Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En prospektiv naturhistorisk studie av mukopolysakkaridose type IIIB (MPS IIIB)

24. oktober 2022 oppdatert av: Allievex Corporation
Dette er en naturhistorisk studie for barn opp til 18 år som har blitt diagnostisert med Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB, også kjent som Sanfilippo Syndrome Type B). Mukopolysakkaridose type IIIB er en alvorlig nevrodegenerativ lidelse. Informasjonen som samles inn fra denne studien kan bidra til å informere utformingen og tolkningen av påfølgende intervensjonsstudier. Ingen klinisk intervensjon eller studiemedisin er gitt av Allievex i denne studien.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

44

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Pilar, Argentina, B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute and Royal Children's Hospital
  • Brasil
    • Rio Grande Do Sul
      • Pôrto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035-903
        • Medical Genetics Service/HCPA, Department of Genetics/UFRGS
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Spania
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Spania, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • MacKay Memorial Children's Hospital
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 06560
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 14 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Menn og kvinner med en dokumentert diagnose MPSIIIB

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har mangelfull NAGLU-enzymaktivitet ved baseline. Blod for NAGLU enzymaktivitet vil bli samlet inn og analysert sentralt.
  • Er opp til 18 år
  • Skriftlig informert samtykke fra forelder eller verge og samtykke fra subjekt, om nødvendig
  • Har evne til å etterleve protokollkrav, etter utrederens oppfatning

Ekskluderingskriterier:

  • Har en annen nevrologisk sykdom som kan ha forårsaket kognitiv svikt (f.eks. traumer, hjernehinnebetennelse eller blødning) før studiestart
  • Har mottatt stamcelle-, genterapi eller enzymerstatningsterapi for MPS IIIB
  • Har mottatt undersøkelsesmedisin innen 30 dager før baseline-besøket eller er planlagt å motta undersøkelsesmedisin i løpet av studien
  • Har en medisinsk tilstand eller formildende omstendighet som, etter etterforskerens oppfatning, kan kompromittere forsøkspersonens evne til å overholde protokollkrav, forsøkspersonens velvære eller sikkerhet, eller tolkbarheten av forsøkspersonens kliniske data.
  • Deltar for tiden i en annen naturhistorisk studie

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Annen
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Nevrokognitiv funksjon
Tidsramme: Baseline + hver 24. uke i opptil 240 uker
En nevroutviklingsvurdering vil bli utført ved bruk av standardiserte utviklingstester for å gi kvantifiserbare mål på nevrokognitiv funksjon.
Baseline + hver 24. uke i opptil 240 uker
Atferdsfunksjon
Tidsramme: Baseline + hver 24. uke i opptil 240 uker
Sykdomsrelatert atferd vil bli vurdert ved hjelp av en MPS IIIB spesifikk atferdsvurderingsskala.
Baseline + hver 24. uke i opptil 240 uker
Livskvalitetstester
Tidsramme: Baseline + hver 24. uke i opptil 240 uker
Flere QoL-verktøy vil bli brukt for å fange opp fysisk, mentalt og sosialt velvære til pasienten, samt for å undersøke virkningen av pasientens sykdom på forelder/verge og familie.
Baseline + hver 24. uke i opptil 240 uker
Søvnvaner
Tidsramme: Baseline + hver 24. uke i opptil 240 uker
Pasientens søvnvaner vil bli vurdert ved hjelp av Children's Sleep Habits Questionnaires (CSHQ).
Baseline + hver 24. uke i opptil 240 uker
Sykdomsspesifikke biomarkører
Tidsramme: Baseline + hver 24. uke i opptil 240 uker
Urinprøve for glykosaminoglykaner (GAG) og kreatinin.
Baseline + hver 24. uke i opptil 240 uker
Biokjemiske, molekylære, cellulære og genetiske markører for sykdomsbelastning
Tidsramme: Én gang (ved baseline-besøk)
Blod- og urinprøver vil bli brukt til å evaluere biokjemiske, molekylære cellulære og genetiske/genomiske aspekter ved MPS IIIB.
Én gang (ved baseline-besøk)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Allievex Corporation

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, Allievex Medical Monitor

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. november 2017

Primær fullføring (Forventet)

1. oktober 2025

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. juli 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. juli 2017

Først lagt ut (Faktiske)

24. juli 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. oktober 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. oktober 2022

Sist bekreftet

1. oktober 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 250-902

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Mukopolysakkaridose Type IIIB

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Türkiye

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere