Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

TK216 hos pasienter med residiverende eller refraktær Ewing-sarkom

29. januar 2025 oppdatert av: Oncternal Therapeutics, Inc

En fase 1/2, doseeskaleringsstudie av intravenøs TK216 hos pasienter med residiverende eller refraktær Ewing-sarkom

Ewing-sarkom er preget av genomiske omorganiseringer som resulterer i overuttrykk av ets-familiens transkripsjonsfaktorer som driver tumorprogresjon. TK216 er designet for å hemme denne effekten ved å hemme nedstrømseffekter av EWS-FLI1-transkripsjonsfaktoren. Denne studien er en første i menneskelig studie av TK216 hos personer med Ewing-sarkom. Studien er designet for å etablere innledende sikkerhets- og effektdata ved monoterapi og i kombinasjon med vinkristin for å vurdere potensialet til TK216 for videre utvikling.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien har blitt utvidet til å utforske enkeltmiddel TK216 for lengre behandlingsvarighet. Omtrent 26 pasienter vil bli registrert i denne kohorten.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

85

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA Jonsson Comprehensive Cancer Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10174
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke Cancer Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • UT MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Cancer & Hematology Centers, Baylor College

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

  1. Villig og i stand til å gi skriftlig IRB/IEC-godkjent informert samtykke. For pasienter under 18 år må deres foreldre eller foresatte signere et skriftlig informert samtykke. Samtykke, når det er hensiktsmessig, vil bli innhentet i henhold til institusjonelle retningslinjer.
  2. Har histologisk eller cytologisk bekreftet diagnose av Ewing-sarkom (inkludert ESFT) med residiverende eller refraktær sykdom. Pasienter med metastatisk sykdom som hadde standard kjemoterapi på diagnosetidspunktet. Patologirapporter og lysbilder eller blokker bør være tilgjengelige for gjennomgang eller ytterligere testing. Hvis det ikke er tilgjengelig, må nettstedet diskutere med sponsor.
  3. Målbar sykdom i henhold til RECIST versjon 1.1. Målbar sykdom kan verifiseres fra en tidligere dokumentert computertomografi (CT)-skanning eller MR så lenge ingen anti-kreftbehandlinger har blitt administrert i mellomtiden.
  4. Må ha et sentralt venekateter på plass før infusjon av studiemedikamentet startes.

  5. Tidligere kreftbehandling:

    Pasienter kan ikke ha mottatt mer enn 5 tidligere systemiske regimer. På tidspunktet for behandlingsstart må minst 2 uker eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, ha gått siden tidligere cytotoksisk kjemoterapi. Minst 7 dager må ha gått siden fullføring av tidligere ikke-cytotoksisk kreftbehandling.

  6. Forutgående strålebehandling er tillatt Hvis det har gått ≥ 4 uker for strålebehandling (RT); ≥ 6 måneder må ha gått dersom bestråling av hele kroppen, kraniospinal RT eller > 50 % stråling av bekkenet har vært; > 6 uker må ha gått hvis annen betydelig benmargsstråling. Pasienter som har fått hjernebestråling må ha fullført helhjernestrålebehandling og/eller gammakniv minst 4 uker før innmelding.
  7. Stamcelletransplantasjon eller redning uten TBI: Ingen tegn på aktiv graft vs. vertssykdom og ≥ 3 måneder må ha gått siden transplantasjonen.
  8. Pasienter med kontrollert asymptomatisk CNS-involvering er tillatt (se Samtidige medisiner). Pasienter som ikke trenger steroider eller trenger steroider i stabil dose (≤ 4 mg/dag deksametason eller tilsvarende) i minst 2 uker er kvalifisert.
  9. Oppløsning av alle akutte toksiske effekter (unntatt alopecia) av tidligere anti-kreftbehandling til NCI CTCAE (versjon 4.03) grad < 1. Detaljer kan gis av sponsor.
  10. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus (PS) ≤ 2 hos pasienter ≥17 år gamle; eller Karnofsky/Lansky >50 hos pasienter
  11. Forventet levetid på minst 3 måneder.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: TK216 behandling
Doseeskalering og utvidelseskohorter for å bestemme dosebegrensende toksisiteter, maksimalt tolerert dose, foreløpig effekt og anbefalt fase 2-dose.
Legemiddel: TK216
Hemmer av protein-protein-interaksjoner av EWS-FLI1-fusjonsprotein

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarfrekvens
Tidsramme: 36 måneder
Evalueringskriterier per respons i solide svulster (RECIST v1.1) for mållesjoner og vurdert ved MR: Komplett respons (CR), forsvinning av alle mållesjoner og patologiske lymfeknuter; Delvis respons (PR), >=30 % reduksjon i summen av den lengste diameteren av mållesjoner, ingen nye lesjoner og ingen progresjon av ikke-mållesjoner; Samlet respons (OR) = CR + PR.
36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Uønskede hendelser
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Antitumoraktivitet målt ved total responsrate (ORR)
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Antitumoraktivitet målt ved varighet av respons (DOR)
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Varighet av sykdomskontroll
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Analysemetoder for å oppdage EWS-FLI1 (eller EWS-ERG og EWS-ets)
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Farmakokinetikk: Maksimal plasmakonsentrasjon [Cmax]
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Farmakokinetikk: Area Under the Curve [AUC]
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Farmakokinetikk: Halveringstid [T1/2]
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Farmakodynamikk: serum miRNA-profil
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Farmakodynamikk: tumorvev RNA-analyser
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Farmakodynamikk: tumorvevsproteinanalyser
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Oncternal Therapeutics, Inc

Etterforskere

  • Studieleder: James Breitmeyer, MD, Oncternal Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2022

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. januar 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. januar 2016

Først lagt ut (Antatt)

15. januar 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. januar 2025

Sist bekreftet

1. januar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TK216-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sarkom, Ewing

Kliniske studier på TK216

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Algeria

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere