Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

TK216 hos pasienter med residiverende eller refraktær Ewing-sarkom

29. januar 2025 oppdatert av: Oncternal Therapeutics, Inc

En fase 1/2, doseeskaleringsstudie av intravenøs TK216 hos pasienter med residiverende eller refraktær Ewing-sarkom

Ewing-sarkom er preget av genomiske omorganiseringer som resulterer i overuttrykk av ets-familiens transkripsjonsfaktorer som driver tumorprogresjon. TK216 er designet for å hemme denne effekten ved å hemme nedstrømseffekter av EWS-FLI1-transkripsjonsfaktoren. Denne studien er en første i menneskelig studie av TK216 hos personer med Ewing-sarkom. Studien er designet for å etablere innledende sikkerhets- og effektdata ved monoterapi og i kombinasjon med vinkristin for å vurdere potensialet til TK216 for videre utvikling.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Studien har blitt utvidet til å utforske enkeltmiddel TK216 for lengre behandlingsvarighet. Omtrent 26 pasienter vil bli registrert i denne kohorten.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
85

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA Jonsson Comprehensive Cancer Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10174
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke Cancer Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • UT MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Cancer & Hematology Centers, Baylor College

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

8 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

  1. Villig og i stand til å gi skriftlig IRB/IEC-godkjent informert samtykke. For pasienter under 18 år må deres foreldre eller foresatte signere et skriftlig informert samtykke. Samtykke, når det er hensiktsmessig, vil bli innhentet i henhold til institusjonelle retningslinjer.
  2. Har histologisk eller cytologisk bekreftet diagnose av Ewing-sarkom (inkludert ESFT) med residiverende eller refraktær sykdom. Pasienter med metastatisk sykdom som hadde standard kjemoterapi på diagnosetidspunktet. Patologirapporter og lysbilder eller blokker bør være tilgjengelige for gjennomgang eller ytterligere testing. Hvis det ikke er tilgjengelig, må nettstedet diskutere med sponsor.
  3. Målbar sykdom i henhold til RECIST versjon 1.1. Målbar sykdom kan verifiseres fra en tidligere dokumentert computertomografi (CT)-skanning eller MR så lenge ingen anti-kreftbehandlinger har blitt administrert i mellomtiden.
  4. Må ha et sentralt venekateter på plass før infusjon av studiemedikamentet startes.

  5. Tidligere kreftbehandling:

    Pasienter kan ikke ha mottatt mer enn 5 tidligere systemiske regimer. På tidspunktet for behandlingsstart må minst 2 uker eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, ha gått siden tidligere cytotoksisk kjemoterapi. Minst 7 dager må ha gått siden fullføring av tidligere ikke-cytotoksisk kreftbehandling.

  6. Forutgående strålebehandling er tillatt Hvis det har gått ≥ 4 uker for strålebehandling (RT); ≥ 6 måneder må ha gått dersom bestråling av hele kroppen, kraniospinal RT eller > 50 % stråling av bekkenet har vært; > 6 uker må ha gått hvis annen betydelig benmargsstråling. Pasienter som har fått hjernebestråling må ha fullført helhjernestrålebehandling og/eller gammakniv minst 4 uker før innmelding.
  7. Stamcelletransplantasjon eller redning uten TBI: Ingen tegn på aktiv graft vs. vertssykdom og ≥ 3 måneder må ha gått siden transplantasjonen.
  8. Pasienter med kontrollert asymptomatisk CNS-involvering er tillatt (se Samtidige medisiner). Pasienter som ikke trenger steroider eller trenger steroider i stabil dose (≤ 4 mg/dag deksametason eller tilsvarende) i minst 2 uker er kvalifisert.
  9. Oppløsning av alle akutte toksiske effekter (unntatt alopecia) av tidligere anti-kreftbehandling til NCI CTCAE (versjon 4.03) grad < 1. Detaljer kan gis av sponsor.
  10. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus (PS) ≤ 2 hos pasienter ≥17 år gamle; eller Karnofsky/Lansky >50 hos pasienter
  11. Forventet levetid på minst 3 måneder.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: TK216 behandling
Doseeskalering og utvidelseskohorter for å bestemme dosebegrensende toksisiteter, maksimalt tolerert dose, foreløpig effekt og anbefalt fase 2-dose.
Legemiddel: TK216
Hemmer av protein-protein-interaksjoner av EWS-FLI1-fusjonsprotein

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarfrekvens
Tidsramme: 36 måneder
Evalueringskriterier per respons i solide svulster (RECIST v1.1) for mållesjoner og vurdert ved MR: Komplett respons (CR), forsvinning av alle mållesjoner og patologiske lymfeknuter; Delvis respons (PR), >=30 % reduksjon i summen av den lengste diameteren av mållesjoner, ingen nye lesjoner og ingen progresjon av ikke-mållesjoner; Samlet respons (OR) = CR + PR.
36 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Uønskede hendelser
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Antitumoraktivitet målt ved total responsrate (ORR)
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Antitumoraktivitet målt ved varighet av respons (DOR)
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Varighet av sykdomskontroll
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Analysemetoder for å oppdage EWS-FLI1 (eller EWS-ERG og EWS-ets)
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Farmakokinetikk: Maksimal plasmakonsentrasjon [Cmax]
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Farmakokinetikk: Area Under the Curve [AUC]
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Farmakokinetikk: Halveringstid [T1/2]
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Farmakodynamikk: serum miRNA-profil
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Farmakodynamikk: tumorvev RNA-analyser
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Farmakodynamikk: tumorvevsproteinanalyser
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Oncternal Therapeutics, Inc

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: James Breitmeyer, MD, Oncternal Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. august 2016

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. mai 2022

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
12. januar 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. januar 2016

Først lagt ut (Antatt)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
15. januar 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
29. januar 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. januar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • TK216-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger