Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Ensaio clínico randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, comparando a eficácia e a segurança da reabilitação com Sialanar Plus ou Al contra a reabilitação oral com Placebo Plus para crianças e adolescentes com sialorreia grave e neurodeficiências, (SALIVA)

5 de julho de 2022 atualizado por: Proveca Pharma Limited

Ensaio duplo-cego, controlado por placebo, randomizado, multicêntrico na França com fase de tolerabilidade aberta.

A duração do estudo duplo-cego controlado por placebo será agendada para 3 meses com a visita final do período duplo-cego em D84. Após a avaliação D84, os pacientes serão convidados a continuar em uma extensão de estudo aberto de 6 meses (OLSE) com pacientes ex-Sialanar® continuando o tratamento e pacientes ex-placebo iniciando Sialanar®

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico de fase 4, duplo-cego, controlado por placebo, randomizado, conduzido na França para avaliar a eficácia e a segurança do brometo de glicopirrônio (Sialanar®) versus placebo, além do tratamento padrão (SOC) (reabilitação) em crianças com sialorréia grave relacionada a neurodeficiências crônicas, ou seja, paralisia cerebral, síndrome de Angelman, síndrome de Rett, epilepsia, esclerose lateral amiotrófica e retardo mental. A população de pacientes será de crianças de 3 a 17 anos de idade com sialorréia grave devido a distúrbios neurológicos crônicos, definida como uma pontuação de pelo menos 6 na Escala de Drooling de Professores modificada (mTDS), após pelo menos 3 meses de tratamento não farmacológico reabilitação. Um total de 80 pacientes que atendem aos critérios de elegibilidade (consulte a seção 6.3) serão incluídos no estudo. Os critérios gerais de elegibilidade serão avaliados e a escala DIS (versão francesa validada) será aplicada na consulta de inscrição. Os pacientes inscritos no estudo serão randomizados para receber o medicamento do estudo de forma duplo-cega, Sialanar® ou placebo. Os pacientes elegíveis serão randomizados em uma proporção de 1:1 para os 2 braços de tratamento sem estratificação adicional. Os pacientes receberão o medicamento do estudo, uma solução oral, 3 vezes ao dia durante o período cego de 3 meses. A titulação será realizada durante as primeiras 5 semanas conforme detalhado na seção 7.1.3 As consultas ambulatoriais ocorrerão em D28 e D84. As entrevistas por telefone ocorrerão todas as semanas durante o período de titulação e no D56.

A duração do estudo duplo-cego controlado por placebo será agendada para 3 meses com a visita final do período duplo-cego em D84. Após a avaliação D84, os pacientes serão convidados a continuar em uma extensão de estudo aberto de 6 meses (OLSE) com pacientes ex-Sialanar® continuando o tratamento e pacientes ex-placebo iniciando Sialanar®. Um período de titulação será realizado para pacientes iniciando Sialanar®, monitorado por entrevistas telefônicas semanais. Entrevistas por telefone também serão agendadas em D140. A visita clínica será agendada em D168 para todos os pacientes. A visita final do OLSE ocorrerá em D252. Os pacientes serão avaliados quanto à resposta à doença com a Drooling Impact Scale (DIS), incluindo 10 itens classificados em uma escala de 1 a 10 em D0 e durante as visitas de acompanhamento em D28, D84 e D252. A qualidade de vida será avaliada por meio do instrumento de autorrelato DISABKIDS preenchido pelos pais/responsáveis, bem como pelas crianças, quando possível. Os eventos adversos serão coletados em todas as visitas dos pais ou responsáveis ​​e participantes sempre que possível. Todos os eventos adversos serão registrados em todas as visitas agendadas e fora das visitas, conforme necessário. Todos os SAEs e SUSARs serão registrados e relatados de acordo com as diretrizes padrão da EMA (cf. Seção 9.2).

A duração do estudo será de aproximadamente 15 meses, incluindo 6 meses de inscrição e 9 meses de acompanhamento desde o último paciente inscrito (3 meses para o período cego e 6 meses para o OLSE). O final do período cego corresponderá à última consulta D84 concluída pelo paciente. O final do OLSE corresponderá à última consulta D252 concluída pelo paciente. Depois que todos os pacientes concluírem o período cego, será realizada a análise final do desfecho primário (alteração no DIS em D84). A análise de acompanhamento do período OLSE será realizada após o término do estudo de todos os pacientes. Todos os dados de segurança serão analisados ​​independentemente do resultado do estudo.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Antecipado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
80

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • França
      • Lille, França
        • Recrutamento
        • CHU Lille
        • Contato:
          • Pierre Fayoux

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Crianças com idade ≥ 3 anos e < 18 anos.
  2. Crianças com peso ≥ 13 kg
  3. Crianças com distúrbios neurológicos crônicos (como polideficiência, paralisia cerebral, síndrome de Angelman, síndrome de Rett, epilepsia, esclerose lateral amiotrófica e retardo mental)
  4. Diagnóstico de sialorreia grave devido a um distúrbio neurológico crônico, conforme avaliado por uma Escala de Drooling de Professores modificada (mTDS) ≥ 6.
  5. Escala DIS ≥ 50. Impacto da baba conforme avaliado pela escala de impacto da baba.
  6. Crianças que completaram pelo menos 3 meses de tratamento padrão não farmacológico (ou seja, reabilitação, por exemplo estimulação intraoral e exercício facial oral).
  7. Crianças com baba estável nas últimas 4 semanas.
  8. Termo de consentimento por escrito assinado pelos pais (ou, quando aplicável, pelo representante legalmente aceitável do sujeito).
  9. Inscritos ou beneficiários de um regime de segurança social.
  10. Um pai ou responsável indicado que possa se comprometer a preencher os questionários para pais/responsáveis, com boa capacidade de entender e falar francês.
  11. Crianças com teste negativo para COVID-19 no início do estudo. (Crianças assintomáticas com teste positivo têm a oportunidade de fazer um reteste pelo menos 2 semanas após o teste inicial e devem ser negativas no reteste para inclusão).

Critério de exclusão:

  1. Crianças que não estão dispostas a fornecer consentimento para participar do estudo. (crianças incapazes de fornecer consentimento devem ser consideradas elegíveis).
  2. Injeção de botulínica para sialorréia administrada dentro de 6 meses após a inscrição.
  3. Qualquer terapia anticolinérgica usada nas 4 semanas anteriores.
  4. Adesivo Scopoderm usado nas 4 semanas anteriores.
  5. História de cirurgia para sialorréia nos últimos 12 meses.
  6. As crianças prescreveram medicação concomitante não permitida, conforme definido na seção 7.2.2
  7. Crianças nas quais os anticolinérgicos são contraindicados, como aquelas com glaucoma, miastenia gravis, retenção urinária, insuficiência renal grave, história de obstrução intestinal, colite ulcerosa, íleo paralítico, estenose pilórica ou hipersensibilidade à substância ativa ou ao excipiente.
  8. Tratamento ortodôntico em andamento ou programado durante o período do estudo.
  9. Distonia oro-mandibular não tratada (distonia lingual isolada aceita), refluxo gastroesofágico clínico, condição inflamatória dentária (cárie dentária, gengivite…).
  10. Família e cuidadores impossibilitados de cumprir o cronograma do protocolo do estudo.
  11. Pacientes do sexo feminino que estão amamentando ou grávidas
  12. Pacientes do sexo feminino que estão planejando uma gravidez dentro do período do estudo
  13. Pacientes que participaram de outro estudo clínico dentro de pelo menos 30 dias ou dentro de 5 meias-vidas da última dose de IMP (o que for mais longo).
  14. Pacientes recebendo tratamento imunossupressor sistêmico, incluindo ciclosporina, metotrexato, azatioprina, ciclofosfamida, ácido micofenólico, anti-TNFα, anticorpos monoclonais ou com imunodeficiência congênita

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador Ativo: Sialanar
Sialanar administrado de acordo com o RCM - titulação durante 4 semanas para atingir uma eficácia de equilíbrio da dose com tolerabilidade.
Medicamento: Sialanar
Sialanar - um produto licenciado de brometo de glicopirrônio
Outro: Reabilitação Oral
Reabilitação oral padrão para salivação fornecida
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo administrado de acordo com o Sialanar SmPC - titulação ao longo de 4 semanas para atingir uma eficácia de equilíbrio de dose com tolerabilidade.
Outro: Reabilitação Oral
Reabilitação oral padrão para salivação fornecida
Outro: Placebo
Sialanar placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A Mudança na Escala de Impacto da Baba (DIS) entre a linha de base e D84.
Prazo: 84 dias
O intervalo possível do DIS é 10-100. A pontuação mais baixa indica um resultado melhor.
84 dias

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na Escala de Impacto da Baba (DIS) entre a linha de base e D28.
Prazo: 28 dias
O intervalo possível do DIS é 10-100. A pontuação mais baixa indica um resultado melhor.
28 dias
Proporção de respondedores em D84 (uma resposta é definida como uma melhora DIS ≥ 13,6 pontos).
Prazo: 84 dias
O intervalo possível do DIS é 10-100. A pontuação mais baixa indica um resultado melhor.
84 dias
Proporção de respondedores em D28 (uma resposta é definida como uma melhora DIS ≥ 13,6 pontos).
Prazo: 28 dias
O intervalo possível do DIS é 10-100. A pontuação mais baixa indica um resultado melhor.
28 dias
Proporção de bons respondedores em D84 (uma boa resposta é definida como uma melhora DIS ≥ 28 pontos).
Prazo: 84 dias
O intervalo possível do DIS é 10-100. A pontuação mais baixa indica um resultado melhor.
84 dias
Mudanças no número de babadores ou roupas usadas ao longo de 7 dias (Item 3 do DIS) em D84
Prazo: 84 dias
84 dias
Mudanças no número de babadores ou roupas usadas ao longo de 7 dias (Item 3 do DIS) em D28
Prazo: 28 dias
28 dias

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração no item 9 de 10 pontos do DIS desde a linha de base. "Até que ponto a baba do seu filho afetou a vida dele?" para D28 e D84.
Prazo: 28 e 84 dias
O intervalo possível do DIS é 10-100. A pontuação mais baixa indica um resultado melhor.
28 e 84 dias
Mudança no item DIS de 10 pontos 10 desde a linha de base. "Até que ponto o drible de seu filho afetou você e a vida de sua família?" para D28 e D84.
Prazo: 28 e 84 dias
O intervalo possível do DIS é 10-100. A pontuação mais baixa indica um resultado melhor.
28 e 84 dias
A mudança no instrumento DISABKIDS da linha de base para D84.
Prazo: 84 dias
84 dias
Eventos adversos registrados desde o início até o dia 84, incluindo todos os EAs e SAE.
Prazo: 84 dias
84 dias
Alterações na Escala DIS entre a linha de base e D252 e entre D84 e D252 nos pacientes anteriores do 'braço Sialanar®'.
Prazo: até 252 dias
O intervalo possível do DIS é 10-100. A pontuação mais baixa indica um resultado melhor.
até 252 dias
Mudança na Escala DIS entre D84 e D252 para pacientes que já tomaram placebo
Prazo: 168 dias
O intervalo possível do DIS é 10-100. A pontuação mais baixa indica um resultado melhor.
168 dias
Alteração no item 9 de 10 pontos do DIS. "Até que ponto a baba de seu filho afetou a vida dele?" entre a linha de base e D252.
Prazo: 252 dias
O intervalo possível da pergunta 9 do DIS é 1-10. A pontuação mais baixa indica um resultado melhor.
252 dias
Alteração no item 10 de 10 pontos do DIS. "Em que medida o drible de seu filho afetou sua vida e a de sua família?" entre a linha de base e D252.
Prazo: 252 dias
O intervalo possível da pergunta 10 do DIS é 1-10. A pontuação mais baixa indica um resultado melhor.
252 dias
Alteração na pontuação do instrumento DISABKIDS entre a linha de base e D252.
Prazo: 252 dias
252 dias
Eventos adversos registrados de D84 a D252
Prazo: 168 dias
168 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Proveca Pharma Limited

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Nick Probert, Proveca Pharma Limited
  • Investigador principal: Pierre Fayoux, CHU Lille

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
10 de maio de 2021

Conclusão Primária (Antecipado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
10 de dezembro de 2022

Conclusão do estudo (Antecipado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
10 de junho de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
27 de abril de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
29 de abril de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
5 de maio de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
8 de julho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
5 de julho de 2022

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • PRO-GLY-002 / E2013

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações