Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert klinisk studie som sammenligner effektiviteten og sikkerheten til Sialanar Plus oral rehabilitering mot Placebo Plus oral rehabilitering for barn og ungdom med alvorlig sialoré og nevrofunksjoner, (SALIVA)

5. juli 2022 oppdatert av: Proveca Pharma Limited

Dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert studie, multisenter i Frankrike med åpen toleransefase.

Varigheten av den dobbeltblinde placebokontrollerte studien vil være planlagt til 3 måneder med det siste besøket av den dobbeltblinde perioden ved D84. Etter D84-vurderingen vil pasienter bli invitert til å fortsette inn i en 6-måneders åpen studieforlengelse (OLSE) med eks-Sialanar®-pasienter som fortsetter behandlingen og eks-placebopasienter som starter Sialanar®

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 4, dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert studie, multisenterstudie utført i Frankrike for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til glykopyrroniumbromid (Sialanar®) versus placebo i tillegg til Standard of Care (SOC)-behandling (rehabilitering) hos barn med alvorlig sialoré relatert til kroniske nevrologiske funksjonshemminger, dvs. cerebral parese, Angelman syndrom, Retts syndrom, epilepsi, amyotrofisk lateral sklerose og mental retardasjon. Pasientpopulasjonen vil være barn i alderen 3 til 17 år med alvorlig sialoré på grunn av kroniske nevrologiske lidelser, definert som en skåre på minst 6 på den modifiserte Teachers Drooling Scale (mTDS), etter minst 3 måneder med ikke-farmologisk behandling. rehabilitering. Totalt 80 pasienter som oppfyller kvalifikasjonskriteriene (se avsnitt 6.3) vil bli registrert i studien. Generelle kvalifikasjonskriterier vil bli vurdert og DIS-skalaen (fransk validert versjon) utført ved påmeldingsbesøket. Pasienter som er registrert i studien, vil bli randomisert til å motta studiemedikamentet på en dobbeltblind måte, enten Sialanar® eller placebo. Kvalifiserte pasienter vil bli randomisert i forholdet 1:1 til 2-behandlingsarmene uten ytterligere stratifisering. Pasientene vil motta studiemedisinen, en mikstur, 3 ganger daglig i løpet av den 3-måneders blinde perioden. Titreringen vil bli utført i løpet av de første 5 ukene som beskrevet i avsnitt 7.1.3 Polikliniske besøk vil skje på D28 og D84. Telefonintervjuer vil skje hver uke i titreringsperioden og på D56.

Varigheten av den dobbeltblinde placebokontrollerte studien vil være planlagt til 3 måneder med det siste besøket av den dobbeltblinde perioden ved D84. Etter D84-vurderingen vil pasienter bli invitert til å fortsette i en 6-måneders åpen studieforlengelse (OLSE) med eks-Sialanar®-pasienter som fortsetter behandlingen og eks-placebopasienter som starter Sialanar®. En periode med titrering vil bli utført for pasienter som starter med Sialanar®, overvåket av ukentlige telefonintervjuer. Telefonintervjuer vil også bli planlagt på D140. Klinikkbesøk vil bli planlagt på D168 for alle pasienter. Siste OLSE-besøk vil finne sted på D252. Pasienter vil bli vurdert for sykdomsrespons med Siklende Impact Scale (DIS) inkludert 10 elementer vurdert på en skala fra 1 til 10 ved D0 og under oppfølgingsbesøk ved D28, D84 og D252. Livskvalitet vil bli evaluert gjennom DISABKIDS selvrapporterte instrument utfylt av foreldre/omsorgspersoner så vel som barn, når det er mulig. Uønskede hendelser vil bli samlet inn ved hvert besøk fra foreldre eller omsorgspersoner og deltaker der det er mulig. Alle uønskede hendelser vil bli registrert ved hvert planlagt besøk pluss utenom besøk etter behov. Alle SAE-er og SUSAR-er vil bli registrert og rapportert i henhold til standard EMA-retningslinjer (jf. avsnitt 9.2).

Varigheten av studien vil være omtrent 15 måneder inkludert 6 måneders registrering og 9 måneders oppfølging fra den siste pasienten som ble registrert (3 måneder for blindperioden og 6 måneder for OLSE). Slutten av blindperioden vil tilsvare det siste pasientbesøket som fullførte D84. Slutten av OLSE vil tilsvare det siste pasienten fullførte D252-besøket. Etter at alle pasienter har fullført blindperioden, vil den endelige analysen av det primære resultatet (endring i DIS ved D84) bli utført. Oppfølgingsanalysen av OLSE-perioden vil bli utført etter at alle pasienter avsluttet studien. Alle sikkerhetsdata vil bli analysert uavhengig av utfallet av forsøket.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Forventet)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
80

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
      • Lille, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Lille
        • Ta kontakt med:
          • Pierre Fayoux

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Barn i alderen ≥ 3 år og < 18 år.
  2. Barn med vekt ≥ 13 kg
  3. Barn med kroniske nevrologiske lidelser (som polyhandicap, cerebral parese, Angelman syndrom, Retts syndrom, epilepsi, amyotrofisk lateral sklerose og mental retardasjon)
  4. Diagnose av alvorlig sialoré på grunn av en kronisk nevrologisk lidelse vurdert av en modifisert Teachers Sikkelskala (mTDS) ≥ 6.
  5. DIS-skala ≥ 50. Påvirkning av sikling som vurdert av siklingseffektskala.
  6. Barn som har fullført minst 3 måneder med ikke-farmakologisk standardbehandling (dvs. rehabilitering f.eks. intraoral stimulering og oral ansiktstrening).
  7. Barn med stabil sikling de siste 4 ukene.
  8. Skriftlig samtykkeskjema signert av foreldre (eller, når aktuelt, forsøkspersonens juridisk akseptable representant).
  9. Tilknyttet eller begunstiget av en trygdeordning.
  10. En nominert forelder eller omsorgsperson som kan forplikte seg til å fylle ut foreldre/omsorgsspørreskjemaer, med god evne til å forstå og snakke fransk.
  11. Barn som testet negativt for COVID-19 ved starten av rettssaken. (Asymptomatiske barn med positiv test har mulighet til å ta en ny test minst 2 uker etter den første testen og må være negativ på re-testen for inklusjon).

Ekskluderingskriterier:

  1. Barn som ikke er villige til å gi samtykke til å delta i studien. (barn som ikke er i stand til å gi samtykke bør anses som kvalifisert).
  2. Botulinuminjeksjon for sialoré gitt innen 6 måneder etter registrering.
  3. Eventuell antikolinergisk behandling brukt i løpet av de siste 4 ukene.
  4. Scopoderm plaster brukt de siste 4 ukene.
  5. Historie om operasjon for sikling de siste 12 månedene.
  6. Barn foreskrevet ikke-tillatt samtidig medisinering som definert i avsnitt 7.2.2
  7. Barn hvor antikolinergika er kontraindisert, slik som glaukom, myasthenia gravis, urinretensjon, alvorlig nedsatt nyrefunksjon, historie med tarmobstruksjon, ulcerøs kolitt, paralytisk ileus, pylorusstenose eller overfølsomhet overfor virkestoffet eller hjelpestoffet.
  8. Pågående eller programmert kjeveortopedisk behandling over studieperioden.
  9. Ubehandlet oro-mandibular dystoni (isolert lingual dystoni akseptert), klinisk gastroøsofageal refluks, dental betennelsestilstand (tannkaries, gingivitt ...).
  10. Familie og omsorgspersoner kan ikke forplikte seg til tidsplanen for studieprotokollen.
  11. Kvinnelige pasienter som ammer eller er gravide
  12. Kvinnelige pasienter som planlegger en graviditet innenfor studieperioden
  13. Pasienter som har deltatt i en annen klinisk studie innen minst 30 dager eller innen 5 halveringstider etter siste dose av IMP (avhengig av hva som er lengst).
  14. Pasienter som får systemisk immunsuppressiv behandling inkludert cyklosporin, metotreksat, azatioprincyklofosfamid, mykofenolsyre, anti-TNFα, monoklonale antistoffer eller med medfødt immunsvikt

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Aktiv komparator: Sialanar
Sialanar administrert i henhold til preparatomtalen - titrering over 4 uker for å oppnå en dosebalanserende effekt med tolerabilitet.
Legemiddel: Sialanar
Sialanar - et lisensiert glykopyrroniumbromidprodukt
Annen: Munnrehabilitering
Standard munnrehabilitering for gitt sikling
Placebo komparator: Placebo
Placebo administrert i henhold til Sialanar SmPC - titrering over 4 uker for å oppnå en dosebalanserende effekt med tolerabilitet.
Annen: Munnrehabilitering
Standard munnrehabilitering for gitt sikling
Annen: Placebo
Sialanar placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringen i siklende effektskala (DIS) mellom baseline og D84.
Tidsramme: 84 dager
DIS mulig område er 10-100. Lavere poengsum indikerer et bedre resultat.
84 dager

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i siklende effektskala (DIS) mellom baseline og D28.
Tidsramme: 28 dager
DIS mulig område er 10-100. Lavere poengsum indikerer et bedre resultat.
28 dager
Andel respondere ved D84 (en respons er definert som en DIS-forbedring ≥ 13,6 poeng).
Tidsramme: 84 dager
DIS mulig område er 10-100. Lavere poengsum indikerer et bedre resultat.
84 dager
Andel respondere ved D28 (en respons er definert som en DIS-forbedring ≥ 13,6 poeng).
Tidsramme: 28 dager
DIS mulig område er 10-100. Lavere poengsum indikerer et bedre resultat.
28 dager
Andel gode respondere ved D84 (god respons er definert som en DIS-forbedring ≥ 28 poeng).
Tidsramme: 84 dager
DIS mulig område er 10-100. Lavere poengsum indikerer et bedre resultat.
84 dager
Endringer i antall brukte smekker eller klær over 7 dager (punkt 3 i DIS) på D84
Tidsramme: 84 dager
84 dager
Endringer i antall brukte smekker eller klær over 7 dager (punkt 3 i DIS) ved D28
Tidsramme: 28 dager
28 dager

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske studier, en planlagt måling beskrevet i protokollen som brukes for å bestemme effekten av en intervensjon/behandling på deltakerne. For observasjonsstudier, en måling eller observasjon som brukes til å beskrive mønstre av sykdommer eller egenskaper, eller assosiasjoner til eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer utfallsmål inkluderer primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i DIS 10-punkts punkt 9 fra baseline. "I hvilken grad påvirket barnets sikling livet hans eller hennes?" til D28 og D84.
Tidsramme: 28 og 84 dager
DIS mulig område er 10-100. Lavere poengsum indikerer et bedre resultat.
28 og 84 dager
Endring i DIS 10-punkts punkt 10 fra baseline. "I hvilken grad påvirket barnets driblinger deg og din families liv?" til D28 og D84.
Tidsramme: 28 og 84 dager
DIS mulig område er 10-100. Lavere poengsum indikerer et bedre resultat.
28 og 84 dager
Endringen i DISABKIDS-instrumentet fra baseline til D84.
Tidsramme: 84 dager
84 dager
Bivirkninger registrert fra baseline til dag 84, inkludert alle bivirkninger og SAE.
Tidsramme: 84 dager
84 dager
Endringer i DIS-skala mellom baseline og D252 og mellom D84 og D252 hos de tidligere 'Sialanar®-arm'-pasientene.
Tidsramme: opptil 252 dager
DIS mulig område er 10-100. Lavere poengsum indikerer et bedre resultat.
opptil 252 dager
Endring i DIS-skala mellom D84 og D252 for pasienter som tidligere tok placebo
Tidsramme: 168 dager
DIS mulig område er 10-100. Lavere poengsum indikerer et bedre resultat.
168 dager
Endring i DIS 10-punkts punkt 9. "I hvilken grad påvirket ditt barns sikling livet hans eller hennes?" mellom baseline og D252.
Tidsramme: 252 dager
DIS spørsmål 9 mulig område er 1-10. Lavere poengsum indikerer et bedre resultat.
252 dager
Endring i DIS 10-punkts punkt 10. "I hvilken grad påvirket ditt barns driblinger deg og din families liv?" mellom baseline og D252.
Tidsramme: 252 dager
DIS spørsmål 10 mulig område er 1-10. Lavere poengsum indikerer et bedre resultat.
252 dager
Endring i DISABKIDS instrumentscore mellom baseline og D252.
Tidsramme: 252 dager
252 dager
Uønskede hendelser registrert fra D84 til D252
Tidsramme: 168 dager
168 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Proveca Pharma Limited

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Nick Probert, Proveca Pharma Limited
  • Hovedetterforsker: Pierre Fayoux, CHU Lille

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
10. mai 2021

Primær fullføring (Forventet)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
10. desember 2022

Studiet fullført (Forventet)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
10. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
27. april 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
29. april 2021

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
5. mai 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
8. juli 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
5. juli 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • PRO-GLY-002 / E2013

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger