Soggetti con solo nevo/i epidermico/i in assenza di altra malformazione vascolare/crescita eccessiva correlata a PIK3CA
  2. Interventi chirurgici maggiori o citoriduttivi eseguiti entro 30 giorni prima del consenso informato
  3. Sanguinamento clinicamente significativo correlato a MAV: Grado 2 entro 14 giorni o Grado 3 o superiore entro 28 giorni prima dell'inizio del trattamento secondo CTCAE v. 5.0
  4. Scleroterapia/embolizzazione per complicanze vascolari eseguite entro 14 giorni prima del consenso informato
  5. Farmaci precedenti non consentiti secondo il protocollo dello studio
  6. Partecipazione a qualsiasi altro studio sperimentale precedente entro 4 settimane prima dell'inizio del trattamento e entro 5 emivite del prodotto sperimentale, a seconda di quale sia più lungo
  7. L'uso di anticoagulanti e indumenti compressivi per cure di supporto è consentito. I soggetti devono aver utilizzato questi interventi in modo invariato per 30 giorni prima dell'arruolamento
  8. Anamnesi di malignità precedente e/o in corso, o indagini o trattamento in corso per malignità al momento del consenso informato
  9. Cardiopatia clinicamente significativa non dovuta a MAV
  10. Polmonite documentata o malattia polmonare interstiziale non dovuta a MAV
  11. Anamnesi di pancreatite acuta entro 1 anno prima del consenso informato o anamnesi di pancreatite cronica
  12. Soggetti con diagnosi accertata di diabete mellito di tipo I o diabete mellito di tipo II non controllato
  13. Funzione gastrointestinale compromessa che possa alterare significativamente l'assorbimento del farmaco in studio (es. malattie ulcerative, nausea, vomito, diarrea, sindrome da malassorbimento o resezione dell'intestino tenue non controllati)
  14. Anamnesi di ipersensibilità a qualsiasi farmaco o metabolita dell'inibitore PI3K o a qualsiasi eccipiente di alpelisib
  15. Anamnesi nota di sindrome di Stevens-Johnson, eritema multiforme o necrolisi epidermica tossica
  16. Anamnesi di convulsioni o epilessia in trattamento con farmaci antiepilettici induttori enzimatici; convulsioni non controllate sono consentite solo se dovute a variante PIK3CA
  17. Condizioni mediche concomitanti gravi e/o non controllate non dovute a variante PIK3CA. La risoluzione dei sintomi per almeno 28 giorni deve essere avvenuta prima del consenso
  18. Il soggetto non può essere in gravidanza o in allattamento
  19. Soggetti di sesso femminile in età fertile e soggetti di sesso maschile che non accettano l'astinenza o un metodo contraccettivo altamente efficace (preservativi e/o contraccettivi ormonali orali, iniettati o impiantati, o posizionamento di un dispositivo intrauterino o sistema intrauterino, o sterilizzazione chirurgica per la durata dello studio e per una settimana dopo la sospensione di alpelisib, o relazioni non eterosessuali)
  20. Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) per anamnesi o per test di idoneità
  21. Trattamento concomitante con forti induttori del CYP3A4
  22. Soggetti che non sono in grado di comprendere e rispettare le istruzioni e i requisiti dello studio (nei pazienti, rappresentanti legalmente autorizzati o tutori, se applicabile) al momento del consenso informato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Studio principale
Questo braccio determinerà la proporzione di soggetti con una risposta benefica oggettiva ad alpelisib al termine del ciclo 6 utilizzando un criterio di risposta individualizzato basato sulla valutazione radiologica, sugli esiti riportati dai pazienti (PROs) e sulla valutazione del beneficio clinico (CBA). Determinerà anche la sicurezza di trametinib orale in bambini e giovani adulti con anomalie vascolari mediate dalla via PIK3CA/TIE-2/TEK attraverso vari test di laboratorio e osservazioni cliniche.
Droga: alpelisib (BYL719)
I soggetti riceveranno alpelisib orale al giorno in cicli continui di 28 giorni. I pazienti di età pari o superiore a 18 anni inizieranno con 125 mg/die con una dose massima di 250 mg/die; i pazienti di età compresa tra 6 e 17 anni inizieranno con 50 mg/die con una dose massima di 200 mg/die. Una singola riduzione della dose sarà consentita in singoli soggetti che manifestano tossicità pur presentando ancora evidenza di beneficio clinico e sarà valutata dallo sperimentatore.
Altri nomi:
  • BYL719
  • vijoice

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di soggetti con una Risposta Sostanziale o una Risposta Intermedia ad Alpelisib utilizzando un Criterio di Risposta Individualizzata
Lasso di tempo: I criteri di risposta individualizzati saranno valutati dopo 6 cicli (ogni ciclo è di 28 giorni) e successivamente ogni 6 mesi fino alla fine dello studio (circa 1,5 anni)

La Risposta Individualizzata è un risultato composito determinato dai risultati combinati delle seguenti 3 diverse valutazioni dello studio dopo il ciclo 6: valutazione radiologica, misurazioni dell'esito riferito dal paziente (PRO) PROMIS e Valutazioni di Beneficio Clinico (CBA). I risultati di queste 3 diverse valutazioni saranno valutati utilizzando un insieme di criteri specifici per determinare la Risposta Individualizzata al trattamento (cioè "Risposta Sostanziale" = miglioramento della valutazione radiologica del 20% E miglioramento dei PRO sulla Salute Globale di 3 punti T-score E miglioramento in almeno 1 CBA E nessun peggioramento clinicamente significativo della malattia).

Ogni soggetto sarà determinato avere: 1) Risposta Sostanziale, o 2) Risposta Intermedia, o 3) Malattia Stabile, o 4) Malattia in Peggioramento. Un soggetto che presenta una Risposta Sostanziale o una Risposta Intermedia è considerato avere una "risposta benefica." Verranno effettuate analisi statistiche per determinare la percentuale di soggetti con una risposta benefica.
I criteri di risposta individualizzati saranno valutati dopo 6 cicli (ogni ciclo è di 28 giorni) e successivamente ogni 6 mesi fino alla fine dello studio (circa 1,5 anni)
Dimensione relativa della/e lesione/i target come determinato dalla valutazione radiologica
Lasso di tempo: Misurato allo screening e dopo i cicli 6, 12 e 24. Ogni ciclo dura 28 giorni.
"**Per i soggetti con malattia valutabile radiologicamente solamente** La lesione(i) target sarà misurata allo screening utilizzando la modalità di imaging di scelta basata sull'anomalia vascolare sottostante (es. Risonanza Magnetica (MRI), Risonanza Magnetica Linfografica (MRL), US, Raggi X, TAC). Si raccomanderà l'imaging MRI o MRL come modalità di imaging primaria. Per i soggetti con manifestazione di malattia meglio caratterizzata da una modalità di imaging quantitativo alternativa (es. Raggi X o ecografia), questa può essere sostituita e utilizzata come imaging alternativo. Fino a 3 lesioni saranno identificate come lesioni target e registrate e misurate allo screening. Lo stesso metodo di valutazione e la stessa tecnica saranno utilizzati per caratterizzare ciascuna lesione target nei momenti di follow-up specificati. La CBA può essere sostituita per la valutazione radiologica nei soggetti senza malattia valutabile radiologicamente."
Misurato allo screening e dopo i cicli 6, 12 e 24. Ogni ciclo dura 28 giorni.
Qualità della vita valutata tramite i punteggi T del questionario PROMIS Patient Reported Outcome (PRO)
Lasso di tempo: Iniziare allo screening e dopo i cicli 6, 12 e 24. Se il soggetto entra nella fase di estensione, continuare la misurazione ogni 6 cicli fino al termine della terapia (circa 1 anno). Ogni ciclo è di 28 giorni.
I questionari del Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) saranno distribuiti ai soggetti e ai caregiver (se pertinente). Verrà calcolato un punteggio grezzo per ciascuna sottoscala PROMIS. I punteggi grezzi saranno poi convertiti in una metrica T-score con media 50 (deviazione standard 10). Un T-score più alto indica una maggiore presenza dell'esito misurato. Le misure di salute globale saranno utilizzate come esito primario. Il cambiamento nella qualità della vita sarà valutato e applicato ai Criteri di Risposta Individualizzati utilizzando i T-score di salute globale del PROMIS.
Iniziare allo screening e dopo i cicli 6, 12 e 24. Se il soggetto entra nella fase di estensione, continuare la misurazione ogni 6 cicli fino al termine della terapia (circa 1 anno). Ogni ciclo è di 28 giorni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Collaboratori

Washington University School of Medicine
Novartis
Children's Hospital Colorado
NYU Langone Health
Boston Children's Hospital
Oregon Health and Science University
Seattle Children's Hospital
University of California, San Francisco
Vanderbilt University Medical Center
Nationwide Children's Hospital
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Healthcare of Atlanta
Dell Children's Medical Center of Central Texas
Arkansas Children's Hospital Research Institute
University of North Carolina
Children's Hospital of Orange County (CHOC)
Children's Hospital of Los Angeles (CHLA)
Helen DeVos Children's Hospital
Lucile Packard Children's Hospital Stanford
Texas Children's
Children's Hospital of Pittsburg
Nemours Children's Health
Columbia University Irving Medical Center, New York, NY
CaNVAS (Consortium of Investigators of Vascular Anomalies)
Riley Children's Health
Children's Wisconsin - Milwaukee

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 agosto 2025

Completamento primario (Stimato)

27 agosto 2029

Completamento dello studio (Stimato)

27 agosto 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 aprile 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 aprile 2026

Primo Inserito (Effettivo)

22 aprile 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB 24-022960
  • GRT-00005474 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Novartis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su alpelisib (BYL719)

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