Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Двойное слепое плацебо-контролируемое рандомизированное клиническое исследование по сравнению эффективности и безопасности сиаланара плюс пероральная реабилитация с плацебо плюс пероральная реабилитация у детей и подростков с тяжелой слюнной железой и нейродефицитными состояниями, (SALIVA)

5 июля 2022 г. обновлено: Proveca Pharma Limited

Двойное слепое, плацебо-контролируемое, рандомизированное многоцентровое исследование во Франции с открытой фазой переносимости.

Продолжительность двойного слепого плацебо-контролируемого исследования будет составлять 3 месяца с последним посещением двойного слепого периода в 84-й день. После оценки D84 пациентам будет предложено продолжить 6-месячное открытое расширенное исследование (OLSE), в котором пациенты, ранее принимавшие Сиаланар®, продолжат лечение, а пациенты, ранее принимавшие плацебо, начнут лечение Сиаланаром®.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Рекрутинг

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это двойное слепое, плацебо-контролируемое, рандомизированное, многоцентровое исследование 4 фазы, проведенное во Франции для оценки эффективности и безопасности гликопиррония бромида (Сиаланар®) по сравнению с плацебо в дополнение к стандартному лечению (SOC) (реабилитация). у детей с тяжелой слюнотечением, связанным с хроническими нарушениями нервной системы, т.е. церебральным параличом, синдромом Ангельмана, синдромом Ретта, эпилепсией, боковым амиотрофическим склерозом и умственной отсталостью. Популяция пациентов будет состоять из детей в возрасте от 3 до 17 лет с тяжелой слюнотечением из-за хронических неврологических расстройств, определяемых как минимум 6 баллов по модифицированной шкале слюнотечения учителя (mTDS), после не менее 3 месяцев немедикаментозного лечения. реабилитация. Всего в исследование будет включено 80 пациентов, отвечающих критериям приемлемости (см. раздел 6.3). Общие критерии приемлемости будут оцениваться, и шкала DIS (французская утвержденная версия) будет проводиться во время визита для регистрации. Пациенты, включенные в исследование, будут рандомизированы для получения исследуемого препарата двойным слепым методом либо Сиаланар®, либо плацебо. Подходящие пациенты будут рандомизированы в соотношении 1:1 в группы с двумя видами лечения без дополнительной стратификации. Пациенты будут получать исследуемый препарат в виде раствора для приема внутрь 3 раза в день в течение 3-месячного слепого периода. Титрование будет проводиться в течение первых 5 недель, как подробно описано в разделе 7.1.3. Амбулаторные визиты будут проходить в дни D28 и D84. Телефонные интервью будут проводиться каждую неделю в течение периода титрования и в день 56.

Продолжительность двойного слепого плацебо-контролируемого исследования будет составлять 3 месяца с последним посещением двойного слепого периода в 84-й день. После оценки D84 пациентам будет предложено продолжить 6-месячное открытое расширенное исследование (OLSE), в котором пациенты, ранее принимавшие Сиаланар®, продолжат лечение, а пациенты, принимавшие ранее плацебо, начнут прием Сиаланар®. Период титрования будет проводиться для пациентов, начинающих Сиаланар®, за которым будут следить еженедельные телефонные интервью. Телефонные интервью также будут назначены на D140. Посещение клиники будет запланировано на D168 для всех пациентов. Последний визит OLSE состоится в D252. Реакция пациентов на заболевание будет оцениваться с помощью Шкалы воздействия слюнотечения (DIS), включающей 10 пунктов, оцениваемых по шкале от 1 до 10 на D0 и во время последующих посещений на D28, D84 и D252. Качество жизни будет оцениваться с помощью анкеты DISABKIDS, которую заполняют родители/опекуны, а также дети, когда это возможно. Информация о нежелательных явлениях будет собираться при каждом посещении родителем или опекуном и участником, если это возможно. Все нежелательные явления будут регистрироваться при каждом запланированном посещении, а также при необходимости вне посещений. Все SAE и SUSAR будут регистрироваться и сообщаться в соответствии со стандартными рекомендациями EMA (см. Раздел 9.2).

Продолжительность исследования составит примерно 15 месяцев, включая 6 месяцев регистрации и 9 месяцев наблюдения за последним включенным пациентом (3 месяца для слепого периода и 6 месяцев для OLSE). Окончание слепого периода будет соответствовать последнему завершенному визиту пациента D84. Окончание OLSE будет соответствовать последнему завершенному визиту пациента D252. После того, как все пациенты завершат слепой период, будет проведен окончательный анализ основного результата (изменение DIS на D84). Последующий анализ периода OLSE будет проводиться после того, как все пациенты закончат исследование. Все данные о безопасности будут проанализированы независимо от исхода испытания.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
80

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Nick Probert
  • Номер телефона: 07767630041
  • Электронная почта: nickprobert@proveca.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Helen Shaw
  • Номер телефона: 07775704497
  • Электронная почта: helen@proveca.com

Места учебы

  • Франция
      • Lille, Франция
        • Рекрутинг
        • CHU Lille
        • Контакт:
          • Pierre Fayoux

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Дети в возрасте ≥ 3 лет и < 18 лет.
  2. Дети с массой тела ≥ 13 кг
  3. Дети с хроническими неврологическими расстройствами (такими как полигандикап, детский церебральный паралич, синдром Ангельмана, синдром Ретта, эпилепсия, боковой амиотрофический склероз и умственная отсталость)
  4. Диагноз тяжелой слюнной железы из-за хронического неврологического расстройства по модифицированной шкале слюнотечения Учителя (mTDS) ≥ 6.
  5. Шкала DIS ≥ 50. Влияние слюнотечения оценивается по шкале воздействия слюнотечения.
  6. Дети, прошедшие не менее 3 месяцев стандартного немедикаментозного лечения (т. реабилитация внутриротовая стимуляция и оральная лицевая гимнастика).
  7. Дети со стабильным слюнотечением в течение последних 4 недель.
  8. Форма письменного согласия, подписанная родителями (или, если применимо, законным представителем субъекта).
  9. Аффилированное лицо или бенефициар системы социального обеспечения.
  10. Назначенный родитель или опекун, который может взять на себя обязательство заполнить анкеты родителя / опекуна, с хорошими способностями понимать и говорить по-французски.
  11. У детей отрицательный результат на COVID-19 в начале испытания. (Бессимптомные дети с положительным тестом имеют возможность пройти повторный тест по крайней мере через 2 недели после первоначального теста и должны быть отрицательными при повторном тесте для включения).

Критерий исключения:

  1. Дети, не желающие давать согласие на участие в исследовании. (дети, которые не могут дать согласие, должны считаться подходящими).
  2. Ботулиническая инъекция слюнной железы в течение 6 месяцев после зачисления.
  3. Любая антихолинергическая терапия, применявшаяся в течение предшествующих 4 недель.
  4. Пластырь Scopoderm, используемый в предыдущие 4 недели.
  5. История операции по поводу слюнотечения в предыдущие 12 месяцев.
  6. Детям назначают неразрешенные сопутствующие препараты, как определено в разделе 7.2.2.
  7. Дети, которым противопоказаны антихолинергические средства, такие как дети с глаукомой, миастенией, задержкой мочи, тяжелой почечной недостаточностью, кишечной непроходимостью в анамнезе, язвенным колитом, паралитической кишечной непроходимостью, стенозом привратника или повышенной чувствительностью к активному веществу или вспомогательному веществу.
  8. Текущее или запланированное ортодонтическое лечение в течение периода исследования.
  9. Нелеченная оро-мандибулярная дистония (допускается изолированная лингвальная дистония), клинический гастроэзофагеальный рефлюкс, воспалительные заболевания зубов (кариес зубов, гингивит…).
  10. Семья и опекуны не могут соблюдать график протокола исследования.
  11. Женщины-пациенты, которые кормят грудью или беременны
  12. Пациентки женского пола, планирующие беременность в период исследования
  13. Пациенты, участвовавшие в другом клиническом исследовании в течение как минимум 30 дней или в течение 5 периодов полувыведения после последней дозы ИМФ (в зависимости от того, что дольше).
  14. Пациенты, получающие системную иммуносупрессивную терапию, включая циклоспорин, метотрексат, азатиоприн, циклофосфамид, микофеноловую кислоту, анти-ФНОα, моноклональные антитела или с врожденным иммунодефицитом

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Активный компаратор: Сиаланар
Сиаланар вводят в соответствии с Инструкцией по применению – титрование в течение 4 недель для достижения баланса между эффективностью и переносимостью дозы.
Лекарство: Сиаланар
Сиаланар - лицензированный продукт бромида гликопиррония.
Другой: Оральная реабилитация
Стандартная реабилитация полости рта при условии слюнотечения
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо, вводимое в соответствии с Сиаланар SmPC - титрование в течение 4 недель для достижения баланса между эффективностью и переносимостью дозы.
Другой: Оральная реабилитация
Стандартная реабилитация полости рта при условии слюнотечения
Другой: Плацебо
Сиаланар плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение шкалы воздействия слюнотечения (DIS) между исходным уровнем и D84.
Временное ограничение: 84 дня
Возможный диапазон DIS составляет 10-100. Более низкий балл указывает на лучший результат.
84 дня

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение шкалы воздействия слюнотечения (DIS) между исходным уровнем и D28.
Временное ограничение: 28 дней
Возможный диапазон DIS составляет 10-100. Более низкий балл указывает на лучший результат.
28 дней
Доля ответивших на D84 (ответ определяется как улучшение DIS ≥ 13,6 балла).
Временное ограничение: 84 дня
Возможный диапазон DIS составляет 10-100. Более низкий балл указывает на лучший результат.
84 дня
Доля ответивших на D28 (ответ определяется как улучшение DIS ≥ 13,6 балла).
Временное ограничение: 28 дней
Возможный диапазон DIS составляет 10-100. Более низкий балл указывает на лучший результат.
28 дней
Доля хорошо ответивших на D84 (хороший ответ определяется как улучшение DIS ≥ 28 баллов).
Временное ограничение: 84 дня
Возможный диапазон DIS составляет 10-100. Более низкий балл указывает на лучший результат.
84 дня
Изменения количества использованных нагрудников или одежды за 7 дней (пункт 3 DIS) на D84
Временное ограничение: 84 дня
84 дня
Изменения количества использованных нагрудников или одежды за 7 дней (пункт 3 DIS) на D28
Временное ограничение: 28 дней
28 дней

Другие показатели результатов

Другие показатели результатов

Для клинических испытаний запланированное измерение, описанное в протоколе, которое используется для определения влияния вмешательства/лечения на участников. Для обсервационных исследований измерение или наблюдение, которые используются для описания моделей заболеваний или признаков, или ассоциаций с воздействием, факторами риска или лечением. Типы показателей результата включают первичный показатель результата и вторичный показатель результата.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение пункта 9 DIS по 10 пунктам по сравнению с исходным уровнем. «В какой степени слюнотечение вашего ребенка повлияло на его или ее жизнь?» к D28 и D84.
Временное ограничение: 28 и 84 дня
Возможный диапазон DIS составляет 10-100. Более низкий балл указывает на лучший результат.
28 и 84 дня
Изменение пункта 10 DIS по 10 пунктам по сравнению с исходным уровнем. «В какой степени дриблинг вашего ребенка повлиял на вас и жизнь вашей семьи?» к D28 и D84.
Временное ограничение: 28 и 84 дня
Возможный диапазон DIS составляет 10-100. Более низкий балл указывает на лучший результат.
28 и 84 дня
Изменение инструмента DISABKIDS от исходного до D84.
Временное ограничение: 84 дня
84 дня
Нежелательные явления, зарегистрированные от исходного уровня до 84-го дня, включая все НЯ и СНЯ.
Временное ограничение: 84 дня
84 дня
Изменения по шкале DIS между исходным уровнем и Д252, а также между Д84 и Д252 у предыдущих пациентов, получавших Сиаланар®-руку.
Временное ограничение: до 252 дней
Возможный диапазон DIS составляет 10-100. Более низкий балл указывает на лучший результат.
до 252 дней
Изменение шкалы DIS между D84 и D252 для пациентов, ранее принимавших плацебо
Временное ограничение: 168 дней
Возможный диапазон DIS составляет 10-100. Более низкий балл указывает на лучший результат.
168 дней
Изменение в пункте 9 из 10 пунктов DIS. «В какой степени слюнотечение вашего ребенка повлияло на его или ее жизнь?» между исходным уровнем и D252.
Временное ограничение: 252 дня
DIS вопрос 9 возможный диапазон 1-10. Более низкий балл указывает на лучший результат.
252 дня
Изменение в 10-балльном пункте DIS 10. «В какой степени ведение мяча вашим ребенком повлияло на вас и жизнь вашей семьи?» между исходным уровнем и D252.
Временное ограничение: 252 дня
DIS вопрос 10 возможный диапазон 1-10. Более низкий балл указывает на лучший результат.
252 дня
Изменение оценки по инструменту DISABKIDS между исходным уровнем и D252.
Временное ограничение: 252 дня
252 дня
Нежелательные явления, зарегистрированные с Д84 по Д252.
Временное ограничение: 168 дней
168 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Proveca Pharma Limited

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Nick Probert, Proveca Pharma Limited
  • Главный следователь: Pierre Fayoux, CHU Lille

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
10 мая 2021 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
10 декабря 2022 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
10 июня 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
27 апреля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
29 апреля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
5 мая 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
8 июля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
5 июля 2022 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • PRO-GLY-002 / E2013

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками