Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание по оценке безопасности и эффективности первичной митохондриальной миопатии эламипретида с последующим открытым расширением (MMPOWER-3)

16 января 2022 г. обновлено: Stealth BioTherapeutics Inc.

Рандомизированное плацебо-контролируемое исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности ежедневных подкожных инъекций эламипретида у субъектов с первичной митохондриальной миопатией с последующим открытым продлением лечения

Это многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 3 с параллельными группами для оценки безопасности и эффективности ежедневных подкожных инъекций эламипретида у пациентов с первичной митохондриальной миопатией. За этим последует открытое продление лечения.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Прекращено

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Часть 11 представляет собой 24-недельную рандомизированную, двойную слепую, плацебо-контролируемую оценку эффективности и безопасности однократных ежедневных подкожных (п/к) доз 40 мг эламипретида (по сравнению с плацебо), вводимых с помощью системы доставки эламипретида в виде лечение пациентов с первичной митохондриальной миопатией (ПММ). Часть 2 заключалась в оценке долгосрочной безопасности и переносимости однократных ежедневных подкожных доз 40 мг эламипретида, вводимых с помощью системы доставки эламипретида на срок до 144 недель.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
218

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1083
        • Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
  • Германия
      • Bonn, Германия, 53105
        • University Hospital of Bonn
      • Munich, Германия, 80336
        • Klinikum der Universität München, Friedrich-Baur Institute
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, DK-2100
        • Copenhagen Neuromuscular Center
  • Италия
      • Bologna, Италия, 40139
        • IRCCS Institute of Neorological Sciences of Bologna, Bellaria Hospital
      • Messina, Италия, 98125
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milan, Италия, 20133
        • Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Pisa, Италия, 56126
        • Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
      • Rome, Италия, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • Rome, Италия, 00168
        • Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
  • Канада
    • British Colombia
      • Vancouver, British Colombia, Канада
        • Adult Metabolic Diseases Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада
        • McMaster University Medical Center
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • MRC Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle Upon Tyne, Соединенное Королевство
        • Royal Victoria Infirmary
  • Соединенные Штаты
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
        • University of California San Diego
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinical Neurological Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • University of Texas Health Science Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 80 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

ЧАСТЬ 1:

Критерии включения:

  • Желание и возможность предоставить подписанную форму информированного согласия до участия в любых процедурах, связанных с исследованием
  • Соглашается соблюдать требования к продолжительности исследования, включая использование системы доставки эламипретида.
  • Возраст субъекта ≥ 16 и ≤ 80 лет.
  • Диагноз ПММ по мнению следователя и подтвержден Судебной комиссией.
  • Женщина детородного возраста должна согласиться на использование высокоэффективного метода контроля над рождаемостью.

Критерий исключения:

  • Субъект имеет миопатические признаки и/или симптомы из-за невропатического процесса или проблемы с походкой, которые, по мнению исследователя, могут помешать тесту 6-минутной ходьбы (6MWT).
  • Женщины, которые беременны, планируют забеременеть или кормят грудью / кормят грудью
  • При скрининге расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) <30 мл/мин/1,73. м^2
  • Субъект подвергся стационарной госпитализации в течение 30 дней до исходного визита или запланированной госпитализации или хирургической процедуре во время исследования.
  • По мнению исследователя, у субъекта имеется клинически значимое сердечное заболевание или предшествовавшая интервенционная процедура и/или респираторное заболевание (анамнез или текущие клинические данные) в течение 3 месяцев после исходного визита.
  • Субъект имеет удлинение QTc (с использованием поправочного коэффициента, используемого в клиническом центре), определяемое как QTc> 450 мс у мужчин и> 480 мс у женщин.

  • ЭКГ-признаки острой ишемии, мерцательной аритмии или нарушений активной проводящей системы, за исключением любого из следующего:

    1. Атриовентрикулярная блокада I степени (АВ-блокада)
    2. АВ-блокада второй степени типа 1 (тип Мобитц 1 / тип Венкебаха)
    3. Блокада правой ножки пучка Гиса
  • Субъект имеет серьезное нарушение зрения, что, по мнению исследователя, может помешать ему выполнить все требования испытания.
  • Субъект страдает судорожным расстройством, которое, по мнению исследователя, может помешать ему выполнить все требования испытания.
  • Активное злокачественное новообразование или любой другой рак, от которого субъект не заболевает менее 2 лет.
  • Субъект перенес трансплантацию паренхиматозного органа и/или в настоящее время проходит иммуносупрессивную терапию, по мнению исследователя.
  • У субъекта ранее был диагностирован вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), гепатит В или гепатит С.
  • Субъект имеет в анамнезе системное эозинофильное заболевание и/или количество эозинофилов >1000 клеток x10^6/л во время визита для скрининга.
  • Субъект в настоящее время участвует или участвовал в интервенционном клиническом испытании (т. е. исследовательского продукта или устройства, терапии стволовыми клетками, генной терапии) в течение 30 дней после исходного визита; или в настоящее время включен в неинтервенционное клиническое исследование (за исключением SPIMM-300) во время исходного визита, которое, по мнению исследователя, может потенциально исказить результаты текущего исследования (например, испытания лечебной физкультуры).
  • Субъект ранее получал эламипретид (MTP-131) по какой-либо причине.
  • По мнению исследователя, субъект злоупотреблял активными психоактивными веществами в течение года, предшествующего базовому посещению.
  • У субъекта есть какое-либо предыдущее или текущее заболевание, которое, по мнению исследователя, не позволяет субъекту безопасно участвовать в исследовании и/или выполнять все требования.

ЧАСТЬ 2:

Критерии продолжения:

  • Субъекты должны по-прежнему быть в состоянии и готовы соблюдать требования испытания.
  • Тема подходит для продолжения в Части 2 (т.е. субъект соответствовал требованиям части 1), по мнению Исследователя.
  • У субъекта не было серьезных нежелательных явлений (SAE)/серьезных побочных эффектов устройства (SADE), связанных с системой доставки эламипретида.
  • Субъект не прекратил прием системы доставки эламипретида навсегда.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Часть 1: Эламипретид
40 мг (0,5 мл) эламипретида подкожно (п/к) ежедневно
Комбинированный продукт: эламипретид
40 мг эламипретида в виде подкожных инъекций 0,5 мл один раз в день в течение 24 недель с использованием системы доставки эламипретида.
Другие имена:
  • МТП-131
Плацебо Компаратор: Часть 1: Плацебо
Плацебо СК ежедневно
Комбинированный продукт: компаратор плацебо
40 мг плацебо вводят один раз в день в виде подкожных инъекций по 0,5 мл в течение 24 недель с использованием системы доставки эламипретида.
Другие имена:
  • Плацебо
Экспериментальный: Часть 2: Открытая этикетка эламипретида
Эламепретид 40 мг (0,5 мл) подкожно ежедневно
Комбинированный продукт: Открытое лечение эламипретидом
40 мг эламипретида вводят один раз в день в виде подкожных инъекций по 0,5 мл на срок до 144 недель с использованием системы доставки эламипретида.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Тест шестиминутной ходьбы (6MWT)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем пройденного расстояния (метры) в тесте шестиминутной ходьбы за посещение
Исходный уровень до 24 недель
Общая оценка усталости по оценке симптомов первичной митохондриальной миопатии (PMMSA)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недель
Изменение общей оценки утомляемости по сравнению с исходным уровнем по оценке симптомов первичной митохондриальной миопатии (PMMSA) на посещение. Оценка каждого отдельного пункта находится в диапазоне от 1 (отсутствие) до 4 (тяжелая). Общая оценка утомляемости колеблется от 4 до 16. Более низкие значения представляют лучший результат. Общая оценка утомляемости представляет собой сумму вопросов с 1 по 4 в Оценке симптомов первичной митохондриальной миопатии.
Исходный уровень до 24 недель

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка усталости во время деятельности по оценке симптомов первичного митохондриального заболевания (PMMSA).
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недель
Изменение усталости во время занятий по сравнению с исходным уровнем. Усталость во время занятий представляет собой сумму вопросов 2 (усталость во время занятий) и вопроса 4 (мышечная слабость во время занятий). Возможны четыре варианта ответа: 1=Нисколько, 2=Слабая, 3=Умеренная и 4=Сильная. Необработанные баллы по каждому предмету варьируются от 2 до 8. Более низкий балл означает лучший результат с меньшей усталостью. Более высокий балл означает худший результат с большей усталостью.
Исходный уровень до 24 недель
Neuro-QoL Усталость в повседневной жизни
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем утомительной деятельности Neuro-QoL в повседневной жизни при посещении. Оценка каждого отдельного пункта находится в диапазоне от 1 до 5. Общий необработанный балл для всего банка предметов колеблется от 19 до 95. Необработанные баллы будут откалиброваны с использованием модели теории ответов на вопросы. Более низкие значения представляют лучший результат. Отдельные элементы будут суммироваться для расчета общего количества баллов.
Исходный уровень до 24 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки наиболее неприятных симптомов при оценке симптомов первичной митохондриальной миопатии
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недель
Оценка по пункту варьируется от 1 (нет) до 4 (тяжелая). Более низкие значения представляют лучший результат. Наиболее неприятный балл представляет собой среднее значение выявленного наиболее тревожного симптома оценки симптомов первичной митохондриальной миопатии каждым субъектом.
Исходный уровень до 24 недель
Краткая оценка усталости Neuro-QoL
Временное ограничение: 24 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем утомляемости Neuro-QoL — краткая форма: общее количество T-показателей на посещение. Краткая форма Neuro-QoL об усталости состоит из суммы первых 8 вопросов из базы данных Neuro-QoL Item Bank v1.0 — Fatigue. Каждый вопрос оценивается следующим образом: 1=никогда, 2=редко, 3=иногда, 4=часто и 5=всегда. Вопросы включают в себя: я чувствовал себя истощенным, я чувствовал, что у меня нет энергии, я чувствовал усталость, я слишком устал, чтобы заниматься домашними делами, я слишком устал, чтобы выйти из дома, я был расстроен тем, что слишком устал, чтобы делать дела. Я хотел заниматься, я чувствовал усталость, и мне пришлось ограничить свою социальную активность, потому что я устал. Т-баллы рассчитываются на основе краткой таблицы оценок, предоставленной авторами инструмента (Руководство пользователя Neuro-QoL, 2015). Распределения T-показателей преобразуют необработанные баллы в стандартизированные баллы со средним значением 50 и стандартным отклонением (SD) 10. Изменение по сравнению с исходным уровнем: отрицательные значения означают меньшую утомляемость, лучший результат, положительный результат означает большую усталость, худший результат.
24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Stealth BioTherapeutics Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
9 октября 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
10 февраля 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
10 февраля 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
12 октября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
24 октября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
27 октября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
24 января 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
16 января 2022 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 января 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • SPIMM-301

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками