Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En veltesikkerhetsstudie av Lumacaftor/Ivacaftor hos forsøkspersoner i alderen 2 år og eldre med cystisk fibrose, homozygot for F508del-CFTR-mutasjonen

15. juli 2020 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, rollover-studie for å evaluere sikkerheten ved langtidsbehandling med Lumacaftor/Ivacaftor-kombinasjonsterapi hos pasienter i alderen 2 år og eldre med cystisk fibrose, homozygot for F508del-CFTR-mutasjonen

En veltesikkerhetsstudie av Lumacaftor/Ivacaftor hos forsøkspersoner i alderen 2 år og eldre med cystisk fibrose, homozygot for F508del.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

57

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14222
        • The Lung & Cystic Fibrosis Center at Women's & Children's Hospital of Buffalo
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Emner som går inn i behandlingskohorten må oppfylle følgende kriterier:

  • Fullførte 24 uker med LUM/IVA-behandling og sikkerhetsoppfølgingsbesøket i studie VX15-809-115 del B (studie 115B, NCT02797132)
  • Villig til å forbli på et stabilt CF-medisineringsregime gjennom sikkerhetsoppfølgingsbesøket

Emner som går inn i observasjonskohorten må oppfylle 1 av følgende kriterier:

  • Fullført 24 ukers LUM/IVA-behandling og sikkerhetsoppfølgingsbesøket i studie 115B, men ønsker ikke å melde seg inn i behandlingskohorten.
  • Fikk minst 4 uker med LUM/IVA-behandling og fullførte besøk opp til uke 24 og sikkerhetsoppfølgingsbesøket, hvis nødvendig, i studie 115B, men tar ikke LUM/IVA ved slutten av studie 115B-behandlingsperioden (dvs. Uke 24) på ​​grunn av et legemiddelavbrudd og enten ikke mottatt Vertex-godkjenning til å melde seg inn i behandlingskohorten eller ikke ønsker å melde seg inn i behandlingskohorten.
  • Permanent seponerte LUM/IVA i studie 115B etter å ha mottatt minst 4 ukers behandling og forble i studien fra tidspunktet for seponering av behandlingen til uke 24 besøk og sikkerhetsoppfølgingsbesøk, om nødvendig.

Ekskluderingskriterier (kun behandlingskohort):

  • For tidlig seponert LUM/IVA-behandling i studie 115B.
  • Anamnese med komorbiditet eller laboratorieavvik som, etter etterforskerens oppfatning, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ytterligere risiko ved administrering av LUM/IVA til forsøkspersonen
  • Anamnese med legemiddelintoleranse eller andre alvorlige reaksjoner på LUM/IVA i studie 115B som ville utgjøre en ekstra risiko for forsøkspersonen etter utrederens oppfatning, og som bør diskuteres med Vertex medisinske monitor.
  • Personer med en historie med allergi eller overfølsomhet overfor LUM/IVA.
  • Leverfunksjonstest (LFT) abnormitet som oppfyller kriteriene for LUM/IVA-behandlingsavbrudd ved fullføring av studie 115B, som ingen overbevisende alternativ etiologi er identifisert for.
  • QTc-verdi ved fullføring av studie 115B som ville utgjøre en ekstra risiko for forsøkspersonen etter etterforskerens mening, og som bør diskuteres med Vertex medisinske monitor
  • Historikk med dårlig etterlevelse av LUM/IVA og/eller prosedyrer i studie 115B som vurderes av etterforskeren.
  • Deltakelse i en undersøkelsesstudie (inkludert studier som undersøker LUM og/eller IVA) annet enn studie 115B.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: LUM/IVA
LUM/IVA granulat eller tabletter ble administrert oralt hver 12. time (deltakere i alderen 2 til 5 år fikk LUM 100 mg/IVA 125 mg granulat eller LUM 150 mg/IVA 188 mg granulat basert på kroppsvekt. Deltakere ≥6 år skulle få LUM 200 mg/IVA 250 mg tabletter). Dosene ble justert opp for endringer i vekt og alder.
Legemiddel: LUM/IVA
Deltakerne mottok LUM/IVA hver 12. time.
Andre navn:
  • lumacaftor/ivacaftor
  • VX-809/VX-770

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhet vurdert av antall deltakere med behandlingsfremkallende bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til uke 98
Dag 1 til uke 98

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i svetteklorid
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Absolutt endring i kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
BMI ble definert som vekt i kilogram (kg) delt på høyde i kvadratmeter (m^2).
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Absolutt endring i BMI for alder Z-score
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
BMI ble definert som vekt i kilogram delt på høyde i m^2. z-score er et statistisk mål for å beskrive om et gjennomsnitt var over eller under standarden. En z-score på 0 er lik gjennomsnittet og regnes som normal. Lavere tall indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet og høyere tall indikerer verdier høyere enn gjennomsnittet.
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Absolutt endring i vekt
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Absolutt endring i vekt-for-alder Z-score
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Z-score er et statistisk mål for å beskrive om et gjennomsnitt var over eller under standarden. En z-score på 0 er lik gjennomsnittet og regnes som normal. Lavere tall indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet og høyere tall indikerer verdier høyere enn gjennomsnittet.
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Absolutt endring fra baseline i statur (høyde)
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Absolutt endring i statur for alder Z-score
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Z-score er et statistisk mål for å beskrive om et gjennomsnitt var over eller under standarden. En z-score på 0 er lik gjennomsnittet og regnes som normal. Lavere tall indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet og høyere tall indikerer verdier høyere enn gjennomsnittet.
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Tid til første lungeeksaserbasjon
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje til og med uke 96
Lungeeksaserbasjon ble definert som ny eller endret behandling med orale, inhalerte eller intravenøse antibiotika og oppfyllelse av forhåndsspesifiserte protokolldefinerte kriterier.
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje til og med uke 96
Antall lungeeksaserbasjoner (PEx)
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje til og med uke 96
Lungeeksaserbasjon ble definert som ny eller endret behandling med orale, inhalerte eller intravenøse antibiotika og oppfyllelse av forhåndsspesifiserte protokolldefinerte kriterier.
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje til og med uke 96
Antall cystisk fibrose (CF)-relaterte sykehusinnleggelser
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje til og med uke 96
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje til og med uke 96
Absolutt endring i fecal Elastase-1 (FE-1) nivåer
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Absolutt endring i immunoreaktivt trypsinogen (IRT) serumnivåer
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Antall deltakere med mikrobiologisk kulturstatus (positiv eller negativ)
Tidsramme: Uke 96
Følgende mikrobielle tester ble utført: Burkholderia, Methicillin Resistant Staphylococcus Aureus (MRSA), Methicillin Susceptible Staphylococcus Aureus (MSSA), Pseudomonas Aeruginosa Mucoid (P. Aeruginosa Mucoid), P. Aeruginosa Non-Mucoid, P. Aeruginosa Small Colony Variant og Stenotrophomonas Maltophilia.
Uke 96
Absolutt endring i Lung Clearance Index (LCI) 2.5
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
LCI 2.5 representerer antall lungeomsetninger som kreves for å redusere konsentrasjonen av inert gass i sluttvannet til 1/40 av startverdien.
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Absolutt endring i Lung Clearance Index (LCI) 5.0
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
LCI 5.0 representerer antall lungeomsetninger som kreves for å redusere konsentrasjonen av inert gass i sluttvannet til 1/20 av startverdien.
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

12. mai 2017

Primær fullføring (FAKTISKE)

17. juli 2019

Studiet fullført (FAKTISKE)

17. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. april 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. april 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

24. april 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

7. august 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. juli 2020

Sist bekreftet

1. juli 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX16-809-116
  • 2019-003112-31 (EUDRACT_NUMBER)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på LUM/IVA

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Taiwan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere