Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerhet og effekt av Elamipretid Primær Mitokondriell Myopati etterfulgt av Open Label Extension (MMPOWER-3)

16. januar 2022 oppdatert av: Stealth BioTherapeutics Inc.

En fase 3 randomisert, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til daglige subkutane injeksjoner av Elamipretid hos pasienter med primær mitokondriell myopati etterfulgt av en åpen behandlingsforlengelse

Dette er en multisenter fase 3 randomisert, dobbeltblind, parallellgruppe, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten og effekten av daglige subkutane injeksjoner av elamipretid hos personer med primær mitokondriell myopati. Dette vil bli fulgt av en åpen behandlingsforlengelse.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Del 11 er en 24-ukers, randomisert, dobbeltblind, parallellgruppe, placebokontrollert vurdering av effektiviteten og sikkerheten av enkelt daglige subkutane (SC) doser på 40 mg elamipretid (vs placebo) administrert med elamipretid-tilførselssystemet som en behandling for personer med primær mitokondriell myopati (PMM). Del 2 var å vurdere den langsiktige sikkerheten og toleransen til daglige enkeltdoser på 40 mg elamipretid administrert med elamipretid-leveringssystemet i opptil 144 uker.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
218

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • British Colombia
      • Vancouver, British Colombia, Canada
        • Adult Metabolic Diseases Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • McMaster University Medical Center
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, DK-2100
        • Copenhagen Neuromuscular Center
  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • University of California San Diego
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinical Neurological Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • IRCCS Institute of Neorological Sciences of Bologna, Bellaria Hospital
      • Messina, Italia, 98125
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milan, Italia, 20133
        • Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Pisa, Italia, 56126
        • Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • Rome, Italia, 00168
        • Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • MRC Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannia
        • Royal Victoria Infirmary
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53105
        • University Hospital of Bonn
      • Munich, Tyskland, 80336
        • Klinikum der Universität München, Friedrich-Baur Institute
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 80 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

DEL 1:

Inklusjonskriterier:

  • Villig og i stand til å gi et signert skjema for informert samtykke før du deltar i prøverelaterte prosedyrer
  • Godtar å overholde prøvekravene for prøvelengden, inkludert bruk av elamipretid-leveringssystemet
  • Personen er ≥ 16 og ≤ 80 år
  • Diagnostisert med PMM etter etterforskerens mening og bekreftet av en bedømmelseskomité
  • Kvinner i fertil alder må gå med på å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøkspersonen har myopatiske tegn og eller/eller symptomer på grunn av en nevropatisk prosess eller gangproblem som vil forstyrre 6-minutters gangtesten (6MWT), etter etterforskerens oppfatning
  • Kvinne som er gravid, planlegger å bli gravid eller ammer/ammer
  • Ved screening var estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m^2
  • Pasienten har gjennomgått en sykehusinnleggelse innen 30 dager før baseline-besøket eller har en planlagt sykehusinnleggelse eller en kirurgisk prosedyre under forsøket.
  • Personen har klinisk signifikant hjertesykdom eller tidligere intervensjonsprosedyre og/eller respiratorisk sykdom (sykdomshistorie eller nåværende kliniske funn) innen 3 måneder etter baseline-besøket, etter etterforskerens oppfatning.
  • Personen har QTc-forlengelse (ved bruk av korreksjonsfaktoren brukt på det kliniske stedet) definert som QTc >450 msek hos mannlige forsøkspersoner og >480 msek hos kvinnelige forsøkspersoner.

  • EKG-bevis på akutt iskemi, atrieflimmer eller abnormiteter i aktivt ledningssystem med unntak av noen av følgende:

    1. Første grads atrioventrikulær bock (AV-blokk)
    2. Andregrads AV-blokk Type 1 (Mobitz Type 1 / Wenckebach type)
    3. Høyre grenblokk
  • Forsøkspersonen har alvorlig synshemming som, etter etterforskerens oppfatning, kan forstyrre deres evne til å fullføre alle prøvekrav
  • Forsøkspersonen har en anfallslidelse som, etter etterforskerens oppfatning, kan forstyrre deres evne til å fullføre alle prøvekrav.
  • Aktiv malignitet eller annen kreft som pasienten har vært sykdomsfri fra i < 2 år.
  • Forsøkspersonen har en solid organtransplantasjon og/eller mottar for tiden behandling med terapi for immunsuppresjon, etter etterforskerens oppfatning.
  • Personen har tidligere blitt diagnostisert med humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B eller hepatitt C-infeksjon.
  • Personen har en historie med en systemisk eosinofil sykdom og/eller et eosinofiltall >1000 celler x10^6/L ved screeningbesøket.
  • Forsøkspersonen deltar for øyeblikket eller har deltatt i en intervensjonell klinisk studie (dvs. undersøkelsesprodukt eller enhet, stamcelleterapi, genterapi) innen 30 dager etter baseline-besøket; eller er for øyeblikket registrert i en ikke-intervensjonell klinisk studie (bortsett fra SPIMM-300) ved baseline-besøket, som etter etterforskerens oppfatning kan være potensielt forvirrende med resultatene fra den nåværende studien (f.eks. treningsterapistudie).
  • Personen har tidligere mottatt elamipretid (MTP-131), uansett årsak.
  • Forsøkspersonen har en historie med aktivt rusmisbruk i løpet av året før baseline-besøket, etter etterforskerens oppfatning.
  • Forsøkspersonen har en tidligere eller nåværende medisinsk tilstand som, etter etterforskerens vurdering, ville hindre forsøkspersonen i å trygt delta i og/eller fullføre alle prøvekrav.

DEL 2:

Fortsettelseskriterier:

  • Forsøkspersonene må fortsatt kunne og være villige til å overholde prøvekravene.
  • Emnet er passende å fortsette i del 2 (dvs. emnet var i samsvar med del 1), etter etterforskerens oppfatning.
  • Personen har ikke hatt en alvorlig bivirkning (SAE)/alvorlig uønsket enhetseffekt (SADE) tilskrevet elamipretid-leveringssystemet.
  • Pasienten har ikke permanent seponert elamipretid-leveringssystemet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Del 1: Elamipretid
40 mg (0,5 ml) elamipretid subkutant (SC) daglig
Kombinasjonsprodukt: elamipretid
40 mg elamipretid administrert som en gang daglig 0,5 ml subkutane injeksjoner i 24 uker ved bruk av elamipretid-leveringssystemet
Andre navn:
  • MTP-131
Placebo komparator: Del 1: Placebo
Placebo SC daglig
Kombinasjonsprodukt: placebo komparator
40 mg placebo administrert som en gang daglig 0,5 ml subkutane injeksjoner i 24 uker ved bruk av elamipretid-leveringssystemet
Andre navn:
  • Placebo
Eksperimentell: Del 2: Elamipretide åpen etikett
Elamepretid 40 mg (0,5 ml) SC daglig
Kombinasjonsprodukt: elamipretid åpen behandling
40 mg elamipretid administrert som en gang daglig 0,5 ml subkutane injeksjoner i opptil 144 uker ved bruk av elamipretid-leveringssystemet

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Seks minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline til 24 uker
Bytt fra baseline i gått avstand (meter) på seks-minutters gangtest ved besøk
Baseline til 24 uker
Total Fatigue Score på den primære mitokondrielle myopati-symptomvurderingen (PMMSA)
Tidsramme: Baseline til 24 uker
Endring fra baseline i total utmattelsesscore på den primære mitokondrielle myopati Symptom Assessment (PMMSA) ved besøk. Hver enkelt elementpoengsum varierer fra 1 (ingen) til 4 (alvorlig). Den totale utmattelsesscore varierer fra 4-16. Lavere verdier representerer et bedre resultat. Den totale utmattelsesskåren er summen av spørsmål 1 til og med spørsmål 4 på Primær Mitokondriell Myopati Symptom Assessment.
Baseline til 24 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fatigue Under Activities Score på Primær Mitokondriell Sykdom Symptom Assessment (PMMSA).
Tidsramme: Baseline til 24 uker
Endring fra baseline i Fatigue under aktiviteter. Tretthet under aktiviteter er summen av spørsmål 2 (tretthet under aktiviteter) og spørsmål 4 (muskelsvakhet under aktiviteter.) De fire svaralternativene er: 1=Ikke i det hele tatt, 2=Mild, 3=Moderat og 4=Alvorlig. Rå poengsum for hvert emne varierer fra 2-8. En lavere score betyr et bedre resultat, med mindre tretthet. En høyere score betyr et dårligere resultat, med mer tretthet.
Baseline til 24 uker
Nevro-QoL Fatigue Aktiviteter i dagliglivet
Tidsramme: Baseline til 24 uker
Endring fra baseline i nevro-QoL-tretthetsaktiviteter i dagliglivet ved besøk. Hver enkelt varepoengsum varierer fra 1-5. Total råscore for hele varebanken varierer fra 19-95. Rå poengsum vil bli kalibrert ved hjelp av elementresponsteorimodell. Lavere verdier representerer et bedre resultat. Individuelle elementer vil bli summert for å beregne totalscore.
Baseline til 24 uker
Endring fra baseline i den mest plagsomme symptomscore på primær mitokondriell myopati symptoomvurdering
Tidsramme: Baseline til 24 uker
Varen poengsum rangerer fra 1 (ingen) til 4 (alvorlig). Lavere verdier representerer et bedre resultat. Den mest plagsomme poengsummen er gjennomsnittet av det identifiserte mest plagsomme symptomet på Primær Mitokondriell Myopati Symptom Assessment av hvert individ.
Baseline til 24 uker
Neuro-QoL Fatigue Short Form Score
Tidsramme: 24 uker
Endring fra baseline i Neuro-QoL Fatigue - Kort form: Totale T-scores etter besøk. Neuro-QoL Fatigue Short Form består av summen av de første 8 spørsmålene i Neuro-QoL Item Bank v1.0 - Fatigue. Hvert spørsmål gis som følger: 1=Aldri, 2=Sjelden, 3=Noen ganger, 4=Ofte og 5=Alltid. Spørsmålene inkluderer: Jeg følte meg utslitt, jeg følte at jeg ikke hadde energi, jeg følte meg trøtt, jeg var for trøtt til å gjøre husarbeidene mine, jeg var for trøtt til å forlate huset, jeg var frustrert over å være for trøtt til å gjøre tingene Jeg ville gjøre det, jeg følte meg sliten, og jeg måtte begrense min sosiale aktivitet fordi jeg var sliten. T-score beregnes ut fra den korte skåringstabellen gitt av instrumentforfatterne (Neuro-QoL User Manual, 2015). T-scorefordelinger skalerer råskårer til standardiserte skårer med et gjennomsnitt på 50 og et standardavvik (SD) på 10. Endring fra baseline: Negative tall betyr mindre tretthet, bedre resultat, positiv score betyr mer tretthet, dårligere resultat.
24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Stealth BioTherapeutics Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
9. oktober 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
10. februar 2020

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
10. februar 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
12. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
24. oktober 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
27. oktober 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
24. januar 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
16. januar 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. januar 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • SPIMM-301

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger